Finansiering,
subvention och prissättning av läkemedel – en balansakt
Delbetänkande av Läkemedelsutredningen Stockholm 2017
SOU 2017:87
SOU och Ds kan köpas från Wolters Kluwers kundservice. Beställningsadress: Wolters Kluwers kundservice, 106 47 Stockholm Ordertelefon: 08-598 191 90
E-post: xxxxxxxxxxx@xxxxxxxxxxxxx.xx
Webbplats: xxxxxxxxxxxxx.xx/xxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxxx
För remissutsändningar av SOU och Ds svarar Xxxxxxx Xxxxxx Sverige AB på uppdrag av Regeringskansliets förvaltningsavdelning.
Svara på remiss – hur och varför
Statsrådsberedningen, SB PM 2003:2 (reviderad 2009-05-02).
En kort handledning för dem som ska svara på remiss.
Häftet är gratis och kan laddas ner som pdf från eller beställas på xxxxxxxxxx.xx/xxxxxxxx
Layout: Kommittéservice, Regeringskansliet Omslag: Elanders Sverige AB
Tryck: Elanders Sverige AB, Stockholm 2017
ISBN 978-91-38-24696-2 ISSN 0375-250X
Som särskild utredare förordnades f.d. landstingsdirektören Xxxxx Xxxxxxx. Utredningen har antagit namnet Läkemedels- utredningen (S 2016:07).
Som sakkunniga förordnades, med verkan från den 1 februari 2017, rättssakkunniga Xxxxx Xxxxxxx, departementssekreteraren Xxxxxxx Xxxxxxx, rektorn Xxxxxx Xxxxxxx, ämnesrådet Xxxxxx Xxxxxxxx och departementssekreteraren Xxxx Xxxxxxxxx. Som experter förordnades, med verkan från den 1 februari 2017, avdelningschefen Xxxxxxx Xxxxxxxxx, Xxxxxxxxx- och läkemedels- förmånsverket, konkurrenssakkunniga Xxx-Xxxxx Xxxx, Konkurrens- verket, direktören Xxxxx Xxxxxxxx, Läkemedelsverket, över- läkaren Xxxxx Xxxxxxxx Xxxxxx, Örebro läns landsting, utredaren Xxxxxx Xxxxxxx, E-hälsomyndigheten, läkaren Xxxx Xxxx, Läkar- förbundet, läkemedelsstrategen Xxxxxx Xxxxxxxx, Sveriges Kommuner och Landsting, juristen Xxxx xxx Xxxx, Socialstyrelsen och farmacie doktorn Xxxxx Xxxxxx, Prostatacancerförbundet.
Xxxxxx Xxxxxxx entledigades den 20 april 2017 och samma dag förordnades farmaceutiska utredaren Xxxxx Xxxxxxx. Den 30 juni 2017 entledigades Xxxx Xxxx och samma dag förordnades läkaren Xxxx Xxxxxxxx.
Som huvudsekreterare i utredningen anställdes den 6 februari 2017 projektdirektören Xxxxxx Xxxxxxxx. Som sekreterare i utred- ningen anställdes den 16 januari juristen Xxxxx Xxxxxxxxxxxx och
xxxxxxxxxxx Xxxx Xxxxx och den 1 april 2017 utredaren Xxxx Xxxxxx och direktören Xxxxxxx Xxxx.
Utredningen överlämnar härmed sitt delbetänkande, Finansiering, subvention och prissättning av läkemedel – en balansakt (SOU 2017:87).
Stockholm i november 2017
Xxxxx Xxxxxxx | / | Xxxxxx Xxxxxxxx |
Xxxxx Xxxxxxxxxxxx | ||
Xxxx Xxxxx | ||
Love Linnér | ||
Xxxxxxx Xxxx |
1.1 Utredningens uppdrag och arbete 25
1.1.1 Utredningens direktiv 25
1.1.2 Avgränsning av uppdraget 28
1.1.3 Redovisning av uppdraget 29
1.1.4 Utredningens tolkning av uppdraget 29
1.2 Betänkandets disposition 31
1.3 Uppdelningen i förskrivning och rekvisition är grunden
för prissättning och finansiering 32
1.3.1 Begreppen förskrivning och rekvisition samt
1.3.2 Om ett läkemedel ska förskrivas eller rekvireras avgör hur läkemedlet ska prissättas
1.3.3 Valet mellan förskrivning och rekvisition är avsett att göras utifrån en medicinsk
1.3.4 Andra faktorer än bara medicinska påverkar
1.3.5 Skillnader mellan landsting 36
2 Inriktning på vårt fortsatta arbete 39
2.3 Alternativa finansieringslösningar 42
2.3.1 Staten får hela finansieringsansvaret 42
2.3.2 Finansieringsansvaret flyttas till landstingen
2.3.3 Staten och landstingen delar på finansieringsansvaret 47
2.4 Alternativa pris- och betalningsmodeller 50
2.4.2 Det finns olika sätt att betala för läkemedel 53
2.4.3 Sammantagen bedömning 56
3 Utvecklingen internationellt och i Sverige skapar
3.1 Kärvare tider för landstingen 59
3.1.1 Demografiska förändringar viktig drivkraft 61
3.1.2 Ojämlikhet i inkomst leder till ojämlikhet i hälsa 63
3.1.4 Patienternas förväntningar förändras 65
3.1.5 Vården omstruktureras 67
3.1.6 Innovationer och teknikutveckling 69
3.2 En mer samordnad modell har förespråkats 76
3.3 Internationella trender 78
3.3.1 EU-samarbetet kring läkemedel förändras och fördjupas 79
3.3.2 OECD en allt tyngre aktör inom
3.3.3 WHO tar ett bredare anslag kring
3.3.4 Fördjupat nordiskt samarbete 88
4 Nuvarande system för prissättning 91
4.1 Olika krav för godkännande och prissättning påverkar prissättningen 91
4.2 Prissättning av läkemedel som omfattas av läkemedelsförmånerna 93
4.2.1 Processen för ansökan om subvention och prissättning 93
4.2.2 Prissättningen sker utifrån den etiska
4.2.3 Prissättningens utveckling 96
4.2.4 Trepartsöverläggningar och
4.2.5 Kostnadsbesparingar 104
4.3 Sekretess hos TLV och landsting 106
4.4 Öppenvårdsapotekens förhandlingsrätt 107
4.5 Prissättning av läkemedel utanför
läkemedelsförmånerna 109
4.5.1 Särskilt om smittskyddsläkemedel 111
4.6 NT-rekommendationer och andra landstingsprocesser
för att ett läkemedel ska nå patienten 113
4.7 Samverkansinitiativ som syftar till att påskynda
patienters tillgång till läkemedel 115
5 Dagens ordning för finansiering av läkemedel 119
5.1 Den historiska framväxten av det särskilda statsbidraget
för läkemedel 122
5.1.1 Den kommunala finansieringsprincipen 122
5.1.2 Statens läkemedelsbidrag till landstingen
hanteras genom överenskommelser 123
5.2 Landstingens finansieringsansvar för läkemedel som
inte ingår i förmånen 133
5.2.1 Landstingen subventionerar läkemedel utanför förmånerna för vissa grupper 134
5.2.2 Det kommunalekonomiska
utjämningssystemet 134
5.3 Landstingens lokala finansieringslösningar 135
5.3.1 Decentraliserat budgetansvar 136
5.3.2 Introduktionsfinansiering 136
5.4 Patienternas del i finansiering av läkemedel 137
5.4.1 Högkostnadsskyddet för läkemedel 137
5.4.2 Patienternas finansiering av läkemedel utanför förmånen 138
6 Utmaningar med nuvarande prissättning 141
6.1 Ett komplicerat system för prissättning 142
6.1.1 Företag kan välja mellan olika processer för nationell prioritering 144
6.1.2 Vinster och utmaningar avseende sidoöverenskommelser och NT-rådet 145
6.1.3 Sidoöverenskommelsernas praktiska
konsekvenser för landstingen 146
6.1.4 Ytterligare konsekvenser av att TLV bedömer att sekretess gäller för omfattningen av
återbäringen i sidoöverenskommelser 147
6.1.5 Apotekens förhandlingsrätt får konsekvenser
för prissättningssystemet 148
6.2 Ett positivt utvecklingsarbete 149
6.3 Vissa rättsliga utmaningar med trepartsöverläggningar
och NT-rådet 150
6.3.1 Finns det en lagreglering som tillåter trepartsöverläggningar, sidoöverenskommelser och NT-
rekommendationer? 150
6.3.2 Vilken rättslig status har en
sidoöverenskommelse? 152
6.3.3 Vilken rättslig status har en rekommendation
från NT-rådet? 153
6.3.4 Behövs det ytterligare lagreglering? 155
6.4 Samhällsekonomiskt effektiv användning av läkemedel 158
6.5 Risk för låg precision vid prioriteringsbeslut 159
6.5.1 Kostnadseffektivitet varierar över olika
indikationer 160
6.5.2 Begränsad subvention som verktyg för att öka precisionen 162
6.6 Den etiska plattformen 164
6.7 Extern referensprissättning och värdebaserad prissättning kan påverka pris och introduktion av
läkemedel i Sverige 168
6.7.1 Svenska priser skiljer sig mellan mätningar 171
6.7.2 Faktiska priser svåra att mäta 174
6.7.3 Sortimentsbredd och tid till lansering 176
6.7.4 Tillgången till läkemedel är generellt god i
Sverige jämfört med andra länder 178
6.8 Viktigt att uppnå ett dynamiskt pris över livscykeln för
ett läkemedel 180
6.8.1 Fas ett och två präglas av ökad osäkerhet och avsaknad av konkurrens 181
6.8.2 I den tredje fasen ökar ofta användningen 183
6.8.3 I den fjärde fasen ökar konkurrensen 185
6.8.4 I den femte fasen minskar konkurrensen 188
6.9 Svårt fastställa läkemedlets värde vid bristfällig information 189
6.9.1 Värderingen kan förändras under livscykeln 191
6.9.2 Uppföljning och kunskapsstyrning möter
stora utmaningar 192
6.10 Antibiotika, särläkemedel, kombinationsbehandlingar och
nya typer av läkemedel sätter modellen på prov 193
6.10.1 Antibiotika 193
6.10.2 Särläkemedel 197
6.10.3 Kombinationsbehandlingar 200
6.11 Pris- och finansieringssystem sänder signaler om vilka innovationer samhället värdesätter 201
6.11.1 Kliniska prövningar värdefulla för patienter 203
6.11.2 Läkemedelsforskning påverkas av prissättning
och upptag 204
6.11.3 Värdebaserad prissättning och forskning 205
6.11.4 Registerbaserad läkemedelsforskning viktigt
för framtiden 206
7 Utmaningar med nuvarande finansieringsordning 209
7.1 Analytiskt ramverk och översiktliga slutsatser 209
7.2 Kostnadseffektiv användning ur ett samhällsperspektiv 210
7.2.1 Kostnader i andra sektorer är stora och viktiga 212
7.2.2 Kommunalt självstyre och statlig påverkan 217
7.3 God tillgång till läkemedel 218
7.4 Jämlik och patientcentrerad vård 223
7.5 Långsiktig hållbarhet genom rimliga
läkemedelskostnader 230
7.6 Tydlig ansvarsfördelning mellan stat och landsting och förutsägbara processer 232
7.6.1 Varierande kostnadsrisk för landstingen 233
7.6.2 Sena förhandlingar ger dåliga planeringsförutsättningar 234
7.7 Goda förutsättningar för forskning och innovation till
nytta för patienten 234
8 Finansiering av förbrukningsartiklar 237
8.1 Finansieringsansvaret för förbrukningsartiklar 237
8.2 Förbrukningsartiklar inom läkemedelsförmånerna 238
8.3 Upphandling av förbrukningsartiklar 241
8.4 Sortimentsbredd 243
Referenser 245
Bilagor
Bilaga 1 Kommittédirektiv 2016:95 263
Bilaga 2 Pris- och betalningsmodeller 293
Bilaga 3 Dagens läkemedelsutveckling ger utmaningar för betalningsmodellen 325
Bilaga 4 Patienters, medborgares och vårdprofessioners syn på och förtroende för läkemedelsprissättning, läkemedelssubvention och läkemedelsfinansiering inom ramen för offentligt finansierade välfärdssystem – en översikt med kommentarer
utifrån den etiska plattformen 339
Detta är ett delbetänkande till Läkemedelsutredningen, den första översynen av finansieringsordningen för förmånsläkemedel sedan 1998 då kostnadsansvaret för läkemedelsförmånerna formellt över- gick från staten till landstingen. Vi ska även se över systemet för prissättning och subvention som tillkom för drygt 15 år sedan.
Inriktningen på vårt fortsatta arbete
I direktiven presenterar regeringen ett antal mål som ska efter- strävas i de förslag som utredningen lämnar:
1. Användningen av läkemedel ska vara kostnadseffektiv ur ett samhällsperspektiv.
2. Det ska finnas god tillgång till befintliga och nya effektiva läke- medel till en rimlig kostnad.
3. Vården ska vara jämlik och patientcentrerad.
4. Systemet ska vara långsiktig hållbart genom att bidra till att läkemedelskostnaderna hålls på en rimlig nivå.
5. Det ska finnas en tydlig ansvarsfördelning mellan stat och lands- ting.
6. Processerna ska vara förutsägbara för berörda aktörer.
7. Goda förutsättningar för forskning och innovation till nytta för patienten ska eftersträvas.
Vi kommer att sträva efter att identifiera lösningar som ger så god måluppfyllelse som möjligt. Om en lösning riskerar att ha dålig måluppfyllelse i någon dimension kommer vi eftersträva att det kompenseras med särskilda åtgärder. I vissa fall kan det dock bli nödvändigt att väga olika mål mot varandra.
Alternativa finansieringslösningar
Finansieringsansvaret för läkemedel kan i princip fördelas på tre olika sätt:
Det första alternativet är att staten tar över finansieringsansvaret för alla läkemedel oavsett om de förskrivs eller rekvireras. Utred- ningen har inte för avsikt att undersöka detta alternativ vidare, då det så länge staten inte har huvudansvaret för hälso- och sjukvården inte heller är realistiskt att tänka sig ett helstatligt finansierings- ansvar för läkemedel.
Nästa alternativ är att landstingen får hela ansvaret för finansi- eringen av både förskrivnings- och rekvisitionsläkemedel. Skillna- den jämfört med dagens ordning skulle då vara att det särskilda statsbidraget för läkemedelsförmånen avskaffas. Vilka metoder som finns för att ge landstingen det faktiska finansieringsansvaret vill vi återkomma till i slutbetänkandet. Utredningens direktiv anger tyd- ligt att vi ska överväga att det särskilda statsbidraget helt övergår till det generella statsbidraget, men andra möjligheter kommer också att diskuteras.
Den stora fördelen med att ge landstingen hela finansierings- ansvaret för läkemedel är att detta kan ge bättre och sammanhållna möjligheter att styra och prioritera, vilket skulle kunna medföra en effektivare resursanvändning. I ljuset av indikationer på ökande läkemedelskostnader är detta viktigt.
Samtidigt blir de enskilda landstingens ekonomiska utveckling en viktig faktor eftersom landstingen nu har vissa garantier för att ökade kostnader för läkemedel inom förmånen helt eller delvis bekostas av staten. En nackdel med att flytta över kostnadsansvaret är då risken för ojämlik tillgång till läkemedel i olika landsting och olika snabbt upptag av nya läkemedel. Slutligen kan små landsting ha ekonomiska eller organisatoriska svårigheter att hantera ett fullt finansieringsansvar. De alltmer avancerade läkemedel som lanseras kommer också att kräva större resurser och kompetens som kan vara svår att etablera och upprätthålla i flera enskilda landsting. Det skulle under alla omständigheter behövas ett väl utvecklat samar- bete mellan landstingen och väl utvecklade stödfunktioner från staten.
Det tredje alternativet är att staten och landstingen delar på finansi- eringsansvaret. Det formella finansieringsansvaret ligger i dag hos
landstingen för alla läkemedel, men det särskilda statsbidraget för förmånsläkemedel innebär att staten och landstingen delar på finansieringsansvaret, uppdelat efter förskrivnings- och rekvisi- tionsläkemedel. Men andra former av delat ansvar för finansie- ringen är tänkbara. I utredningens direktiv lyfts t.ex. möjligheten att dela finansieringsansvaret så att staten finansierar nya, effektiva läkemedel oavsett om de förskrivs eller rekvireras.
Utgångspunkten för en lösning med ett delat ansvar är att vi har 21 huvudmän för hälso- och sjukvården men samtidigt också starka nationella intressen som kräver att huvudmännen agerar likartat, koordinerat och tar hänsyn till vissa mål som kan ligga utanför landstingens centrala åtaganden. En lösning måste respektera det kommunala självstyret, men skapa ett tydligt system utan onödig fragmentering. Samtidigt behöver det finnas mekanismer som sä- kerställer att de nationella intressena – exempelvis jämlikhet och goda förutsättningar för forskning och innovation – tillvaratas så långt som möjligt.
Både för- och nackdelar med olika ansvarsfördelning
Vår samlade bedömning hittills är att om mål som kostnadskontroll och ett sammanhållet ansvar för sjukvården prioriteras skulle dessa kunna främjas av en landstingsfinansiering. Andra mål som är mer relaterade till nationella intressen, som jämlikhet, snabbt och brett upptag av innovationer och samhällsekonomisk effektivitet, blir inte lika tydligt främjade. Dessa mål skulle kunna vara så centrala att det finns anledning för staten att även fortsättningsvis ansvara för en del av finansieringen av läkemedel. De olika målen måste alltså balanseras mot varandra och ändamålsenlighet måste i viss mån avgöras av den relativa vikt man fäster vid olika mål. Slutligen kommer vi fortsättningsvis mer fördjupat studera effekter och konsekvenser av en förändring. I den mån det riskerar att uppstå låg måluppfyllelse i några avseenden är det viktigt att undersöka om det går att hitta åtgärder som kompenserar för detta. En viktig pus- selbit i det avseendeet kan vara i vilken utsträckning nationell kun- skapsstyrning kan användas för att säkerställa en mer jämlik vård.
Fortsatta analyser
Vi ser ett flertal frågeställningar som bör analyseras djupare för att vi i slutbetänkandet ska kunna lämna förslag som når utrednings- direktivens mål, däribland:
Finansiering
• Diskussionen kring de problem som landsting, patienter och andra aktörer framfört angående uppdelningen av finansieringen i öppen- och slutenvård.
• Frågan, som anges i direktiven, om det finns ett fortsatt behov av uppdelning i öppenvårdsläkemedel respektive slutenvårds- läkemedel vad gäller finansieringen.
• Eventuella behov av någon annan form av uppdelning vad gäller finansieringen.
• Behovet av kostnadsutjämning och förutsättningarna för lands- tingen, särskilt de mindre, att klara ökade kostnader för läke- medel och i vilken mån utjämningssystemet kan säkerställa jäm- lik vård och en ändamålsenlig introduktion av nya läkemedel.
Prissättning
• Problem som uppstår genom att ett och samma läkemedel kan ha olika pris beroende av om det förskrivs inom förmånen eller rekvireras och om det är möjligt att införa ett prissättnings- system som inte är beroende av om ett läkemedel förskrivs eller rekvireras.
• Analys av faktiska läkemedelspriser i Sverige jämfört med andra länder.
• Analys av vilka hinder och förutsättningar som finns för att på kort och lång sikt utveckla möjligheterna till uppföljning och utvärdering kopplat till processen för prissättning och finan- siering.
I det fortsatta arbetet ingår därmed frågeställningar som vilka pro- blem som kan lösas genom att ta bort uppdelningen mellan för- månsläkemedel och rekvisitionsläkemedel i fråga om finansiering och prissättning, vilka praktiska och juridiska möjligheter respek-
tive hinder som finns för att ta bort gränsdragningen samt vilka konsekvenser det skulle få för landsting, patienter och andra aktö- rer som exempelvis apoteken.
Utmaningar både nu och i framtiden
Landstingen har redan en utmanande ekonomisk situation och framtida demografiska förändringar kommer att medföra stigande kostnader för vård och omsorg och samtidigt en minskad skattebas. Det kommer att krävas både effektivisering av vården och prio- riteringar. Att utnyttja de resurser som finns – inklusive läkemedel – på bästa sätt kommer vara avgörande för hanteringen av kost- nadsutveckling och finansiering av vård och omsorg. Vidare förändras patienternas ställning i vården, liksom deras och medborgarnas förväntningar på hälso- och sjukvården. Ojämlikheten i samhället fortsätter att öka och det blir allt viktigare att se till att vården möter detta så att ojämlikheten i ohälsa inte fortsätter att öka.
Kroniska sjukdomar och cancer kommer att öka. Eftersom vården har uttalade brister när det gäller att ta hand om personer med kronisk sjukdom finns ett stort förändringsbehov och därmed en stor effektiviseringspotential. Ändamålsenlig läkemedelsbehand- ling är en central del i detta.
Ny teknik, inte minst nya läkemedel, är en nödvändig del av lösningen på vårdens framtida problem. Då konkurrensen om ar- betskraften växer kommer det krävas arbetsbesparande lösningar, däribland nya läkemedel. Men många av de nya läkemedel som är under utveckling kommer samtidigt ställa pris- och finansierings- systemen inför större och ibland nya krav. Mycket av dagens läke- medelsutveckling gäller målinriktade behandlingar, som ofta kräver utvärdering baserat på små dataunderlag. Vidare kan dessa läke- medel skapa helt nya vårdförlopp, vilket är utmanande om inte pris- och finansieringsbeslut tas i nära samarbete med den vård som måste förändras. Andra utmaningar gäller nödvändigheten att fort- sätta följa användning och effekt i klinisk vardag när det finns osä- kerhet kring kostnadseffekten och dessutom de finansiella och etiska frågorna runt behandlingar som är mycket kostsamma per patient. Men även när det gäller förbättrade läkemedel för kroniska sjukdomar och botande behandlingar för mer vanliga tillstånd kan
det vara ett problem att vinsterna för individer och samhälle kanske uppstår i framtiden eller i andra delar av samhället än hälso- och sjukvården.
En beskrivning av systemen för prissättning och finansiering och identifierade utmaningar
Läkemedel prissätts på olika sätt
Läkemedel prissätts på olika sätt beroende på flera faktorer, bland andra om de är avsedda att förskrivas och omfattas av läkemedels- förmånerna eller om de är avsedda att rekvireras. För läkemedels- förmånerna ansöker läkemedelsföretag om subvention och pris hos TLV där beslut fattas utifrån en sammanvägning av den etiska plattformens principer om människovärde, behov, solidaritet och kostandseffektivitet. För vissa läkemedel, främst parallellimporte- rade läkemedel, har apoteken förhandlingsrätt vilket innebär att de får använda andra priser än de som TLV fastställer.
För läkemedel som inte omfattas av läkemedelsförmånerna rå- der fri prissättning. Fri prissättning gäller även för de läkemedel som inte omfattas av läkemedelsförmånerna men som subventio- neras av landstingen, förskrivs enligt smittskyddslagen eller för- skrivs till asylsökande.
Medan beslut om subvention och pris av ett läkemedel fattas av TLV, är det landstingen och behörig hälso- och sjukvårdspersonal som bestämmer om läkemedlet ska börja ordineras till patienter. Därför kan situationer uppstå där ett läkemedel används trots att TLV inte beviljat subvention, eller där TLV beviljar subvention men användningen blir låg. För vissa läkemedel utfärdar det av hälso- och sjukvårdsdirektörerna utsedda rådet för Nya terapier (NT-rådet) en rekommendation om användning. Efter NT-rådets rekommendation, alternativt TLV:s beslut, hanteras läkemedlet vidare i landstingen. I varje landsting ska det finnas en eller flera läkemedelskommittéer som ska verka för en tillförlitlig och ratio- nell läkemedelsanvändning.
Prissättningen möter utmaningar
Systemen för att prissätta och betala för läkemedel har utvecklats för att möta nya utmaningar med bland annat mer målinriktade be- handlingar och ett behov av mer dynamisk prissättning. Arbetet har varit nödvändigt och gett positiva resultat men har med utvecklingens gång lett till allt mer komplexa system, inte minst genom den ibland oklara uppdelningen mellan olika processer för nationell prioritiering och användningen av sekretessbelagda sidoöverenskommelser.
Komplexiteten har i vissa avseenden nått en grad där såväl finan- sieringen som prissättningen i vissa delar förefaller oförutsägbar, vilket hotar systemens legitimitet. En bidragande orsak till oförutsäg- barheten (och andra svårigheter) är att pris- och finansieringssyste- mets nuvarande uppdelning efter rekvisition och recept inte är fullt ändamålsenlig för att möta patienternas och sjukvårdens behov.
Utredningen har identifierat ett flertal omständigheter som ty- der på att det kan behövas ett tydligare regelverk för att processen för prissättning ska bli rättssäker. Det handlar bl.a. om brister i förutsägbarhet och tydlighet. Behov av rättsligt stöd finns särskilt vad gäller sidoöverenskommelser och NT-rekommendationer ef- tersom de har ett så stort inflytande i om ett läkemedel ska omfat- tas av läkemedelsförmånerna, till vilket pris- både i förhållande till konsument men även i förhållande till aktuellt företag – och hur läkemedlet ska prioriteras.
Tillämpningen i delar svår
Utredningen identifierar några utmaningar med tillämpningen av modellen för prissättning. Den första är att uppdelningen av pris- sättningen i förskrivnings- och rekvisitionsläkemedel medför att lä- kemedel prissätts efter olika principer och att samma läkemedel kan ha olika pris. Den andra utmaningen är möjligheten att tillämpa ett samhällsperspektiv.
Den tredje är risken för låg precision i beslut om pris och sub- vention och, i förlängningen, i användningen av läkemedel. Det finns flera orsaker. En är att kostnadseffektiviteten för ett läke- medel kan variera markant mellan och inom indikationer. Proble- met hanteras i huvudsak genom begränsade subventionsbeslut och kunskapsstyrning, till exempel via NT-rådets rekommendationer, men dessa instrument är förhållandevis trubbiga.
Svenska priser på patentskyddande läkemedel förefaller varken höga eller låga
I utredningens direktiv uttrycks en farhåga att den svenska mo- dellen för prissättning i kombination med extern referensprissätt- ning leder till onödigt höga priser i Sverige. Enligt TLV:s senaste analys ligger svenska officiella priser (listpriser) i nivå med andra jämförbara länder. Sekretessbelagda avtal om faktiska priser är van- liga, vilket kan göra listpriser missvisande. De begränsade studier som finns om faktiska priser tyder på att priserna varierar betydligt både inom och mellan länder. Generikapriserna i Sverige tillhör de lägsta i Europa, men inte för biosimilarer. Mycket av den oro som finns om höga priser handlar om cancerläkemedel – i Sverige ökade kostnaderna med 80 procent mellan 2005 och 2014. Kostnaden per vunnen hälsoeffekt har ökat markant vilket i sin tur ökar osäker- heten om kostnadseffektiviteten.
Priset bör naturligtvis ställas mot klinisk effekt, men också sortimentsbredd och tid till lansering. Sverige utmärker sig inte när det gäller tid till lansering men sortimentbredden är generellt god jämfört med andra länder.
För att optimera tillgång och pris är det viktigt att uppnå ett dy- namiskt pris över läkemedlets livscykel. Mycket av utvecklings- arbetet i Sverige har gått åt det hållet men arbetet kräver mycket resurser, både från TLV och från landstingen. Resursbegränsningar hos centrala aktörer kan innebära att det inte finns möjlighet att följa och omvärdera så många läkemedel som egentligen är moti- verat.
Information om faktisk tillgång till särläkemedel och kostnader för dessa är i dag bristfällig. Det finns en bild bland industriföreträ- dare och patienter att hanteringen i landstingen är det som främst bromsar introduktionen av särläkemedel.
Lärande och innovation viktiga områden
Behovet av att kunna följa upp utfallet och kvaliteten i vården ökar. Dagens datastruktur är inte skapad utifrån dessa behov. Det är svårt för berörda myndigheter att följa läkemedelsanvändningen. Det finns behov av att klargöra vem som kan få tillgång till data
från olika nationella register, hur det kan ske och beslutsprocessen kring vilka data som ska samlas in när behoven förändras.
En värdebaserad prismodell skickar en signal om vilka kliniska framsteg som anses värdefulla. Tillgång till kvalitets- och utfallsdata är viktigt för Sveriges framtid som forskningsnation, även om många andra faktorer påverkan möjligheterna att dra nytta av dessa.
Finansiering
Läkemedel finanserias av staten, landstingen och patienterna i ett komplext system med många undantag från huvudregeln. Läkeme- del som används i sluten vård finansieras huvudsakligen av lands- tingen genom landstingsskatten. Receptbelagda läkemedel som inte ingår i förmånerna finansieras vanligtvis av patienterna fullt ut. Läkemedel som förskrivs på recept och som ingår i förmånen fi- nansieras som huvudregel av patienten upp till nivån för högkost- nadsskydd, därefter av landstingen. Samtidigt får landstingen ett bidrag från staten för dessa kostnader. Till detta finns ett antal un- dantag.
År 1998 beslutades att flytta kostnadsansvaret för läkemedels- förmånen från sjukförsäkringen till sjukvårdshuvudmännen i syfte att ge huvudmännen bättre möjligheter att styra och prioritera, vilket skulle innebära en effektivare resursanvändning. Sedan 1998 har landstingen därför erhållit ett särskilt statsbidrag för kostna- derna för läkemedelsförmånerna, samtidigt som de haft det for- mella kostnadsansvaret. Formerna för bidraget har reglerats genom särskilda överenskommelser mellan staten och Sveriges Kommuner och Landsting.
Den rådande komplexiteten kring hur läkemedel finansieras är till stor del en följd av den förhandlingsordning som har pågått sedan 1998.
Finansieringsordningen har varierande måluppfyllelse
Beträffande måluppfyllelse utifrån direktivets mål har vi funnit att dagens system inte skapar någon särskilt tydlig ansvarsfördelning. När det gäller de övriga målen verkar det som om det regionala inslaget bidrar till kontroll och hållbarhet.
Det går inte att säkert säga om landstingen anlägger ett samhäll- sperspektiv eller inte vid prioriteringsbeslut gällande läkemedel. Lokala/regionala budgetprocesser kan vara viktigare, men där sätter balanskrav troligen vissa restriktioner.
En följd av nuvarande ordning, där innehållet i överenskom- melserna varierar mellan åren, är sämre förutsägbarhet och trans- parens för både stat och landsting beträffande bidragets storlek och innehåll. Överenskommelserna har de senaste åren också blivit klara först en bit in på det år som de avser, vilket har medfört sämre förutsägbarhet och sämre planeringsförutsättningar för landstingen.
Med avseende på jämlik tillgång är bilden komplex. Vi anser att det är tydligt att det förekommer både geografisk och socio- ekonomisk ojämlikhet i tillgången på läkemedel. Sammantaget är en individs läkemedelsanvändning resultatet av en komplex kedja av händelser och vilken roll finansieringen spelar för den ojämlika tillgången på läkemedel varierar mellan olika situationer. För mer kostsamma läkemedel eller nyintroducerade läkemedel har sanno- likt lokala budgetprocesser, processen för prissättning samt den kunskapsstyrning som sker i samband med prissättning och prioritering stor påverkan på hur snabbt en jämlik läkemedelsan- vändning uppnås. Dagens system medger att kostnaderna ökar vid behov och det kan också minska risken för ojämlikhet.
Utformningen av landstingens lokala budgetar påverkar sanno- likt prioriteringsbesluten mer än ett särskilt statsbidrag, men det går inte att avgöra säkert om skillnaderna skulle varit ännu större med en annan finansieringsordning.
Utredningen bedömer vidare att finansieringsordningen med sin uppdelning i öppen och sluten vård kan påverka möjligheterna att ge en ändamålsenlig och patientcentrerad vård. Vi saknar viktig information för att avgöra hur stort problemet är för patienterna och avser att återkomma med ytterligare analyser i den frågan.
Vi bedömer att det kan finnas ett samband mellan finansierings- ordningen och upptaget av innovativa produkter i vården. I för- längningen kan detta påverka förutsättningarna för forskning och innovation, men det går inte att säga hur starkt det sambandet med forskning är eftersom det finns flera andra faktorer som är av kri- tisk betydelse för starka forskningsmiljöer.
Förbrukningsartiklar
Landstingen har kostnadsansvaret för förbrukningsartiklar som ingår i läkemedelsförmånerna, men får ett särskilt statsbidrag för dessa kostnader. Kostnader för förbrukningsartiklar som upphandlas av landstingen betalas genom landstingsskatten. För de delar av kost- naderna för förbrukningsartiklar som flyttats från läkemedelsförmå- nerna till direkt inköp av landstingen får landstingen dock en viss ersättning från staten.
Inom läkemedelsförmånerna finns i regel ett flertal olika varianter av en viss förbrukningsartikel tillgängliga, med något varierande funktioner och egenskaper. Vad gäller upphandling av förbruknings- artiklar har patientorganisationer framhållit att det är problematiskt att sortimentsbredd och tillgänglighet minskar. Vid utredningens diskussioner har dock också framkommit att eventuella negativa konsekvenser av en upphandling av förbrukningsartiklar kan minskas genom en väl utformad process, där upphandlingsunderlag tas fram i nära samarbete med vårdpersonal som känner till patienternas behov av till exempel sortimentsbredd.
När förbrukningsartiklar upphandlas och därmed hanteras ut- anför läkemedelsförmånerna finns inget krav på att distributionen måste ske via ett apotek. I de fall landstingen väljer att distribuera förbrukningsartiklar på annat sätt än via apotek kan försäljningen inte registreras av E-hälsomyndigheten. Då försäljningsdata för för- brukningsartiklar som upphandlats inte finns tillgängliga i en samlad datakälla försvåras analyser av hur mycket upphandling påverkar sortimentsbredd och vilka effekter det får på övrig vårdkonsumtion.
Stor aktivitet internationellt
Mycket av de senaste årens internationella debatt kring läkemedel har färgats av en ny generation läkemedel med mycket höga priser. Framför allt läkemedel mot hepatit C och nya cancerläkemedel har fört frågan om pris och tillgänglighet högt på den internationella dagordningen.
Intresset för internationellt samarbete ökar. EU-samarbetet för- ändras och fördjupas. Informationsutbytet kring priser fortsätter att utvecklas. Flera multilaterala samarbeten är på gång kring sam- ordnade prisförhandlingar och gemensam upphandling utanför den
formella EU-strukturen. EU-kommissionen arbetar på ett lagför- slag om gemensam utvärdering av det kliniska värdet av nya läke- medel och mediciniska terapier. Det går hand i hand med trenden mot ett livscykelperspektiv och en samordnad modell för regulato- risk och ekonomisk utvärdering av läkemedel.
OECD tar ett allt större ledarskap kring läkemedelsfrågorna. Även WHO breddar sitt anslag. Helt nya modeller för incitament för forskning och utveckling diskuteras, vilket kopplar till EU- kommissionens utvärdering av incitamentstrukturer på läkemedels- området. Även det nordiska samarbetet fortsätter att utvecklas. Det pågår försök till gemensam utvärdering av medicinsk teknik och upphandling.
Ökat samarbete kring utvärdering av ny medicinsk teknologi och möjligheten att samla och analysera data från olika källor både inom och utanför Sveriges gränser, baserat på gemensamma stan- darder och modeller för datahantering, kommer troligen kunna bidra att minska osäkerheten kring värdet av ny teknologi. Vinsten av en eventuell ökad europeisk samordning av utvärderingen av medicinsk teknologi måste dock vägas mot risken för en mer byrå- kratisk och tungarbetad process.
1.1 Utredningens uppdrag och arbete
Detta är ett delbetänkande till utredningen om finansiering, subven- tion och prissättning av läkemedel. Utredningen utgör den första genomgripande översynen av finansieringsordningen för förmåns- läkemedel som görs sedan 1998 då kostnadsansvaret för läkemedels- förmånerna formellt övergick från staten till landstingen. Utred- ningen ska även se över systemet för prissättning och subvention. Sedan systemets tillkomst har förutsättningarna gradvis ändrats vad gäller både sjukvårdens organisation och vilka typer av läkemedel som når marknaden. Systemet har utvecklats för att möta för- ändringarna men uppfattas nu av många som komplext och svår- överskådligt. Dessutom kvarstår flera utmaningar för möjligheterna att bedriva en modern och jämlik hälso- och sjukvård. I del- betänkandet presenterar vi en övergripande beskrivning av nu- varande system för finansiering, subvention och prissättning, en analys av identifierade utmaningar och en beskrivning av det fort- satta arbetet.
1.1.1 Utredningens direktiv
Regeringen beslutade den 17 november 2016 om direktiv till utred- ningen (dir. 2016:95). Enligt dessa ska utredningen göra en översyn av nuvarande system för finansiering, subvention och prissättning av läkemedel. Översynens övergripande mål är ett långsiktigt håll- bart system som möjliggör en samhällsekonomiskt effektiv använd- ning av läkemedel och följer den etiska plattform som gäller inom hälso- och sjukvården samtidigt som läkemedelskostnaderna kan hållas på en rimlig nivå.
Mål för översynen
Utredningen ska i sin översyn eftersträva följande mål som ska nås på det samhällsekonomiskt mest effektiva sättet:
1. Att användningen av läkemedel ska vara kostnadseffektiv ur ett samhällsperspektiv.
2. Det ska finnas god tillgång till befintliga och nya effektiva läke- medel till en rimlig kostnad.
3. Vården ska vara jämlik och patientcentrerad.
4. Systemet ska vara långsiktigt hållbart genom att bidra till att läkemedelskostnaderna hålls på en rimlig nivå.
5. Det ska finnas en tydlig ansvarsfördelning mellan stat och lands- ting.
6. Processerna ska vara förutsägbara för berörda aktörer.
7. Goda förutsättningar för forskning och innovation till nytta för patienten ska eftersträvas.
Målen kan i vissa fall innebära att målkonflikter uppstår och utreda- ren ska i de fallen göra bästa möjliga avvägning mellan målen.
Uppdraget
För att nå målen pekar direktiven ut två övergripande uppdrag, dels hur finansieringen av läkemedel ska se ut och dels hur läkemedel ska prissättas.
Vad gäller uppdraget att föreslå en förbättrad finansierings- modell ska utredningen göra följande:
1. Analysera om nuvarande system med ett särskilt statsbidrag för läkemedel inom förmånen är ändamålsenligt eller om det bör förändras.
2. Överväga om systemet med ett särskilt statsbidrag för läke- medel inom förmånen bör behållas i sin nuvarande form eller om det i sin helhet eller i delar bör inordnas i det generella stats- bidraget för kommuner och landsting.
3. Analysera hur finansieringssystemet för läkemedel kan göras långsiktigt hållbart, effektivt, tydligt och mer förutsägbart.
4. Analysera och överväga om det finns ett fortsatt behov av upp- delning av läkemedel i öppenvårdsläkemedel respektive sluten- vårdsläkemedel eller någon annan form av uppdelning.
5. Analysera och överväga om det kan behövas en förändrad an- svarsfördelning mellan stat och landsting kring finansieringen av nya effektiva läkemedel. I det fall utredaren bedömer att så är fallet ska även förslag på åtgärder lämnas.
6. Analysera behovet av kostnadsutjämning mellan landstingen vad det gäller läkemedel.
7. Väga för- och nackdelar med de olika alternativen och därefter lämna de förslag till åtgärder som bedöms kunna uppfylla målen på bästa sätt.
Vad gäller finansiering av förbrukningsartiklar ska utredaren göra följande:
1. Analysera om det är ändamålsenligt att föra över den del av det särskilda statsbidraget som gäller förbrukningsartiklar till det generella statsbidraget till kommuner och landsting.
2. Analysera och väga för- och nackdelar med olika möjliga alter- nativ gällande förbrukningsartiklar och därefter lämna de förslag till åtgärder som utredaren bedömer som mest lämpliga. För- slagen ska i denna del även beakta att tillräcklig sortimentsbredd kan säkerställas samt att det finns utrymme för nya och effek- tiva produkter.
Vad gäller uppdraget att föreslå ett förbättrat subventions- och prissättningssystem som ger ändamålsenlig tillgång till läkemedel ska utredningen göra följande:
1. Genomföra en noggrann analys av nuvarande subventions- och prissättningssystem och det utvecklingsarbete som har genom- förts, för att kunna ta till vara lärdomar om vad som har fungerat väl och vad som har fungerat mindre väl, bl.a. i det utvecklings- arbete som Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) och landstingen gemensamt har bedrivit.
2. Utvärdera tillgång till och faktiska priser på läkemedel i Sverige i förhållande till andra jämförbara länder.
3. Utvärdera de samlade effekterna på priser och tillgång till läke- medel i Sverige av att Sverige används eller inte används som referensprisland i andra länder, och vid behov föreslå åtgärder för att minimera eventuella negativa effekter.
4. Analysera vilka konsekvenser som apotekens förhandlingsrätt har på subventions- och prissättningssystemet och vid behov föreslå åtgärder för att hantera eventuella negativa konsekvenser.
5. Analysera, överväga och eventuellt lämna förslag på någon form av priskontroll för samtliga offentligt finansierade läkemedel.
6. Analysera och överväga olika prissättningsmodeller innan even- tuella förslag till åtgärder utformas.
7. Föreslå ett subventions- och prissättningssystem som skapar en god och jämlik tillgång till och användning av effektiva läke- medel i Sverige samtidigt som det inte ger ökade kostnader jäm- fört med dagens system.
8. Analysera och redogöra för hur berörda myndigheters och lands- tingens roll påverkas av förslagen.
1.1.2 Avgränsning av uppdraget
Direktiven anger även utredningens avgränsningar. Patienter ska även fortsättningsvis mötas av ett och samma pris på läkemedel inom förmånerna oavsett på vilket apotek i landet som läkemedlet hämtas ut. Det ingår inte i uppdraget att se över nivån på högkostnadsskyddet för läkemedel, utformningen av högkostnadstrappan eller systemet för generiskt utbyte på apotek. Alla förslag ska vara kostnadsneutrala mellan stat och landsting, dvs. i de fall förslagen medför att kostnader överförs mellan parterna så måste förslag lämnas om hur den part som får ökade kostnader ska kompenseras. Förslagen får inte innebära en ökning av de offentliga kostnaderna för läkemedel jämfört med dagens system. Förslagen ska också medföra att de offentliga läke- medelskostnaderna ska hållas på en rimlig nivå. Apotekens expe- diering av läkemedel ska påverkas i så liten omfattning som möjligt, alternativt ska utredaren lämna förslag om hur apoteken kan kompe- nseras för minskad expediering.
1.1.3 Redovisning av uppdraget
I delbetänkandet ska utredningen redovisa en övergripande pro- blembeskrivning och en beskrivning av inriktningen för det fortsatta arbetet. I slutbetänkandet ska utredningen lämna förslag som beaktar eventuella förändringar av öppen respektive sluten vård samt inne- håller nödvändiga författningsförslag, kostnadsberäkningar och en tidsplan för genomförande. Utredningen ska redovisa förslagens konsekvenser i enlighet med kommittéförordningen (1998:1474) och i det sammanhanget särskilt redogöra för konsekvenserna för berörda aktörer. I synnerhet ska konsekvenserna för patienter och hälso- och sjukvården samt berörda myndigheters roll beskrivas. Även konsekvenserna för en jämlik vård ska beskrivas, både vad gäller jämlik vård mellan olika grupper och jämlik vård över landet. Eventuell miljöpåverkan av nya prissättningssystem bör redovisas.
1.1.4 Utredningens tolkning av uppdraget
Utredningens direktiv är omfattande och i vissa delar finns ett be- hov av att tydliggöra hur utredningen har tolkat sitt uppdrag.
En av utredningsfrågorna är att analysera och överväga om det finns ett fortsatt behov av uppdelning av läkemedel i öppen- respek- tive slutenvårdsläkemedel eller någon annan form av uppdelning. Vad gäller frågan om behovet av en uppdelning mellan öppen- respektive slutenvårdsläkemedel är utredningens tolkning att den frågan ska utredas endast utifrån hur en finansieringsmodell och ett system för subvention och prissättning för läkemedel ska se ut. Utredningen ser det alltså inte som sitt uppdrag att utreda frågor som avser de olika systemen och regelverken för distribution av öppen- respektive slutenvårdsläkemedel.
Vad gäller frågorna om finansiering av förbrukningsartiklar an- ser utredningen att uppdraget inte omfattar att se över definitionen av vad som kan utgöra en förbrukningsartikel och därmed kunna omfattas av läkemedelsförmånerna. I den kontakt som utredningen har haft med olika aktörer har frågor väckt om bl.a. godkännande av läkemedel, s.k. compassionate use program, prissättning av livs- medel, definition av medicintekniska produkter och generiskt ut- byte utanför förmånen. Utredningen bedömer att dessa frågor fal- ler utanför utredningens uppdrag.
Vad gäller frågan om att utreda och eventuellt föreslå någon form av priskontroll för samtliga offentligt finansierade läkemedel har utredningen behövt ta ställning till vilka läkemedel som direk- tivet avser. Utredningen har identifierat smittskyddsläkemedel som inte har ett av TLV fastställt förmånspris, samt läkemedel som är utanför läkemedelsförmånerna och som landstingen subventio- nerar. Avseende smittskyddsläkemedel som har ett förmånspris noterar utredningen att det föreslås lagändringar i promemorian Ds 2017:29 Utökade möjligheter till utbyte av läkemedel. Vad gäller prissättning av licens- och extemporeläkemedel noterar utredningen att lagändringar har trätt i kraft i april 2017.1
1.1.5 Utredningsarbetet
Till utredningen är en expertgrupp knuten med experter och sakkunniga från myndigheter, organisationer och regeringskansliet. Expertgruppen har bistått utredningen med expertis och kvalitets- säkring.
Utöver expertgruppen har utredningen haft samråd med och in- hämtat kunskap från aktörer som representerar olika perspektiv.
Utredningen har haft en dialog med de myndigheter som har uppgifter som direkt berör uppdraget: Tandvårds- och läkemedels- förmånsverket (TLV), Socialstyrelsen, Läkemedelsverket och Myn- digheten för vård- och omsorgsanalys(Vårdanalys).
Utredningen har genomfört tre landstingsbesök – Region Norr- botten, Landstinget i Kalmar län och Västra Götalandsregionen – samt haft möten med Sveriges Kommuner och Landsting (SKL). Utredningen har även genomfört en enkätundersökning med samtliga landsting.
Utredningen har därutöver träffat företrädare för patienter, andra landsting, läkemedels- och medicinteknikindustrin, läkemedelsdistri- butörer och öppenvårdsapotek samt personer med särskilda kun- skaper inom ämnen som uppdraget berör. Utredningen har också gjort en studieresa till Danmark och besökt bl.a. Läkeme- delsstyrelsen och Amgros.
Utredningen har beaktat tidigare utredningar och kartlägg- ningsarbeten, t.ex. betänkandet Regional indelning – tre nya län
1 Prop. 2015/16:143 Läkemedel för särskilda behov.
(SOU 2016:48), Vårdanalys rapport Ordning i leden? Utvärdering av ordnat införande av nya läkemedel (rapport 2017:5), TLV:s rap- port Uppdrag att redovisa arbetet med att utveckla den värdebaserade prissättningen för läkemedel inom förmånerna (dnr 1133/2016), Socialstyrelsens redovisning av regeringsuppdrag Beskrivning och analys av hur regelverket för läkemedelsförsörjningen tillämpas ut- ifrån dagens hälso- och sjukvård samt betänkandet Kunskapsba- serad och jämlik vård – Förutsättningar för en lärande hälso- och sjukvårdkunskapsutredningen (SOU 2017:48).
Utredningen för även en dialog med pågående utredningar som är av betydelse för uppdraget, t.ex. Nya apoteksmarknadsutredningen (S 2015:6), Utredningen om Översyn av kostnadsutjämningen för kommuner och landsting (Fi 2016:12) och utredningen Samordnad utveckling för god och nära vård (S 2017:01).
1.2 Betänkandets disposition
Betänkandet inleds med en sammanfattning. Därefter följer kapitel 1 med en beskrivning av uppdraget och utredningens arbete samt en redogörelse för uppdelningen i förskrivning och rekvisition som är grunden för dagens prissättningssystem och finansieringsmodell. Kapitel 2 innehåller en redogörelse för inriktningen på det fortsatta arbete samt en presentation av alternativa finansieringslösningar och prismodeller. I kapitel 3 presenteras framtidens utmaningar utifrån ett svenskt och internationellt perspektiv. I kapitel 4 och 5 ges en nuläges- beskrivning av nuvarande ordning för prissättning och finansiering och i kapitel 6 och 7 ges en problembeskrivning av nuvarande ordning för prissättning och finansiering. I kapitel 8 behandlas frågor som avser finansiering av förbrukningsartiklar. Betänkandet avslutas med en referenslista som följs av 4 bilagor. Bilaga 1 är utredningens direktiv (Dir 2016:95), bilaga 2 är en kartläggning av pris- och betalnings- modeller för läkemedel som Institutet för Hälso- och Sjukvårds- ekonomi genomfört, bilaga 3 är en analys från Läkemedelsverket om att dagens läkemedelsutveckling ger utmaningar för betalnings- modellen och bilaga 4 är en rapport från Prioriteringscentrum om Patienters, medborgares och vårdprofessioners syn på och förtroende för läkemedelsprissättning, läkemedelssubvention och läkemedels- finansiering.
1.3 Uppdelningen i förskrivning och rekvisition är grunden för prissättning och finansiering
1.3.1 Begreppen förskrivning och rekvisition samt öppen och sluten vård
Med förskrivning avses utfärdande av recept som möjliggör att läkemedlet kan lämnas ut till patient på ett öppenvårdsapotek.
Med rekvisition avses beställning av läkemedel till hälso- och sjukvårdspersonal, inom den slutna vården genom ett sjukhusapo- tek (5 kap. 1 § lagen [2009:366] om handel med läkemedel) och inom den öppna vården genom ett öppenvårdsapotek.
Med sluten vård avses hälso- och sjukvård som ges till en patient som är intagen vid en vårdinrättning (2 kap. 4 § hälso- och sjuk- vårdslagen [2017:30], HSL) och med öppen vård avses annan hälso- och sjukvård än sluten vård (2 kap. 5 § HSL).
Reglerna om förskrivning och rekvisition avser hur ett läke- medel ska tillhandahållas den som slutligen ska använda läkemedlet, dvs. slutkonsumenten. Slutkonsumenten är antingen patienten själv (förskrivning) eller hälso- och sjukvårdspersonal som ska admini- strera läkemedlet till en patient (rekvisition). Det kan vara fråga om hälso- och sjukvårdspersonal inom sluten vården (slutenvårds- rekvisition), dvs. på ett sjukhus, eller inom öppen vården (öppen- vårdsrekvisition), t.ex. på en öppenvårdsmottagning.
Rekvisition är således inte förbehållen endast sluten vården utan kan även avse beställning av läkemedel till öppen vården.
1.3.2 Om ett läkemedel ska förskrivas eller rekvireras avgör hur läkemedlet ska prissättas och finansieras
Frågan om hur ett läkemedel ska prissättas avgörs av om det ska förskrivas eller rekvireras. Läkemedel som förskrivs och omfattas av läkemedelsförmånerna får ett pris fastställt av TLV. För läkeme- del utanför förmånerna råder fri prissättning. De läkemedel som rekvireras till hälso- och sjukvården prissätts genom de upphand- lingar som landstingen genomför. Eftersom ett läkemedel både kan förskrivas och rekvireras kan det vid prissättning av samma läke- medel bli aktuellt med två olika tillämpliga regelverk, vilket kan leda till olika priser. Även valet av förskrivningsorsak kan påverka
xxx läkemedlet prissätts och vilken lagstiftning som blir tillämplig, t.ex. läkemedel som kan förskrivas enligt smittskyddslagen men som även kan förskrivas för andra ändamål än smittskydd. Det är också skillnad om förskrivningen avser asylsökande eller andra personer som inte är förmånsberättigade. (Se vidare kapitel 4).
Om ett läkemedel förskrivs eller rekvireras bestämmer också hur läkemedelskostnaderna ska finansieras. Läkemedel som rekvi- reras till hälso- och sjukvården finansieras i princip fullt ut av landstingen genom i första hand landstingsskatten. Landstingen har även finansieringsansvar för läkemedel och andra varor som för- skrivs inom förmånerna men för kostnaderna för läkemedelsför- månerna får landstingen ett särskilt statsbidrag. Landstingen svarar vidare även för kostnader för läkemedel som förskrivs enligt smitt- skyddslagen. Via det särskilda statsbidraget har dock landstingen ersatts för delar av de läkemedel som rekvireras och som förskrivs enligt smittskyddslagen. Patienterna ansvarar för hela kostnaden för förskrivna läkemedel som inte ingår i förmånerna och inte om- fattas av en landstingssubvention, samt står även för den egenavgift som betalas innan högkostnadstaket nås. Vad gäller kostnader för vissa läkemedel till asylsökande, utgår viss statlig ersättning. (Se vidare kapitel 5).
Valet påverkar även hur läkemedel kan följas upp. Det finns skillnader i möjligheterna till uppföljning av läkemedel beroende på om de har förskrivits eller rekvirerats. Läkemedel på rekvisition går t.ex. i nuläget inte att följa på individnivå på ett nationellt enhetligt och strukturerat sätt. För varje förskrivet läkemedel som expedie- rats finns däremot individbaserade data i läkemedelsregistret. Indi- vidbaserade uppgifter för rekvirerade läkemedel kan i vissa fall hämtas från patientjournaler, men är inte lika omfattande eller struk- turerade som de för förskrivna läkemedel.
1.3.3 Valet mellan förskrivning och rekvisition är avsett att göras utifrån en medicinsk bedömning
Ett läkemedel som klassificerats som receptbelagt måste förskrivas eller rekvireras för att nå patienten. Det görs däremot ingen klassi- ficering om att ett läkemedel ska förskrivas eller rekvireras. För läkemedel som har klassificerats som receptfria finns inget krav på förskrivning eller rekvirering, däremot kan receptfria läkemedel både
förskrivas och rekvireras. Förskrivna eller rekvirerade läkemedel ska lämnas ut på öppenvårdsapotek eller genom sjukhusapotek.
Det är en läkare eller annan behörig hälso- och sjukvårdsperso- nal som avgör om ett läkemedel ska förskrivas eller rekvireras. Regelverket signalerar att valet mellan förskrivning och rekvisition ska göras utifrån den enskilda patientsituationen och utifrån en medicinsk bedömning av om läkemedlet kan administreras av patien- ten själv (förskrivning) eller med stöd av hälso- och sjukvårds- personal (rekvisition). En och samma patient kan få samma läke- medel distribuerat på olika sätt beroende på vilket behov som finns i det enskilda vårdtillfället. Ett och samma läkemedel kan således potentiellt vara både ett förskrivningsläkemedel och ett rekvisitions- läkemedel.
Förskrivning ska användas i de fall läkemedlet ska lämnas ut till en patient som då administrerar läkemedlet på egen hand eller med hjälp av annan än hälso- och sjukvårdspersonal.2 Det finns även regler om distanshandel som möjliggör distribution av läkemedel till patient i hemmet.3
Rekvisition ska användas då läkemedlet ska hanteras av hälso- och sjukvårdspersonal.4 Det är den behandlande yrkesutövaren inom hälso- och sjukvården som ska göra bedömningen av om patienten klarar sin läkemedelsanvändning utan hjälp av hälso- och sjukvårds- personal5. Rekvisition är inte avsedd att användas för beställning av läkemedel till en patient som ska administrera läkemedlet utan hjälp från hälso- och sjukvårdspersonal. Sådant tillhandahållande är avsett att ske genom receptförskrivning och vid behov kan öppen- vårdsapotek med stöd av distanshandelsbestämmelserna leverera läkemedel till en patient i hemmet.
2 1 kap. 7 § och 8 kap. 23 § Läkemedelsverkets föreskrifter (HSLF-FS 2016:34) om förordnande och utlämnande av läkemedel och teknisk sprit och Socialstyrelsens föreskrifter
(SOSFS 2009:6) Bedömningen av om en hälso- och sjukvårdsåtgärd kan utföras som egenvård.
3 Läkemedelsverkets föreskrifter (LVFS 2009:10) om distanshandel vid öppenvårdsapotek, ändrade och omtryckta genom LVFS 2012:10.
4 1 kap. 7 § och 6 kap. 1 § 8 kap. 23 § HSLF-FS 2016:34 och 5 kap. Läkemedelsverkets före- skrifter (LVFS 2012:8) om sjukhusens läkemedelsförsörjning.
5 4 kap. 1 § SOSFS 2009:6.
1.3.4 Andra faktorer än bara medicinska påverkar valet
I den praktiska tillämpningen har det emellertid visats att det finns andra faktorer än bara medicinska som påverkar valet mellan receptförskrivning och rekvisition. Faktorer som påverkar är demo- grafi, hälsoläge, läkemedelsstrategi och prioriteringar i olika lands- ting.6 Vissa landsting tar hänsyn till om läkemedlet ifråga omfattas av läkemedelsförmånerna och i de fall det inte gör det kan rekvisi- tion väljas för att undvika att patienten ska stå för läkemedelskost- naden.7 Valet kan påverkas av budget-, logistik- eller administrativa skäl eller av hur organisationen och ansvarsfördelningen inom vården ser ut. Vissa landsting upplever att det är svårt att hitta en faktu- reringslösning för läkemedel som förskrivs utanför förmånen och som enskilda landsting vill subventionera. I vissa fall kan även be- sparingsskäl ligga bakom valet att rekvirera i stället för att förskriva, t.ex. då det upphandlade priset understiger det av TLV fastställda priset, även om statens bidrag för läkemedelsförmånerna då minskar.
Att valet i vissa fall görs utifrån andra faktorer än medicinska kan leda till ojämlik vård, praktiska svårigheter för patienter och kanske även patientsäkerhetsrisker i hanteringen av läkemedel. Ojämlikheten kan exempelvis bestå i att patienter i vissa landsting får ett visst läkemedel genom rekvisition och därmed inte behöver betala något utöver vårdavgiften, medan patienter i andra landsting får läkemedlet förskrivet och därmed får betala en egenavgift om läkemedlet ingår i förmånerna och patienten inte har frikort eller hela läkemedelspriset om läkemedlet inte ingår i förmånerna. Praktiska svårigheter för patienter kan uppstå i de fall läkemedel som rätteligen borde ha förskrivits för uthämtning på öppenvårdsapotek i stället rekvireras och ska hämtas av patient på hälso- och sjukvårdsmottagningen som kan vara belägen på långt avstånd från patientens hem. Patientsäkerhets- risker kan uppstå i hanteringen av läkemedel, t.ex. i de fall ett läkemedel som är avsett att administreras av hälso- och sjukvårds- personal (och som därmed borde rekvireras) i stället förskrivs och hämtas ut på öppenvårdsapotek av patienten, som därefter måste ta med sig läkemedlet till en hälso- och sjukvårdsmottagning.
6 Konkurrensverket, Olika pris för samma läkemedel, 2016:5, s. 18.
7 Region Norrbotten, Anvisning om receptförskrivning eller rekvisition av läkemedel i öppen- vård, 2016-07-20.
1.3.5 Skillnader mellan landsting
Eftersom valet mellan förskrivning och rekvisition görs i de en- skilda patientsituationerna kan det uppstå skillnader mellan de olika landstingen i hur stor andel av samma läkemedel som förskrivs respektive rekvireras.
Det kan inledningsvis konstateras att för de flesta läkemedel gör landstingen en liknande bedömning i valet mellan rekvisition och förskrivning. För de 200 mest sålda substanserna under 2016 ser man att variationen mellan landstingen inte är så stor, för cirka 60 substanser är variationen inte större än 10 procent (se figur 1.1). Vid en jämförelse mellan åren 2000 och 2016 kan man dock konstatera att variationen i hur stor andel av de 200 mest sålda läkemedel som rekvirerats respektive förskrivits har ökat. En orsak till detta kan vara den förflyttning som har skett från sluten- till öppenvården. Antalet totala vårdtillfällen i förhållande till befolk- ningen har i stort sett legat stilla mellan åren 1998–2014 men när det gäller sluten vården finns en trend mot minskat antal vårdtill- fällen. Det finns även tydliga trender mot kortare vårdtider i sluten vård och ett minskat antal patienter.8 Den utveckling som har skett inom hälso- och sjukvården de senaste två decennierna har innebu- rit att mycket av den avancerade vården som tidigare endast kunde utföras på ett sjukhus (sluten vård) numera sker i den specialise- rade öppen vården, hemsjukvården, primärvården och i den kom- munala hälso- och sjukvården (öppen vård).9 I sluten vården bör det inte uppstå situationer då man ställs inför valet mellan rekvisi- tion och förskrivning eftersom läkemedelsordinationer till en inne- liggande patient ska ske genom rekvisition. Inom öppenvården upp- står emellertid situationer då behandlade läkare måste välja om ett läkemedel ska rekvireras till hälso- och sjukvården eller förskrivas till en patient. Efterhand som det sker en förflyttning från sluten till öppen vård ökar också de situationer då behandlande läkare ställs in-
för ett val mellan förskrivning och rekvisition.
8 SOU 2016:2 Effektiv vård, s. 90–94.
9 Socialstyrelen, Beskrivning och analys av hur regelverket för läkemedelsförsörjningen till- lämpas utifrån dagens hälso- och sjukvård, odaterad, s. 12.
200
180
160
Xxxxx substanser
140
120
100
80
60
40
20
0
Variation
<10%
10% - 30%
30%-60%
>60%
2000
2001
2002
2003
2004
2005
2006
2007
2009
2010
2011
2012
2013
2014
2015
2016
År
Källa: Concise, E-hälsomyndigheten.
Avseende vissa läkemedel finns emellertid stora skillnader mellan landstingen i hur stor andel som rekvireras respektive förskrivs. Dessa skillnader kan bero på både medicinska faktorer men även andra faktorer som beskrivs i avsnitten 1.3.3–1.3.4. Det är svårt att klargöra vilka faktorer som bidrar mest till de skillnader som finns mellan landstingen. De tio mest sålda substanserna där variationen mellan landstingen i valet mellan rekvisition och förskrivning är störst visas i figur 1.2. Avseende läkemedel med substansen botu- linum toxin som injiceras för behandling av bl.a. vissa fokala spasti- citeter ser vi att det finns landsting där rekvisitionssandelen är under 50 procent och landsting där rekvisitionsandelen är nära 100 procent. En tydlig variation finns också för antikroppar som används vid vanliga autoimmuna sjukdomar (infliximab, tocili- zumab och ustekinumab). Variationen är störst för hypertona lös- ningar (s.k. dialysvätskor) som används mot kronisk njursvikt där vissa landsting har en rekvisitionsandel på knappt 10 procent medan andra landsting har en rekvisitionsandel på 100 procent.
*Xxxxxxxx representerar enskilda landsting.
Källa: Concise, E-hälsomyndigheten.
2 Inriktning på vårt fortsatta arbete
I detta kapitel presenterar vi inriktningen på vårt fortsatta arbete. Det kommer att vara inriktat på att dels identifiera och analysera alternativa lösningsförslag och dels fördjupa analyserna inom vissa problemområden. De förslag vi kommer att lämna i slutbetänkan- det kommer att vara konkretiserade och konsekvensbedömda.
De analyser som ligger till grund för våra resonemang i detta del- betänkande presenteras i kommande kapitel och upprepas inte här.
2.1 Fördjupade analyser
Flera viktiga frågor har inte varit möjliga att analysera fullt ut till det här delbetänkandet och vi bedömer att ytterligare analys kommer att behövas inför slutbetänkandet. Vi ser ett flertal frågeställningar som är angelägna att analysera djupare i syfte att i slutbetänkandet kunna lämna förslag som når utredningsdirektivens mål:
Finansiering
• Utredningen kommer att fördjupa diskussionen kring vilka pro- blem som landsting, patienter och andra aktörer anför vad gäller uppdelningen av finansieringen i öppen- och slutenvård.
• Utredningen kommer därefter svara på frågan, som anges i direktiven, om det finns ett fortsatt behov av uppdelning i öppen- vårdsläkemedel respektive slutvårdsläkemedel för finansieringen.
• Utredningen kommer i detta sammanhang även att analysera och överväga om det finns ett behov av någon annan form av uppdelning vad gäller finansieringen. I dessa frågor kommer ut- redningen att ha ett fortsatt samråd med kommittén Samordnad utveckling för en god och nära vård (S 2017:01 med direktiv 2017:24 respektive 2017:97).
• Behovet av kostnadsutjämning och förutsättningarna för lands- tingen, särskilt de mindre, att klara ökade kostnader för läkeme- del och i vilken mån utjämningssystemet kan säkerställa jämlik vård och en ändamålsenlig introduktion av nya läkemedel.
• Djupare analys av konsekvenserna för patienterna av att lands- ting upphandlar förbrukningsartiklar, med särskilt fokus på ändamålsenlig sortimentsbredd och innovation.
Prissättning
• Utredningen kommer vidare att undersöka de problem som uppstår genom att ett och samma läkemedel kan ha olika pris beroende av om det förskrivs inom förmånen eller rekvireras.
• I samband med det kommer diskussion föras kring om det är möjligt att införa ett prissättningssystem som inte är beroende av om ett läkemedel förskrivs eller rekvireras.
• En analys av faktiska läkemedelspriser i Sverige jämfört med andra länder.
• Analys av vilka hinder och förutsättningar som finns för att på kort och lång sikt utveckla möjligheterna till uppföljning och utvärdering kopplat till processen för prissättning och finansiering.
• Ytterligare analys av behovet av och förutsättningar för en anpassad prissättning och/eller betalningsmodell för läkemedel för sällsynta sjukdomar.
Både finansiering och prissättning
• | I det fortsatta arbetet ingår därmed frågeställningar som: | |
– | vilka problem som eventuellt kan lösas genom att ta bort gränsdragningen mellan förmånsläkemedel och rekvisitions- läkemedel vad gäller finansiering och prissättning, | |
– | vilka praktiska och juridiska möjligheter respektive hinder som finns för att ta bort gränsdragningen och vilka konse- kvenser det skulle få för landsting, patienter och andra aktörer som exempelvis apoteken, | |
– | hur förändringar skulle påverka tillgång till läkemedel och vilka marknadskonsekvenser som kan förutses. |
– | Vi har inte beskrivit och analyserat andra länders läkemedels- system i delbetänkandet. Det är komplexa system och det skulle krävas ett omfattande arbete för att kunna dra tydliga slutsatser. Vi avser i stället att studera hur andra länder löst specifika problem i samband med utarbetandet av våra förslag till slutbetänkandet. |
2.2 Mål och målkonflikter
I direktiven presenterar regeringen ett antal mål som ska eftersträ- vas i de förslag som utredningen lämnar:
1. Användningen av läkemedel ska vara kostnadseffektiv ur ett samhällsperspektiv.
2. Det ska finnas god tillgång till befintliga och nya effektiva läke- medel till en rimlig kostnad.
3. Vården ska vara jämlik och patientcentrerad.
4. Systemet ska vara långsiktig hållbart genom att bidra till att läkemedelskostnaderna hålls på en rimlig nivå.
5. Det ska finnas en tydlig ansvarsfördelning mellan stat och lands- ting.
6. Processerna ska vara förutsägbara för berörda aktörer.
7. Goda förutsättningar för forskning och innovation till nytta för patienten ska eftersträvas.
Vi kommer i vårt arbete sträva efter att identifiera lösningar som ger så god måluppfyllelse som möjligt. Om en lösning riskerar att ha dålig måluppfyllelse i någon dimension kan det ofta gå att kom- pensera för detta genom särskilda åtgärder. Det kommer dock att i vissa fall bli nödvändigt att väga olika mål mot varandra. Vi kommer sträva efter att så tydligt som möjligt redovisa dessa stra- tegiska överväganden, och i de förslag vi lämnar ska vi redovisa hur en god balans mellan målen kan nås.
De lösningar som vi identifierar kommer att variera i grad av måluppfyllelse och de slutliga valen gällande vilka förslag som ska presenteras i slutbetänkandet kommer delvis att vägledas av detta. Vi vill redan här lyfta några av de målkonflikter som finns.
Vi bedömer att målen om långsiktig hållbarhet och tydlig ansvarsfördelning generellt skulle kunna främjas av ett mer sammanhållet system, exempelvis där huvudmännen för sjukvård även blir ansvariga för läkemedelsfinansieringen. Men graden av förutsägbarhet skulle bli avhängig av hur väl de 21 huvudmännen lyckas koordinera sig. Likaså skulle prissättningen kunna fokusera mer på prispress och enkla processer om dessa mål väger tyngst. Detta kan behöva balanseras mot målen om samhällsekonomiskt effektiv användning, god och jämlik tillgång och goda förutsätt- ningar för forskning och innovation. Dessa mål betonas oftare av nationella intressen och vi anser att det kan finnas en grund- läggande målkonflikt i vilken utsträckning hänsyn kan och ska tas till nationella intressen respektive regionala behov med utgångs- punkt från den kommunala självstyrelsens principer.
Vi kommer i resten av detta kapitel diskutera alternativa mo- deller för fördelningen av finansieringsansvaret och prissättning.
2.3 Alternativa finansieringslösningar
Finansieringsansvaret för läkemedel kan i princip fördelas på tre olika sätt. Det första är att staten tar hela finansieringsansvaret, det andra att landstingen tar hela ansvaret och det tredje att ansvaret delas enligt nuvarande eller någon annan modell. De olika alternati- ven har olika för- och nackdelar. I detta avsnitt ges en översiktlig redogörelse för hur ansvarsfördelningen skulle kunna se ut samt, på en övergripande nivå, vissa för- och nackdelar med de olika princi- perna för ansvarsfördelning.
2.3.1 Staten får hela finansieringsansvaret
Det första alternativet är alltså att staten tar över finansieringsan- svaret för alla läkemedel oavsett om de förskrivs eller rekvireras. Ett helstatligt finansieringsansvar skulle kunna skapa förutsättning för en mer jämlik läkemedelsanvändning över landet. Läkemedels-
användningen skulle inte vara beroende av de olika landstingens ekonomiska förutsättningar vilket skulle eliminera risken att dessa förutsättningar skulle påverka tillgången till läkemedel i olika delar av landet. Därmed skulle sannolikheten minska för situationer där landstingen p.g.a. ekonomiska skäl väntar med att införa nya läke- medel. Det skulle kunna innebära ett snabbare upptag av nya läke- medel i vården. Vidare kan en helstatlig finansiering göra det en- klare att tillämpa ett samhällsekonomiskt perspektiv.
Ojämlik tillgång till läkemedel beror emellertid också på många andra faktorer än finansiella och dessa riskerar att kvarstå även vid ett helstatligt finansieringsansvar.
Alternativet med ett statligt finansieringsansvar innebär vidare att kopplingen mellan användare och finansiär tas bort. Det kom- mer därmed vara svårare att skapa incitament för landstingen att arbeta med att hålla kostnaderna för läkemedel på en rimlig nivå. Läkemedel skulle inte heller ingå som en del i landstingens priorite- ringsbeslut för hälso- och sjukvården. Ett helt statligt ansvar för finansieringen av läkemedel skulle därmed riskera att få en starkt kostnadsdrivande effekt och att läkemedel inte prioriteras på rätt sätt mot andra insatser.
Utredningens slutsats vilar även på logiken om att så länge som hälso- och sjukvårdens finansiering och organisering i huvudsak är landstingens ansvarsområde är det inte heller realistiskt att tänka sig ett helstatligt finansieringsansvar för läkemedel. Utredningen har därför inte för avsikt att undersöka detta alternativ vidare.
2.3.2 Finansieringsansvaret flyttas till landstingen fullt ut
Nästa alternativ är att landstingen får hela ansvaret för finansie- ringen av både förskrivnings- och rekvisitionsläkemedel. Lands- tingen har redan i dag det formella finanseringsansvaret för för- månsläkemedel, rekvisitionsläkemedel och läkemedel som förskrivs enligt smittskyddslagen. Skillnaden jämfört med dagens ordning skulle då vara att det särskilda statsbidraget för läkemedelsför- månen avskaffas och att landstingen också får det faktiska finan- seringsansvaret. Vilka metoder som finns för att ge landstingen det faktiska finansieringsansvaret avser utredningen att återkomma till i slutbetänkandet. Ett sätt som utredningens direktiv tydligt pekar
ut att vi ska överväga är att det särskilda statsbidraget i sin helhet övergår till det generella statsbidaget. Flera andra möjligheter kommer att diskuteras.
Fördelar
En fördel med att ge landstingen hela finansieringsansvaret för läkemedel är att ansvaret för hela hälso- och sjukvården, inklusive läkemedel, då samlas hos landstingen. Det innebär att läkemedel fullt ut kommer att prioriteras inom ramen för den samlade hälso- och sjukvården. Detta ligger också i linje med regeringens inten- tioner i 1998 års reform om att huvudmännen skulle ges bättre möjligheter att styra och prioritera, vilket skulle kunna medföra en effektivare resursanvändning och därmed bättre vård för befolk- ningen. Kostnadskontrollen skulle falla naturligt på användaren eftersom användare och finansiär är samma aktör, vilket kan skapa drivkrafter för att använda läkemedel på ett effektivt sätt utifrån den samlade hälso- och sjukvårdens behov. Möjligheten att lokalt kunna prioritera bland olika behandlingsalternativ skulle även kunna leda till en mer patientcentrerad vård.
Den uppdelning i förmånsläkemedel respektive rekvisitions- läkemedel som gäller för finansieringen i dag skulle upplösas. De eventuella incitamenten att av finansieringsskäl hantera läkemedel som ett förmåns- respektive rekvisitionsläkemedel skulle försvinna. Valet mellan förskrivning och rekvisition skulle därmed tydligare än i dag kunna göras endast utifrån en medicinsk bedömning. Att upphöra med en uppdelning i ansvaret medför också ett mindre fragmenterat system
Nackdelar
Sett ur landstingens perspektiv skulle en nackdel med att flytta över kostnadsansvaret fullt ut vara att landstingen med nuvarande ordning fortfarande har vissa garantier för att ökade kostnader för läkemedel inom förmånen bekostas av staten, eller fördelas mellan staten och landstingen. Sett i ljuset av att det finns starka indika- tioner på att vi kan förvänta oss ökande läkemedelskostnader, som drivs bland annat av volymökning och introduktion av nya läkeme-
del, blir de enskilda landstingens ekonomiska utveckling en än mer viktig faktor.
En annan nackdel med ett fullt landstingsansvar är risken att det skulle riskera bli svårare att fullt ut anlägga ett brett samhällsper- spektiv på läkemedelsfinansieringen. Att låta kostnadsansvaret för läkemedel ligga helt hos landstingen kan få till följd att värden som ligger utanför hälso- och sjukvården inte beaktas i samma utsträck- ning som om staten har ett helt eller delat finansieringsansvar. An- vändning av ett läkemedel genererar kostnader för landstingen men kan ge vinster i andra samhällssektorer. Om vinsterna i andra sek- torer inte beaktas i hälso- och sjukvårdens beslutsfattande skulle det medföra en risk för att läkemedel inte används på ett samhälls- ekonomiskt effektivt sätt.
Ett fullt landstingsansvar, fördelat på 21 huvudmän, skulle kunna medföra risker för ojämlik tillgång till läkemedel i olika landsting och olika snabbt upptag av nya läkemedel. En avsaknad av statlig finansiering skulle även kunna medföra en risk för ändrade förutsättningar för forskning och innovation med avvägningar som begränsas av perspektiv från den egna verksamhetens behov. Vinst- erna av forskning och innovation är utbredda över hela samhället och det är begripligt om enskilda landsting, vars främsta uppdrag är att producera vård för den egna befolkningen, skulle tveka att an- lägga nationella forsknings- eller näringspolitiska perspektiv. Dess- utom kan vinsterna komma långt in i framtiden och kräva ett längre tidsperspektiv än vad lagstiftningen medger för landsting i deras budgetarbete.
Med den lösning som särskilt nämns i direktiven, att det riktade statsbidraget övergår till det generella, följer flera omständigheter som måste beaktas. En är att landstingen förefaller vara negativa till en sådan lösning. Det finns flera skäl för den avvaktande håll- ningen. En är oron för konsekvenserna om läkemedelskostnaderna ökar (eller borde tillåtas öka) i en snabbare takt än det generella statsbidraget. De senaste årens utveckling av riktade statsbidrag visar att staten förefaller har haft en stor beredskap att skjuta till extra medel om de anser att landstingen behöver kraftsamla på nå- got område. Det är ett förhållande som gynnat patienter, och sam- tidigt eventuellt till och med skapat intresse för den svenska mark- naden från läkemedelsföretagens sida.
Det finns inget som talar för att statens intresse av att påverka och påskynda utvecklingen inom detta inte skulle kunna ske även på läkemedelsområdet. Fortsatta statliga initiativ åtföljda av olika former av kompletterande finansiering skulle kunna medföra oklarheter kring finansieringsansvaret och var det i realiteten ligger. Om landstingen i stället tvingas att finansiera ökade kostnader för läkemedel med höjda skatter så kan det få fördelningspolitiska kon- sekvenser, bland annat genom eftersom landstingsskatten inte är progressiv, som kan vara oönskade från jämställdhets- och andra nationella perspektiv.
Slutligen är en del landsting små, vilket kan medföra ekono- miska eller organisatoriska svårigheter att hantera ett fullt finansie- ringsansvar. De alltmer avancerade läkemedel som lanseras kommer också att ställa krav på bland annat finansieringslösningar, prissätt- ning, ändrade vårdförlopp och informationsinfrastruktur som krä- ver resurser och kompetens som kan vara svår att etablera och att upprätthålla i flera enskilda landsting. Det skulle under alla om- ständigheter behövas ett väl utvecklat samarbete mellan landstingen och väl utvecklade stödfunktioner från staten.1
Kan ett statligt subventions- och prissystem finnas kvar?
I det fall landstingen ensamma har ansvaret för finansieringen av läkemedel kan det ifrågasättas om det är befogat med ett statligt subventions- och prissättningssystem. Beslut om subvention och pris har betydande påverkan på kostnaderna för läkemedel och det kan förefalla rimligt att den aktör som har finansieringsansvaret även har kontroll över dessa beslut. Det finns å andra sidan starka effektivitets- och jämlikhetsskäl med att i någon form behålla en nationell process för subventions- och prissättningsbeslut och inte ersätta den med 21 separata landstingsprocesser. Den processen behöver inte nödvändigtvis vara statlig, men det finns skäl att tro att nationella pris- och subventionsbeslut är viktiga för en jämlik tillgång till läkemedel i hela landet.
1 SOU. 2007. Hållbar samhällsorganisation med utvecklingskraft, Ansvarskommitténs slut- betänkande. SOU 2007:10.
Sammantaget både för- och nackdelar
Vår samlade bedömning hittills är att det finns vissa mål runt tyd- lighet, ett sammanhållet system och kostnadskonstroll som skulle främjas av en landstingsfinansiering - under förutsättning att lands- tingen lyckas koordinera sig på nationell nivå. Andra mål som är mer relaterade till nationella intressen som jämlikhet, forskning och innovation och samhällsekonomisk effektivitet, blir inte lika tydligt främjade. Slutligen, även om det vore logiskt att landstingen, som är ansvariga för merparten av all hälso- och sjukvård, också fullt ut tar över ansvaret för läkemedel så kommer vi fortsättningsvis mer fördjupat studera effekter och konsekvenser av en sådan för- ändring. I den mån det riskerar att uppstå låg måluppfyllelse i några avseenden är det viktigt att undersöka om det går att hitta åtgärder som kompenserar för detta. En viktig pusselbit i det avseendeet kan vara i vilken utsträckning nationell kunskapsstyrning kan användas för att säkerställa en mer jämlik vård.
2.3.3 Staten och landstingen delar på finansieringsansvaret
Det tredje alternativet är att staten och landstingen delar på finan- sieringsansvaret. Även om det formella finansieringsansvaret för alla läkemedel redan i dag ligger hos landstingen innebär dagens ordning med det särskilda statsbidraget för förmånsläkemedel att staten och landstingen delar på finansieringsansvaret utifrån en uppdelning i förskrivnings- och rekvisitionsläkemedel. Men det är tänkbart med andra former av delat ansvar för finansieringen. I utredningens direktiv lyfts exempelvis möjligheten att dela finan- sieringsansvaret så att staten finansierar nya, effektiva läkemedel oavsett om de förskrivs eller rekvireras, vilket då kan liknas med en sorts introduktionsfinansiering. Också andra uppdelningar är tänk- bara där staten skulle kunna finansiera läkemedel som har stora samhällsekonomiska konsekvenser i andra sektorer, eller som av något annat skäl bäst lämpar sig för ett nationellt åtagande. Ett sådant system skulle kunna konstrueras runt tydligt definierade läkemedelskategorier, exempelvis smittskydd, särläkemedel och/ eller andra kategorier. Man kan också tänka sig en mer flexibel finansiering, där beslut kan anpassas efter behov, men enligt tydliga kriterier och institutionella former.
För att uppnå långsiktig finansiell hållbarhet kan olika former av delfinansiering från landstingen skapas i flera av dessa lösningar för att skapa incitament för kostnadskontroll.
Fördelar
Utgångspunkten för en lösning med ett delat ansvar är att vi har 21 huvudmän för hälso- och sjukvården men samtidigt också starka nationella intressen som kräver att huvudmännen agerar likartat, koordinerat och tar hänsyn till vissa mål som kan ligga utanför landstingens centrala åtaganden. Det innebär att vi skulle behöva identifiera en lösning som respekterar det kommunala självstyret och skapar ett system som är så tydligt och lite fragmenterat som möjligt. Samtidigt behöver det finnas mekanismer som säkerställer att de nationella intressena – exempelvis jämlikhet och goda förutsättningar för forskning och innovation – tillvaratas så långt som möjligt.
Målet om samhällsekonomiskt effektiv användning av läkemedel skulle kunna motivera att staten även fortsättningsvis har ett visst ansvar för finanseringen av läkemedel. Användning av läkemedel ger vinster i andra samhällssektorer än hälso- och sjukvården och det kan finnas situationer där landstingen inte fullt överblickar eller förmår ta hänsyn till dessa effekter i sitt beslutsfattande. Ett sådant exempel skulle kunna vara läkemedel som förskrivs i enlighet med smitt- skyddslagen. Värdet av ett effektivt smittskydd är ett samhällsintresse som sträcker sig utöver att ge god vård till det enskilda landstingets medborgare. Samhällets smittskydd ska tillgodose befolkningens behov av skydd mot spridning av smittsamma sjukdomar och det är Folkhälsomyndigheten som har samordningsansvar för smittskyddet på nationell nivå och ska ta de initiativ som krävs för att upprätthålla ett effektivt smittskydd. Mot bakgrund av att smittskydd är ett nationellt samhällsintresse kan det vara motiverat med en statlig finansiering av läkemedel som förskrivs enligt smittskyddslagen. Ett annat exempel skulle kunna vara läkemedel mot demenssjukdomar som kan innebära minskade kostnader för den kommunala hälso- och sjukvården, särskilda bonden och omsorgen.
Nya typer av läkemedel inriktade mot små grupper, liksom ökande behov att följa upp effekt och användning i klinisk vardag för att öka precisionen i prisbeslut och användning, ställer krav på en
ändamålsenlig och koordinerad kunskapsinsamling. Sådana fall där det bara är motiverat att finansiera ett läkemedel om det kan ske en nationellt koordinerad uppföljning/utvärdering skulle kunna moti- vera ett visst statligt finansieringsstöd. Enskilda landsting har många gånger för litet patientunderlag för att kunna besvara centrala frågor runt användning och effekt i klinisk vardag av läkemedel. Utan regio- nal och nationell samordning finns också risk för dubbelarbete och ineffektivitet. Landstingen själva har starka drivkrafter att delta i kunskapsgenereringen eftersom de ofta har direkt nytta av kun- skapen. Men utöver det finns det nationella intressen som inte enskilda landsting kan förväntas tillgodose. Det gäller t.ex. de situa- tioner då värdet av kunskapen är stort nog för att motivera kostna- derna för att skaffa kunskapen, sett till hela landet men inte för ett enskilt landsting.
Sammankopplat med behovet av kunskapsgenerering är målet om att eftersträva goda förutsättningar för forskning och innova- tion till nytta för patienten, vilket även det kan motivera ett visst statligt ansvar.
Målet om jämlik vård skulle kunna motivera att staten bidrar till finansieringen för de läkemedel där det finns en ökad risk för ojämlik användning. Det skulle kunna vara sådana läkemedel som har en stor påverkan på landstingens budgetar, exempelvis läkeme- del för sällsynta sjukdomar eller andra nya och dyra läkemedel där det är ofrånkomligt att de 21 olika sjukvårdshuvudmännen kan komma att fatta olika medicinska prioriteringsbeslut eller har stora skill- nader i finansieringsmöjligheter.
Nackdelar
Både för- och nackdelar är beroende av vilken form för statlig finan- siering som väljs. Det finns några tydliga risker som måste hanteras, bland annat att systemet riskerar att få en kostnadsdrivande effekt och att det blir fortsatt komplext, oförutsägbart och fragmenterat. Landstingen har dessutom ansvaret för all annan vård och det är ologiskt att lyfta ut en enskild vårdinsats på det sätt som vi gör med läkemedel. Det riskerar att försvåra styrningen av vården liksom möjligheterna att prioritera läkemedel jämsides med andra insatser i vården.
Både för- och nackdelar med blandad modell
Vår samlade bedömning hittills är att mål som jämlikhet, forskning och innovation och samhällsekonomisk effektivitet skulle kunna vara så centrala att det finns anledning för staten att även fortsätt- ningsvis ansvara för en del av finansieringen av läkemedel. Det blir nödvändigt men utmanande att inom ramen för en sådan lösning nå längre än dagens system vad gäller tydlighet, förutsägbarhet, enkel- het, ett sammanhållet system och kostnadskonstroll. Slutligen, även om det ur systemperspektiv vore logiskt att landstingen, som är ansvariga för det mesta av all annan sjukvård, också fullt ut tar över ansvaret för läkemedel så krävs en noggrann beskrivning av konsekvenserna. I den mån det riskerar att uppstå låg måluppfyl- lelse i några avseenden är det viktigt att undersöka om det går att hitta åtgärder som kompenserar för detta.
2.4 Alternativa pris- och betalningsmodeller
Vi ser i första hand att det finns fem olika prismodeller att över- väga. Vi kommer nedan kort beskriva alternativa pris- och betal- ningsmodeller och några av deras för- och nackdelar i relation till utredningens mål.
2.4.1 Fem prismodeller
De huvudsakliga prismodeller som vi identifierat är värdebaserad prissättning (VBP), kostnadsplusmodellen, pris i relation till kon- kurrenternas priser, extern referensprissättning (ERP) och en flexi- bel förhandlingsprissättning.
Värdebaserad prissättning
VBP beskrivs i ekonomisk litteratur som en metod för prissättning baserad på kundens värdering av produkter där värdet för kunden definieras som dennes betalningsvilja. Nära kopplat till VBP är möjligheten att segmentera marknaden så att priset differentieras för olika konsumenter eller användningsområden efter deras betal- ningsvilja, dvs. hur mervärdet av produkten uppfattas av olika seg-
ment av marknaden. VBP är det som används i Sverige i prissätt- ningen av nya produkter med patentskydd, framför allt inom för- månen men också av NT-rådet i diskussioner inför rådets rekom- mendationer (även om de inte fastställer priser).
VBP på läkemedel är delvis annorlunda än hur termen ”värdeba- serat” brukar användas men kan ändå ses som en del av en större diskurs som brett kommit att kallas värdebaserad sjukvård.2 Det betyder att vården ska organiseras och styras mot att maximera hälsoutfallet för patienterna och/eller värdet för samhället som helhet. Sjukvård har naturligtvis alltid haft som mål att producera hälsa för patienterna och det nya ligger i att försöka designa inci- tamentsystem, ersättningsystem och betalning för bland annat lä- kemedel så att de reflekterar det evidensbaserade värdet för pati- enter och samhälle.
Inom hälso- och sjukvård är patienternas betalningsvilja oftast irrelevant eftersom läkemedel och annan vård huvudsakligen beta- las av en tredje part. Andra definitioner som föreslagits inkluderar att kostnaden för läkemedel ska vägas mot värdet som skapas för sjukvården eller samhället i stort: alltså den värdering som görs i en kostnadseffektivitetsanalys. Varken bland forskare eller utövare finns det emellertid någon allmänt accepterad definition eller kon- sensus hur värdet ska fastställas i VBP på läkemedel.
VBP kopplar kostnader till värde vilket kan främja en effektiv användning av resurser. Beroende på vilket perspektiv som väljs kan samhällsekonomisk effektivitet uppmuntras. Dessutom ger VBP goda förutsättningar för innovation bland annat genom att ge signaler om vilka innovationer samhället värdesätter. Däremot finns det sannolikt andra metoder som ger lägre priser (fast even- tuellt till priset av sämre tillgång). Vi vet emellertid inte, på grund av svårigheter att studera faktiska internationella priser, om och i vilken grad VBP lett till högre priser på grund av att andra länder använder referensprissättning. Slutligen är VBP metodologiskt och resursmässigt krävande och uppfattas ibland som mindre trans- parent.
2 Porter ME 2009. A Strategy for Health Care Reform — Toward a Value-Based System. N Engl J Med 2009; 361:109–112.
Cost-plusprissättning
Cost-plusprissättning utgår från principen att basera priset på kostnaderna för att ta fram läkemedlet och då avses vanligen både kostnaderna för att utveckla läkemedlet och att producera läke- medlet, plus en vinstmarginal. Utvecklingskostnaderna kan vara stora medan produktionskostnaderna, dvs. kostnaderna att produ- cera läkemedlet när det väl utvecklats, vanligen är av mindre bety- delse. Det senare är den kostnaden som kan förväntas för att pro- ducera läkemedlet när patentet gått ut och generika kommer in på marknaden. Cost-plus prissättning är överlag i första hand en stra- tegi som företag tillämpar på marknader med mer eller mindre perfekt konkurrens. Vi bedömer att den inte skulle gå att införa på något andamålsenligt sätt när det gäller värdering och prissättning av patentskyddade produkter.
Priser som sätts i relation till konkurrenternas priser
Priser som sätts i relation till konkurrenternas priser, exempelvis så kallad predatory pricing (underprissättning) i syfte att vinna mark- andsandelar, beskriver i huvudsak en strategi som företag kan til- lämpa snarare än en modell som en köpare kan införa. Köparna på marknaden kan däremot på olika sätt sträva efter att tillverkarna så långt som möjligt ska priskonkurrera med varandra. Det är sanno- likt en viktig strategi för prissättande att eftersträva predatory pricing vad gäller generika och biosimilarer, men även för patent- skyddade produkter när det finns flera substitut tillgängliga.
Extern referensprissättning
De viktigaste argumenten för att använda extern referensprissättning (ERP) är att priset i andra länder säger något om tillverkarens reservationspris (det lägsta pris den är beredd att sälja till) och att det ger köparen ett trovärdigt hot i en förhandling. I övrigt är det en metod som har flera svårigheter, bland annat att den är ”cirku- lär” om det blir så att ingen köpare försöker sig på att analysera värdet av produkten – då uppstår till och med en risk att köparna betalar mer än vad de tycker att produkten är värd. Dessutom har
det blivit allt svårare att använda ERP eftersom faktiska priser skiljer sig från de offentligt publicerade priserna, de så kallade list- priserna, genom att det finns olika avtal som närmast kan karaktäri- seras som rabatter, och som omfattas av sekretess.
Förhandlingsprissättning
En flexibel förhandlingsprocess är inte så strukturerad runt formella beräkningar av värde som VBP baserad på en kostnadseffektivitets- analys. Den har fördelen att köparen inte avslöjar sin maximala betalningsvilja, vilket är vad kostnadseffektivitetsanalysen i VBP i princip gör. Förhandlingsstyrkan borde därför teoretiskt bli högre. Det är en empirisk fråga om priserna faktiskt är lägre i länder som tillämpar den typen av förhandling. Men på grund av att priserna inte är transparenta och behovet att justera även för andra faktorer, som betalningsförmåga, för att få relevanta jämförelser låter sig inte den analysen så lätt göras.
En ytterligare fördel med en mindre strukturerad förhandling är att det i praktiken visat sig vara lättare att väga in andra faktorer än pris, som exempelvis volym.3 Ett lägre pris kan i vissa situationer accepteras av företaget så länge försäljningsvolymen garanteras och/eller ökar över tid. Köparen kan därmed acceptera att fler pati- enter använder läkemedlet så länge det finns evidens för klinisk effekt och priset är lägre.
2.4.2 Det finns olika sätt att betala för läkemedel
Den vanliga betalningsmodellen för läkemedel är att betala per mg eller per konsumerad enhet. Detta innebär att betalningen sker innan behandlingsutfallet är känt. Utvecklingen pekar mot allt fler bo- tande läkemedel, fler läkemedel mot sällsynta sjukdomar, läkeme- del med multipla indikationer och läkemedel som ges i kombi- nation. Därför kan det finnas anledning att överväga alternativa betalningsmodeller för att hantera behoven av snabb tillgång till nya läkemedel för patienterna och möjligheter till budgetkontroll
3 Paris, V. and X. Xxxxxxx (2013). Value in Pharmaceutical Pricing. OECD Health Working Papers, No. 63.
för betalarna samtidigt som det ska finnas incitament för företagen att utveckla nya läkemedel.
Några alternativa typer av betalningsmodeller som då kan bli aktuella är utfallsbaserade betalningsmodeller. Dessa kan delas upp i icke-hälsoutfallbaserade och hälsoutfallsbaserade modeller baserat på om betalningen är kopplad till kvalitet eller värde (hälsa).
Icke-hälsoutfallsbaserade modeller
Bland de betalningsmodeller som inte baseras på hälsoutfall finns populationsbaserade pris/volymavtal och amorteringsmodeller där kostnaden för läkemedlet delas upp över en längre tid. Det sist- nämnda kan vara en lösning för att hantera läkemedel med mycket höga kostnader under kort tid och med långsiktiga, bestående ef- fekter. Pris/volymavtal kan å sin sida vara ett pragmatiskt sätt att bland annat hantera att kostnadseffektiviteten varierar mellan olika patientpopulationer, och ett sätt att säkerställa ett dynamiskt pris. Fördelen med sådana modeller är att de kan vara administrativt enkla då det inte krävs någon mätning och insamling av data för uppföljning. En annan betalningsmodell som inte heller baseras på hälsoutfall är en variant där man har ett användartak på patientnivå. Detta innebär att betalare och företag kommer överens om en maxgräns för konsumtion av läkemedlet per patient och om kon- sumtionen överstiger denna nivå så förser företaget betalaren med läkemedlet utan kostnad. Denna modell kräver ingen insamling av hälsoutfallsdata men väl data på patienternas användning.
Hälsoutfallsbaserade modeller
Eftersom värdet av en behandling beror på vilka patienter som be- handlas, vilken behandling de annars skulle fått och hur sjukvården är organiserad (exempelvis var i behandlingstrappan och på vilket sätt en behandling introduceras), behandlingstid och patienternas beteenden (följsamhet) så kan värdet i klinisk praxis skilja sig vä- sentligt från det som mäts upp i randomiserade kliniska prövningar. Då kan kopplingen mellan nyttan med behandlingen och vad sjuk- vården faktiskt betalar bli svag i en modell med betalning per för- packning eller mg. I hälsoutfallsbaserade betalningsmodeller länkas
betalningen i stället till de hälsoutfall som uppnås med behand- lingen och det finns exempel på avtal som slutits mellan betalare i sjukvården och företagen kring sådana modeller. Överlag har ut- fallsbaserade mått dock hittills visat sig svåra att implementera. Det finnas i praktiken många utmaningar med hälsoutfallsbaserade mo- deller såsom kostnader och tid för att administrera datainsamling, med att definiera hur och vilket hälsoutfall som ska mätas, med att hantera vissa begräsningar i teknologi och datainfrastruktur, med att förhandla fram faktiska avtal mellan alla berörda parter såsom företag, betalare och sjukvården. Dessutom är kopplingen mellan de intermediära mått som är realistiska att följa upp och de utfall som är relevanta för patienter och sjukvården ofta svag.4 Det har visat sig att data som samlas in är ofta i praktiken inte så värdefull.5 Den utmaning som kanske är den största för att få till en funge- rande betalningsmodell som kopplar betalning till hälsoutfall är att hitta sätt att mäta/följa upp utan alltför stora kostnader för att undvika extrabesök i vården eller merarbete för förskrivare. Pati- entrapporterade utfallsmätningar kan där vara en möjlig väg framåt. På grund av dessa skäl är det i första hand finansiella överens- kommelser som ökar i Europa, möjligen med undantag för cancer- läkemedel i Italien.6 I Nederländerna har man upplevt problem med dynamiken på de ofta snabbrörliga marknaderna för cancerläkeme- del och har åtminstone tillfälligt slutat med utfallsbaserade över- enskommelser. Problemet var att överenskommelserna gjorde det svårare att använda nya läkemedel som kommer till marknaden med samma indikation för att dels ge patienterna tillgång till värdefulla
alternativ och dels skapa priskonkurrens.7
Finansiella avtal löser liksom övriga återbäringsavtal det pro- blem som internationell referensprissättning skapar, men utveck- lingen är otillfredsställande på så vis att finansiella avtal har liten potential att hantera osäkerhet och sprida risker vad gäller medi- cinskt utfall.8 Det finns också en stor spridning på utformingen av
4 Xxxxx X, Xxxxxxxxxxx S, Xxxxxx T, Xxxxxxxx Å. 2017. The Use of Surrogate and Patient- Relevant Endpoints in Outcomes-Based Market Access Agreements : Current Debate. Applied Health Economics and Health Policy. 15:5-11.
5 Pauwels 2017. Managed Entry Agreements for Oncology Drugs: Lessons from the European Experience to Inform the Future. Frontiers inPharmacology. 04 April 2017.
6 Ibid.
7 Pauwels 2017. Managed Entry Agreements for Oncology Drugs.
8 Ibid.
avtal inom och mellan länder och över tid.9 Delvis är detta dock en effekt av ett utvecklingsarbete i både Sverige och andra länder.
2.4.3 Sammantagen bedömning
Vi kommer inte i det här delbetänkandet lämna någon slutlig analys av olika modeller för att prissätta och betala för läkemedel. Det behövs djupare analys och ytterligare inventering av tänkbara upp- lägg.
Vi kan konstatera VBP förefaller ha fördelar vad gäller målupp- fyllelse framför allt runt de mål som vi identifierat som mer natio- nella, dvs. samhällsekonomisk effektivitet, jämlikhet, god tillgång och goda förutsättningar för forskning och innovation. För målen runt långsiktig hållbarhet och förutsägbara processer kan det finnas andra modeller med högre måluppfyllelse. Men det är viktigt att notera att olika produkter och olika faser i en produkts livscykel eventuellt kan behöva olika modeller för prissättning och betalning. Vi bedömer att utvecklingen som skett i Sverige mot mer flexibla och anpassade modeller, framför allt ett större inslag av förhand- ling, överlag har tagits emot väl av intressenterna på marknaden.
9 Ferrario A, Kanavos P. 2015. Dealing with uncertainty and high prices of new medicines: a comparative analysis of the use of managed entry agreements in Belgium, England, the Netherlands and Sweden. Soc Sci Med. 124:39–47.
3 Utvecklingen internationellt och i Sverige skapar viktiga förutsättningar
Utmaningar både nu och framöver
Vi presenterar och analyserar dagens situation relativt ingående i det här och kommande kapitel i delbetänkandet. Bilden är inte en- tydig och det finns viktiga målkonflikter att hantera. Vi kan även konstatera att samtidigt som det finns betydande svårigheter att hantera redan i dag bjuder också utvecklingen av hälso- och sjuk- vården och samhället i stort på utmaningar. Nedan diskuterar vi några av dessa.
En viktig utgångspunkt är att hälso- och sjukvård är den största posten i den offentliga konsumtionen. Enligt SCB:s hälsoräken- skaper1 var de totala utgifterna för hälso- och sjukvård 460 miljarder kronor i Sverige år 2015, viket motsvarade elva procent av BNP. I en internationell kontext innebär det att Sverige lägger mer per capita på hälso- och sjukvård än de flesta andra jämförbara länder (se Figur 3.1). Landstingen stod för den största delen av utgifterna, 57 procent.
1 xxx.xxx.xx/xxxxx-xxxxxxxxx/xxxxxxxxx-xxxxx-xxxx/xxxxxxxxxxxxxxxxxxx/xxxxxxxxxxxxxxxxxxx/ halsorakenskaper
7 000,0
6 500,0
6 000,0
5 500,0
Austria
5 000,0
4 500,0
4 000,0
3 500,0
Belgium
Denmark Finland France Germany Italy
Netherlands Norway
Spain Sweden
United Kingdom
3 000,0
2 500,0
2 000,0
2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016
Årtal
USD
Den stora förändringen för Sverige mellan 2010– 2011 beror på ett förändrat sätt att rapportera kostnaderna för sjukvård respektive äldrevård och omsorg.
Källa: OECD 2017.
Sverige lägger en mindre del av vårdens resurser på öppenvårdsläke- medel än många andra jämförbara länder (se Figur 3.2). Läkemedel stod i Sverige 2015 för totalt 42 miljarder kronor, dvs. drygt nio pro- cent av de totala utgifterna. Som jämförelse står lönerna för cirka 30 procent av landstingens kostnader. Läkemedel inom förmånen stod för cirka 90 procent av de 97 miljoner läkemedelsförpackningar som såldes i Sverige 2016 och kostnaden för dessa var cirka 26 miljarder kronor.2 Rekvisitionsläkemedel kostade åtta miljarder och drygt elva miljarder var kostnader för receptfria läkemedel.
2 xxx.xxx.xx/xxxxxxxxx/Xxxxxxxxxxxxxxxxxxx
25,0
20,0
Austria
Belgium Denmark
15,0
10,0
5,0
Finland
France Germany Italy Netherlands Norway Spain Sweden
United Kingdom
0,0
2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015
Procent
Den stora förändringen för Sverige mellan 2010– 2011 beror på ett förändrat sätt att rapportera kostnaderna för sjukvård respektive äldrevård och omsorg.
Naturläkemedel och homeopatiska preparat ingår. I Sverige beräknas marknaden för sådana läkemedel uppgå till cirka 5 miljarder kronor.
Källa: OECD 2017.
3.1 Kärvare tider för landstingen
Sverige är mitt i en högkonjunktur och skatteunderlaget har växt i snabb takt under flera år, men konjunkturer mattas av och en väsent- ligt mer dämpad skatteunderlagsutveckling är sannolik från 2019. De demografiska behoven fortsätter däremot att öka, liksom in- vesteringsbehov och pensionsavsättningar. Kostnaderna ökar därför snabbt, även om takten var lägre 2016 än 2014 och 2015. För att
uppnå ett resultat på en procent av skatter och bidrag uppstår ett gap mellan kostnader och intäkter som enligt prognoser från Sveriges Kommuner och Landsting (SKL)3 kommer att uppgå till 15 miljar- der i landstingen och 25 miljarder i kommuner år 2020. Det samlade gapet om 40 miljarder kronor minskar dock till 25 miljarder kronor när regeringens aviserade höjningar av de generella statsbidragen med 5 miljarder kronor per år fram till och med 2020 räknas med.4 Det återstående gapet som uppstår fram till 2020 i kalkylen för- väntas fortsätta att växa under överskådlig tid. De gap på många miljarder som då framträder i intäkts- och kostnadsscenarier är en omöjlighet i praktiken och kan ses som ett mått på spänningen mellan de krav som kommer att ställas på vården och de medel som kommer att finnas tillgängliga för att bekosta den. Gapet kommer att hanteras antingen genom minskad produktion, ökad effektivitet eller genom resurstillskott i form av skattehöjningar, höjda stats- bidrag eller avgiftshöjningar. Sannolikt behövs en kombination av dessa med såväl skattehöjningar som tuffa prioriteringar och dess- utom betydande effektiviseringar.5
De effektiviseringar som kommer att krävas ställer stora krav på styrning och en viktig faktor kommer vara tydliga spelregler och planeringsförutsättningar från statens sida. Statlig detaljstyrning och riktade statsbidrag framstår generellt som problematiska ur det per- spektivet eftersom riktade bidrag riskerar att försvåra landstingens egna prioriteringar och effektivitetsarbete.6 SKL7 liksom Riksre- visonen8 förordar generella framför riktade statsbidrag. Tendensen har ändå i ett längre tidperspektiv varit att de riktade statsbidragen blir fler.9 Regeringen har en uttalad ambition mot mindre detalj- styrning och större långsiktighet.10
3 SKL maj 2017. Ekonomirapporten.
4 Se prop. 2017/18:1 UO25; Pressmeddelande. SKL välkomnar välfärdssatsningar. SKL, 28 september 2017.
5 SKL 2017. Ekonomirapporten.
6 Riksrevisionen 2016. Statens styrning genom riktade statsbidrag inom hälso- och sjuk- vården RiR 2016:29; Vårdanalys 2013. Statens styrning av vården med prestationsbaserad er- sättning. Rapport 2013:8.
7 SKL 2016. Färre och mer effektiva riktade statsbidrag till kommuner, landsting och regioner.
8 Riksrevisionen 2017. Staten och SKL – en slutrapport om statens styrning på vårdområdet RiR 2017:3.
9 Ibid.
10 Regeringen 2016. Riksrevisionens rapport om statens styrning genom riktade statsbidrag inom hälso- och sjukvården Regeringens skrivelse 2016/17:110.
Vi ser därutöver minst sex makrotrender som måste beaktas vid utformningen av ett system för finansiering och prissättning av läke- medel som ska fungera även på 10–15 års sikt: demografiska för- ändringar, ökad ojämlikhet, sjukdomspanoramat, framtidens patient, vårdens omstrukturering och innovationer och teknikutveckling.
3.1.1 Demografiska förändringar viktig drivkraft
Allt fler människor lever allt längre i Sverige. Enligt SCB:s befolk- ningsprognos11 kommer befolkningen i Sverige att fortsätta att öka i alla åldrar, men mest bland de äldre. Procentuellt är ökningen större ju äldre åldersgrupp. Antalet personer över 80 år är i dag cirka en halv miljon, vilket beräknas öka till en miljon år 2040. An- talet personer över 85 år kommer att öka med 90 procent fram till år 2035. Det är en positiv utveckling med flera förklaringar som bättre levnadsförhållanden, preventiva insatser samt att vården blir allt bättre på att diagnostisera och behandla sjukdomar. Landstingens kostnader är emellertid olika stora för olika åldersgrupper. Snitt- kostnaden för en fyrtioåring är cirka 21 000 kronor och för en nittio- åring cirka 76 000 kronor.12 En ökad andel äldre och barn i befolk- ningen innebär dessutom att andelen personer i arbetsför ålder minskar: 100 personer i förvärvsverksam ålder kommer att behöva försörja 85 personer i icke förvärvsverksam ålder år 2035. Motsvar- ande siffra i dag är 75 personer.13 (Se Figur 3.3) Det för med sig en ökad konkurrens mellan sektorer om tillgänglig arbetskraft liksom en reducerad skattebas.14
Vid sidan av det ökande antalet äldre är immigrationen den största demografiska förändringen. Invandringen till Sverige bidrar till att öka befolkningen i arbetsför ålder, men medför samtidigt ökade krav på kommuners och landstings verksamheter varför nettoeffekten väntas bli i stort sett neutral för deras del.15
11 SCB 2015. Sveriges framtida befolkning 2017–2060.
12 SKL 2017. Ekonomirapporten.
13 SCB 2015. Sveriges framtida befolkning 2017–2060.
14 SKL 2017. Ekonomirapporten.
15 Ibid.
100
Prognos
90
Totalt
80
70
60
50
Från barn och unga
40
Från äldre
30
20
10
0
1960
1980
2000
2020
2040
2060
Försörjningskvot beräknas som summan av antal personer 0–19 år och antal personer 65 år och äldre dividerat med antal personer 20–64 år och därefter multiplicerat med 100.
Källa: SCB.
Enligt Konjunkturinstitutets16 beräkningar kommer välfärdssystemen att kunna hantera den demografiska utmaningen endast om den nu- varande nivån på välfärden behålls oförändrad. Om kostnadsök- ningarna fortsätter i samma takt som de gjort de senaste decennierna, med i genomsnitt en procent årlig ökning utöver demografin, kom- mer skattesatsen för kommuner och landsting att behöva öka med i genomsnitt cirka 13 procentenheter fram till år 2035.17
Om inte utgifterna tillåts öka riskerar ett gap att uppstå mellan välfärdsstatens omfattning och kvalitet och människors behov och förväntningar. Och om allt fler inte nöjer sig med den offentliga sektorns erbjudande utan i stället väljer att köpa ökad trygghet och bättre tjänster finns risk för en situation där deras vilja att betala skatt minskar och välfärdsstaten hamnar i en negativ spiral av ned- skärningar och försämrad välfärd.
16 Konjunkturinstitutet 2017. Hållbarhetsrapport för de offentliga finanserna. Specialstudier nr 54.
17 SKL 2010. Framtidens utmaning: välfärdens långsiktiga finansiering; SNS 2014. Konjunk- turrådets rapport 2014. Hur får vi råd med välfärden?
3.1.2 Ojämlikhet i inkomst leder till ojämlikhet i hälsa
Hälsan är i allmänhet sämre ju lägre den socioekonomiska posi- tionen är och den senaste folkhälsorapporten18 visar att sambandet har blivit allt starkare i Sverige de senaste tio åren. Sett i det ljuset är det oroväckande att inkomstskillnaderna sedan decennier ökar snabbare i Sverige än i andra utvecklade länder.19 Även vad gäller utbildning och skolresultat ökar ojämlikheten snabbt.20 Sverige har också stora och välkända problem med segregering. Den ökade ojämlikheten kommer från en internationellt sett mycket låg nivå och vad gäller inkomstojämlikheten handlar det främst om att det kraftigt ökade välståndet inte fördelats lika jämt som tidigare.21 Men oavsett detta så är både inkomst och utbildning starkt kopp- lade till hälsa och en ökad ojämlikhet på dessa områden kommer att medföra ökad ojämlikhet i ohälsa.22
3.1.3 Sjukdomspanoramat och läkemedelsanvändningen.
Att vi blir äldre gör att fler personer hinner utveckla de sjukdomar som normalt följer av ökad ålder. Livsstilsförändringar som ändrad kost och mer stillasittande liv kommer också att fortsätta att påverka sjukdomspanoramat. Riskfaktorerna för hjärt-kärlsjukdomar har till exempel ändrats över tid så att rökning har minskat i befolkningen, medan högt blodtryck och även övervikt och fetma har ökat den senaste tioårsperioden.23 Antalet stroke och hjärtinfarkter har sam- mantaget minskat i ett samspel mellan riskfaktorer och förbättrade behandlingar. Antalet cancerfall ökar däremot varje år vilket till stor del beror på att befolkningen blir allt äldre samt att fler lever längre med sin cancersjukdom. Detta leder till en snabb ökning av besöken i cancervården, som växte med 19 procent mellan 2010 och 2015.24
18 Folkhälsomyndigheten 2017. Folkhälsans utveckling – årsrapport 2017.
19 OECD 2017. Economic survey of Sweden.
20 OECD 2015. Results from PISA 2015.
21 Xxxxx X. 2014. Den lilla klicken som får klassklyftan att växa. Forskning och framsteg. 2014-04-30.
22 Xxxxxx X. 2005. Social determinants of health inequalities. Lancet; 365: 1 099–104.
23 Hjärt-lungfonden 2016. Hjärtrapporten.
24 SKL 2017. Ekonomirapporten.
Olika kroniska sjukdomar kommer att fortsätta öka.25 Redan i dag har cirka 50 procent av befolkningen en eller flera kroniska sjukdo- mar och dessa patienter konsumerar 80–85 procent av sjukvårdskost- naderna och knappt fyra procent av patienterna står för 50 procent av kostnaderna.26 Läkemedel är en viktig del av behandlingen av många kroniska sjukdomar. De tio läkemedelsgrupper som hade störst försäljning 2012 stod tillsammans för över en fjärdedel av den totala försäljningen och samtliga dessa används framför allt vid behandling av kroniska sjukdomar. Myndigheten för vård- och omsorgsanalys (Vårdanalys)27 uppskattade att ungefär tre fjärdedelar av den totala läkemedelsförsäljningen 2012 (förutom receptfria läkemedel) på 32 miljarder kronor var läkemedel för kronisk sjukdom.
Kostnaderna för cancerläkemedlen utgör cirka 10 procent av de totala läkemedelskostnaderna.28 Många cancerläkemedel är rekvisi- tionsläkemedel och de utgör cirka 30 procent av de totala rekvisi- tionskostnaderna.29 Dessa kostnader ökade 2011–2016 och kommer troligtvis fortsätta att öka även framöver allteftersom nya innovativa och effektiva men dyra onkologiläkemedel kommer ut på marknaden. Inom förmånen förväntas cancerläkemedel öka med 1,3 miljarder kronor år 2017–2019.
Socialstyrelsens prognos över kostnadsutvecklingen för läkeme- del30 visar också en kraftig kostnadstillväxt för nya orala anti- koagulantia där kostnaden inom förmånen förväntas öka med cirka 1,2 miljarder kronor fram till 2019.
På global nivå räknar analytiker med att cancer om fem år kom- mer vara det största terapiområdet i termer av läkemedelsförsälj- ning. Sedan följer läkemedel mot diabetes, reumatiska sjukdomar, infektioner och sedan vaccin.31 I Västeuropa beräknas läkemedels- försäljningen under den kommande femårsperioden öka med i snitt 3,6 procent per år, och allra snabbast i Norge och Sverige. Det kan
25 Xxxxx, Xxxxx, Xxxxxx Xxxxxx och Xxxxx Xxxxxxxxx 2010. Sjukdomspanoramat i Stockholm – i dag och i framtiden; Vårdanalys 2014. VIP i vården? – Om utmaningar med vården av personer med kronisk sjukdom. Rapport 2014:2.
26 Vårdanalys 2014. VIP i vården?
27 Ibid.
28 LIF 2016. Läkemedelsmarknaden och hälso- och sjukvården. LIF Fakta.
29 Socialstyrelsen 2017. Läkemedelsförsäljning i Sverige – Analys och prognos 2017–2019.
30 Ibid.
31 EvaluatePharma 2017. World Preview 2017.
jämföras med att utgifterna för hälso- och sjukvård väntas öka med i snitt 3,9 procent per år.32
Den i grunden positiva utvecklingen att vi lever längre medför alltså en utmaning för vården och omsorgen: hur ska de ökade be- hoven av vård och omsorg för personer med långvarig och kronisk sjukdom tillgodoses? Detta har stor betydelse även för läkemedels- användningen. Totalt förväntas kostnaderna för läkemedel inom förmånen öka från 22,1 miljarder kronor år 2016 till 26,8 miljarder kronor år 2019 och av den totala kostnadsökningen på 4,7 miljarder kronor är 1,3 miljarder kopplade till befolkningsförändringar.33 Dess- utom är många av de läkemedel som förlorar sina patent de kom- mande åren biologiska läkemedel. Det går att pressa priserna även för dessa, men det har hittills visat sig svårt att uppnå samma pris- press som för läkemedel som bedömts utbytbara på apotek. Detta kan bidra till att kostnaderna för läkemedel kan komma att öka i högre takt än i dag.
3.1.4 Patienternas förväntningar förändras
Patienters och medborgares förväntningar på vården ändras, kanske snabbare än vad vården gör. En industriell logik präglar ofta dagens vård på så sätt att organisation och flöden ofta är likadana oavsett patientens egenskaper och behov.34 Vården är i dag dessutom till stor del uppbyggd efter en patient med ett tydligt definierat, ofta akut hälsoproblem som vårdas i en avgränsad episod.35 Exempelvis är finansieringssystemen för läkemedel med sin skarpa uppdelning i öppen- och slutenvård konstruerade för detta scenario. I själva verket har patienter olika behov och förutsättningar som varierar mellan individer, diagnoser och faser i sjukdomen.36 En konsekvens av detta är att personer med hög teknisk kompetens och god social situation troligen kommer ha stora möjligheter att dra nytta av digitaliseringen och ny teknik för att exempelvis hantera komplexa
32 The economist intelligence unit 2016. World industry outlook – Healthcare and pharma- ceuticals.
33 Socialstyrelsen 2017. Läkemedelsförsäljning i Sverige – Analys och prognos 2017–2019.
34 SOU 2016:2 Effektiv vård.
35 Vårdanalys 2014. VIP i vården?
36 SKL 2016. Beteenden och behov hos personer i kontakt med vården; SKL 2016. Rapport analysuppdrag: Flippen.
kroniska tillstånd, medan patienter med lägre kompetens sannolikt kommer behöva mycket mer stöd för att göra detta. Det kommer krävas aktiva insatser och stark kunskapsstyrning om inte de ojäm- likheter som finns i dag ska bli ännu mer uttalade. Det finns även ekonomiska skäl att stödja en utveckling mot mer involverade patien- ter eftersom det visats att patienter som klarar sig mer själva kostar i snitt mer än 20 procent mindre än patienter som är mindre själv- gående.37
Många patienter kommer också att kräva mer egenmakt och del- aktighet i vården. En utmaning med detta är att det kan uppstå kon- fliktsituationer mellan vad som är optimalt för den enskilde patien- ten och vad som är optimalt ur samhällets perspektiv.
I linje med mer egenmakt kommer patienternas rörlighet san- nolikt att öka. Rörligheten gäller även utanför gränser kopplade till prissättning och finansiering. Riksavtalet för utomlänsvård bestäm- mer vad som gäller när en patient får vård utanför sitt eget hem- landsting, men patienter har sedan många år fritt kunnat söka öppen vård hos andra landsting. Denna vård förefaller dock inte öka.38 Svenska patienter har också sedan länge haft möjlighet att söka vård utomlands efter förhandsbesked från försäkringskassan enligt Europa- parlamentets och rådets förordning (EG) nr 883/2004. Sedan 2013 finns dessutom möjlighet för patienter att fritt söka vård inom EU och få kostnaderna ersatta av landstingen.39 2015 beviljades nästan 10 000 personer ersättning för vård utomlands enligt dessa regler, flest i Spanien, därefter Danmark och Finland. Ersättningen be- gränsas till sådan vård som tillhandahålls inom den offentliga sjuk- vården i Sverige, och kan därmed också omfatta läkemedel.40 Den totala ersättningen uppgick 2015 till 60 miljoner kronor och är där- med av marginell finansiell betydelse för det svenska sjukvårds- systemet. I takt med att europeiska referensnätverk för högspecia- liserad vård byggs upp kan detta eventuellt förändras. Sedan mars 2017 har 24 nätverk bildats och Sverige deltar i en majoritet av dem. Samarbetet är frivilligt och fokuserar på kunskapsutbyte, diagnos
37 Xxxxxxx XX, Xxxxxx X. What the evidence shows about patient activation: better health outcomes and care experiences; fewer data on costs. Health Aff (Millwood). 2013 Feb;32(2):207–14.
38 Vårdanalys 2017. Lag utan genomslag. Rapport 2017:2.
39 Lag (2013:513) om ersättning för kostnader till följd av vård i ett annat land inom Euro- peiska ekonomiska samarbetsområdet.
40 SFS 2013:513 § 5.3.
och andrahandsutlåtande men skulle också kunna utvecklas till att patienter skickas till andra länder för avancerad vård i större om- fattning än i dag. På kort eller medellång sikt bedöms det dock inte påverka läkemedelskostnaderna i någon större utsträckning.
Det finns oroande tendenser att förtroendet för sjukvården är sjunkande i Sverige bland både sjukvårdspersonal, patienter och medborgare.41 Vi vet inte i vilken utsträckning detta gäller även läke- medelsområdet, men att befolkningen, patienterna och personalen har ett högt förtroende för välfärdstjänsterna och de myndigheter som utför dem är en förutsättning för den offentliga och solidariskt finansierade hälso- och sjukvården. Bristande förtroende kan också få konsekvenser för systemeffektiviteten i form av exempelvis bristande förståelse och följsamhet med kunskapsstyrningen. Se Bilaga 4 för en kunskapsöversyn om denna och näraliggande frågor.
3.1.5 Vården omstruktureras
Vårdens struktur och styrning är föremål för intensiv debatt och utvecklingsarbete eftersom styrningen av vården anses fragmentiserad med en rad olika aktörer, bitvis oklar rollfördelning samt bristande samordning och samverkan emellan dem.42
På makroplanet har frågan om en regionreform utretts och de- batterats under en längre tid. När direktiven till denna utredning skrevs förväntades en reform som skulle innebära att dagens lands- ting och regioner ersattes av sex storregioner. Det förslaget kunde inte genomföras och bedömningen bland politiker är nu att det inte kommer bli någon regionreform inom överskådlig tid. En region- reform hade på ett genomgripande sätt påverkat förutsättningarna för finansiering och prissättning av läkemedel. Vi får nu i stället ut- gå från att regionindelningen under minst tio år framöver kommer att se ut som den gör i dag.
Att det inte blev någon regionreform den här gången betyder inte att sjukvården inte förändras organisatoriskt och strukturellt. En stark drivkraft bakom detta är att det svenska systemet i dag är alltför sjukhustungt och att primärvården inte har förutsättningar
41 Vårdanalys 2016 Vården ur befolkningens perspektiv. PM 2016:5.
42 SOU 2016:2 Effektiv vård; SOU 2017. Kunskapsbaserad och jämlik vård – Förutsättningar för en lärande hälso- och sjukvård. SOU 2017:48.
att klara uppdraget som första linjens vård eftersom den är under- dimensionerad både i förhållande till förväntningar och till poten- tial.43 Generellt är gränsdragningen mellan öppen- och slutenvård inte längre ändamålsenlig och splittringen gör det svårt för såväl medarbetare som patienter att agera ändamålsenligt i systemet. För att möta den demografiska utvecklingens utmaningar och de med- följande kostnadsökningarna håller vården i Sverige på att omstruk- tureras och en viktig trend är att den flyttar ut från sjukhusen. Bara de senaste åren kan stora förändringar i vårdutnyttjandet noteras.44 En mindre andel invånare vårdades i den slutna somatiska vården 2015 jämfört med 2010 (med undantag för de allra äldsta). En för- klaring är att hjärtinfarkter och stroke har minskat betydligt och fortsätter att minska, vilket bidrar till att hålla tillbaka vårdutnyttjan- det. Men det beror också på att en stor del av vården flyttar ut från slutenvården. Till exempel ökade antalet besök i den kirurgiska kort- tidsvården med 10 procent mellan 2010 och 2015 och besöken i den medicinska med nio procent. Eftersom kostnaderna är betydligt lägre i den öppna vården har detta hjälpt till att hålla igen de totala kostnadsökningarna.
Det finns även andra skäl till en utveckling mot vård utanför sjukhusen, som att primärvården bättre svarar mot patienternas behov och preferenser och att sjukhus medicinskt inte är den bästa lösningen i många lägen – särskilt för äldre kan sjukhus vara en risk- miljö. Infektionsrisken är stor, långvarigt sängläge kan medföra för- lust av muskelmassa och överbeläggningar minskar ytterligare för- utsättningarna att ge en god och säker vård. Därför ska inskrivning på sjukhus undvikas när det går och onödigt långa vårdtider kor- tas.45 Allt mer avancerad sjukvård bedrivs också utanför sjukhusen i form av exempelvis öppen specialistvård, primärvård och hemsjuk- vård. Även här riskerar uppdelningen av läkemedelsfinansieringen i öppen- och slutenvård att skapa allt större hinder för en ändamåls- enlig utveckling av vården.
Även den högspecialiserade vård som bedrivs på sjukhus är under omstöpning strukturellt. En utredning46 konstaterade att nivåstruk- tureringen inte varit ändamålsenlig och att vissa avancerade ingrepp
43 SOU 2016:2 Effektiv vård.
44 SKL 2017. Ekonomirapporten.
45 SKL 2016, så vässar vi vården.
46 SOU 2015. Träning ger färdighet. Koncentrera vården för patientens bästa. SOU 2015:98.
utförts på alltför många enheter. Det arbete som hittills bedrivits inom ramen för det som kallas rikssjukvård har inte varit tillräckligt och utredningen föreslår ökad nationell styrning. När detta skrivs behandlas frågan av Socialdepartementet.
För personer med kronisk sjukdom har svensk vård genomgå- ende relativt svaga resultat jämfört med andra länder, vilket blir sär- skilt problematiskt då kronisk sjukdom ökar. En bidragande orsak till detta är att dessa patienter saknar en diskussion med vården kring målsättningar och hur de själva kan ta hand om sin sjukdom.47 En stor del av kroniska sjukdomar som diabetes, KOL, långvarig smärta, led- sjukdomar och depression kan minska i förekomst med förändrade levnadsvanor. Prevention, förebyggande och hälsofrämjande arbete kommer därför behöva spela en mer central roll i framtiden.48
3.1.6 Innovationer och teknikutveckling
Vi har redan nämnt hur den demografiska utvecklingen under kom- mande år riskerar att urholka skattebasen och höja kostnaderna genom att allt fler lever allt längre och att det kommer behövas en kombination av skattehöjningar, prioriteringar och betydande effekti- viseringar. Att effektivisera och höja produktiviteten i vården är emellertid lättare sagt än gjort. En viktig dimension av problemet är det som kallas Baumols sjuka.49 Många tjänster inom vård och om- sorg går inte att automatisera och standardisera eftersom de bygger på mänsklig interaktion (i vissa fall är tjänsten att just tillbringa en viss tid med omsorgstagaren – det går inte att korta den tiden utan att sänka effektiviteten). Produktiviteten i sådana tjänster kan inte öka i samma takt som produktivitetsutvecklingen i den varuprodu- cerande delen av ekonomin. Däremot måste lönerna öka i ungefär samma takt som i den varuproducerande delen av ekonomin efter- som det annars inte kommer gå att få tag på arbetskraft. Kost- naderna i dessa sektorer måste sannolikt få öka snabbare än i andra
47 Vårdanalys 2014. VIP i vården?; Vårdanalys 2016 Vården ur befolkningens perspektiv.
48 SKL Positionspapper 2013 Hälsofrämjande hälso- och sjukvård; Xxxxxx R & Xxxxxxxxxx
M. 2017. Att styra och leda mot en hälsofrämjande hälso- och sjukvård. Socialmedicinsk tidskrift 94: 255–263.
49 Baumol W. 1993. Health care, education and the cost disease: A looming crisis for public choice. I: Xxxxxxx X. Xxxxxx, Xxxxxxxxx Xxxxxxxxx, Xxxxxx X. Xxxxxxxx (red). The Next Twenty-five Years of Public Choice, s. 17–28.
sektorer av samhället, men detta är ofta politiskt svårt att genomföra (svensk sjukvårds kompetensförsörjningsproblem kan eventuellt vara ett exempel på detta). Under alla omständigheter är det viktigt att åtgärda ineffektivitet och slöseri och genomföra effektivitetshöjande innovationer där det är möjligt. Tidigare utredningar och rapporter50 har pekat på att det finns stora effektivitetsvinster att hämta i vårdens organisation, styrning och arbetssätt. Andra, exempelvis SKL51 menar att effektiviseringar i den storleksordning som krävs endast kan uppstå när ny teknik tas i bruk. Vi kommer här ta upp två typer av ny teknik: nya läkemedel och digitaliseringen.
Nya läkemedel medför stora möjligheter
De forskande läkemedelsföretagen fortsätter att lansera nya pro- dukter: år 2016 registrerades t.ex. 27 nya aktiva substanser hos den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Se Bilaga 3 för Läkemedels- verkets analys av nya produkter och Figur 3.4 som visar produkter som finns i läkemedelsföretagens pipeline uppdelat på sjukdoms- områden. Det finns en stor potential att förbättra människors hälsa och livskvalitet vid en rad olika sjukdomstillstånd i denna utveck- ling. Till exempel att cancer i många fall kan bli en kronisk i stället för dödlig sjukdom eller att medfödda genetiska sjukdomar kan botas. Dessutom finns en stor potential att höja effektiviteten i vården. Det finns bland annat skäl att tro att ändamålsenlig läkemedelsbehandling av kroniska sjukdomar kan bidra till att minska andra sjukvårds- kostnader.52
50 SOU 2016:2 Effektiv vård; Vårdanalys 2013. Vårdanalys ur led är tiden. Rapport 2013:9.
51 SKL 2017. Ekonomirapporten.
52 Se exempelvis Jha AK, Xxxxxx RE, Xxx J, Xxxxxxxxx XX, Xxxxxxx RS. Greater adherence to diabetes drugs is linked to less hospital use and could save nearly $5 billion annually. Health Aff. 2012;31(8):1 836–1 846; Xxxxxx DM, Xxxx G, Xxxxxx ER, et al. The value of antihyper- tensive drugs: a perspective on medical innovation. Health Aff. 2007;26(1):97–110.
Diabetes
475
HIV
159
Mental hälsa
511
Cancer
1813
Kardiovaskulära
599
Immunologiska
1120
Neurologi
1329
Infektion
1256
Källa: EFPIA/IMS.
Ett stort problem med läkemedelsbehandling i dag är att preci- sionen är så låg. De tio mest säljande läkemedlen i USA rapporteras fungera endast för mellan 4 och 25 procent av patienterna som an- vänder dem.53 Ett nytt paradigm inom medicin som bygger på en mycket djupare förståelse av biologiska system är dock på väg. Det baseras på bland annat kartläggningar av det mänskliga genomet och tillgång till ny teknik, inte minst för diagnostik. Målinriktade behandlingar förutsätter tester som kan vara dyra i dag, men kostna- derna kommer att sjunka över tid.54 Mycket av dagens läkemedels- utveckling gäller så kallade målinriktade behandlingar, gen- och cell-
53 Schork NJ 2015. Time for one-person trials. Nature. 520: 609– 611.
54 Namslauer A. och Xxxxx xx xx Xxxxx X. 2017. Where is life-science heading in the future? Stockholm science city foundation.
terapier och läkemedel mot cancer och andra svåra sjukdomstillstånd liksom många läkemedel för små patientpopulationer.55
Nya läkemedel kräver nya lösningar
I samband med utvecklingen av olika nya typer av läkemedel finns potentiellt några svårigheter kring finansiering och prissättning. I Figur 3.5 illustrerar vi med några exempel detta beroende på om läkemedlen vänder sig till många eller få patienter (horisontell axel) och om det rör sig om kronisk eller botande behandling (vertikal axel).
I fältet kroniska behandlingar för många patienter kommer det finnas läkemedel för kroniska sjukdomar som exempelvis diabetes, hjärtsvikt eller reumatism. Potentiella utmaningar för subvention och prissättning kan handla om att gränserna mellan medicinteknik och läkemedel flyttas när digital teknik börjar användas för att opti- mera läkemedelsanvändning, eller att den nya tekniken medför stora individuella variationer i väntad effekt. Vad gäller finansiering kan en utmaning bli att de stora vinsterna av behandlingarna kom- mer i framtiden, medan kostnaderna börjar stiga direkt. Det sist- nämnda är inte någon ny utmaning, men kan accentueras om pri- serna blir högre. En ytterligare utmaning kan bli att det måste finnas system för tidig diagnosticering av exempelvis demenssjukdomar för att kunna initiera bromsbehandling i tid. För att det ska fungera krävs en tät samverkan med vården. Dessa läkemedel har potential att bli en central del i lösningen av vårdens effektivitetsproblem och konsekvenserna av att inte lyckas få till en ändamålsenlig an- vändning är stora.
I fältet botande behandling – många patienter kan svårigheter
uppstå runt finansieringen. Vinsterna av exempelvis en botande behandling för Alzheimers kan bli mycket stora för samhället som helhet och över lång tid, men priset, och därmed de direkta kostna- derna, kommer troligen också att bli mycket högt. Budgetkonse- kvenserna kan bli stora och eventuellt kommer nya betalnings- modeller att behöva utvecklas.
55 FDA. 2015. Targeted Drug Development: Why Are Many Diseases Lagging Behind?
Beträffande läkemedel i fältet kronisk behandling – få patienter tror vi att många av de utmaningar som redan i dag är förknippade med sällsynta och allvarliga tillstånd, som exempelvis enzymbrist- sjukdomar och vissa cancersjukdomar kommer att finnas kvar och förstärkas. Det gäller bland annat möjligheterna att utvärdera base- rat på små dataunderlag, liksom nödvändigheten att fortsätta följa användning och effekt i klinisk vardag och dessutom de finansiella och etiska frågorna runt behandlingar som kan vara mycket kost- samma per patient.
Fältet botande behandling – få patienter, slutligen, omfattar många
av de nya läkemedel som får mest uppmärksamhet, till exempel gen- och cellterapier. Flera av dessa förefaller vara mer teknik än läke- medel, även om de regulatoriskt behandlas som läkemedel. Av natur- liga skäl kommer data att vara begränsad. Vidare har dessa läkemedel sannolikt stor påverkan på vårdförlopp vilket är utmanande om inte pris- och finansieringsbeslut tas nära vården. De kommer sannolikt också ofta ha en mycket hög kostnad per patient med vinster som uppstår i framtiden och i andra delar av samhället.56
56 Gellad WF & Kesselheim A. 2017. Accelerated Approval and Expensive Drugs – A Chal- lenging Combination. N Engl j Med 376;21.
Källa: egen analys.
Digitalisering transformerar vården
Det andra innovationsområdet vi vill nämna är digitaliseringen som förväntas ha stor potential att effektivisera och transformera sjuk- vården. Vi tar upp tre spår som är särskilt relevanta för vår utred- ning: patientnära tillämpningar för att hantera kronisk sjukdom, verksamhetsstöd och kunskapsproduktion. Det första spåret berör teknik, både befintlig och under utveckling, som kommer kunna hjälpa patienter med kroniska sjukdomar att bättre hantera sin hälsa. Det kan till exempel handla om appar som stödjer patienter att äta rätt och röra på sig. En annan teknisk utveckling är sensorer som tillsammans med maskinlärningsalgoritmer optimerar en pati- ents läkemedelsanvändning. Till exempel finns det ett sådant system som hjälper patienter med kronisk obstruktiv lungsjukdom att ta sin medicin i tid för att förhindra anfall.57 De tekniska systemen har
57 Xxxx SA, Xxxxxxx C, Xxxxxx A, Xxxxxxxxxx L. Exacerbations in Chronic Obstructive Pulmonary Disease: Identification and Prediction Using a Digital Health System J Med Internet Res 2017;19(3):e69.
potential att bryta den utveckling som ses för personer med kronisk sjukdom där riskfaktorer i alltför hög utsträckning tillåts gå över i dålig hälsa. En viktig fråga för oss är om digitaliseringen kommer innebära att den gränsdragning mellan medicinteknik och läkemedel som finns i dagens subventionssystem kan komma att stå i vägen för en ändamålsenlig utveckling.
Det är också viktigt att bromsa den successiva försämring som är typisk för kroniska sjukdomar. Det kan ske om alla patienter systematiskt får del av de insatser som har bäst förutsättningar att bromsa försämringen.58 Det andra spåret i e-hälsoutvecklingen handlar därför om att med teknikens hjälp förbättra de olika verksamhetsstöd som personalen i vården har. Ett utvecklingsområde är förbättrade journalsystem som kan integrera kunskapsstöd och beslutsstöd, efter- som dessa i dag är otillräckliga.59
Det tredje spåret handlar om digitaliseringen av vårdens data och möjligheterna att samla information och skapa kunskap i vården. Det finns fortfarande många obesvarade frågor runt bland annat det betungande arbete som det innebär för vårdpersonal att registrera data och regelverket för hur data kan användas samtidigt som individuella patienters integritet skyddas.60 Likaså finns många tekniska och organisatoriska frågor runt interoperabilitet, möjligheterna att an- vända natural language processing kontra strukturerad data, kvalitets- registrens roll och generellt hur hela ”informationsekosystemet” ska se ut. Icke desto mindre är det troligen enbart en tidsfråga innan digitaliseringen möjliggör ett skifte i förutsättningarna att skapa en sjukvård som både använder och skapar kunskap, det som kallats ett lärande hälso- och sjukvårdssystem.61 Detta kan i grunden förändra även hur läkemedel värderas och hanteras.
58 Vårdanalys 2014. VIP i vården?
59 SOU 2017. Kunskapsbaserad och jämlik vård – Förutsättningar för en lärande hälso- och sjukvård. SOU 2017:48.
60 Vårdanalys 2016, Vad står på spel? Om nyttan med digitala hälsouppgifter och risker ur ett integritetsperspektiv. Rapport 2016:3; Vårdanalys 2017. Lapptäcke med otillräcklig täckning. Slututvärdering av satsningen på nationella kvalitetsregister. Rapport 2017: 4.
61 Institute of Medicine (US) Roundtable on Value & Science-Driven Health Care. Re- designing the Clinical Effectiveness Research Paradigm: Innovation and Practice-Based Approaches: Workshop Summary. Xxxxx LA, XxXxxxxx XX, eds. Washington, DC: The National Academies Press; 2010.
3.2 En mer samordnad modell har förespråkats
Den regulatoriska processen utvecklas och blir alltmer iterativ allt- eftersom vetenskap, kliniska prövningar och läkemedelsforskningen utvecklats.62 För särskilt angelägna sjukdomsområden där det saknas behandlingsalternativ finns det till exempel processer för tidigt god- kännande. En viktig drivkraft i utvecklingen är det som kallas preci- sionsmedicin, som börjat resultera i produkter som kommit till mark- naden och blottlagt svårigheter med dagens modell. Användning av dessa läkemedel är sammankopplad med diagnostik och testmetoder så att individuella patienters förväntade behandlingseffekt kan för- utsägas med hög precision (därav namnet).63
Ingen tvivlar på att precisionsmedicin är en oerhört positiv ut- veckling. Men det finns samtidigt en debatt om det kan ha blivit så att läkemedel i processerna för tidigt godkännande framför allt inom cancerområdet godkänns för tidigt för att kunna säkerställa klinisk nytta och säkerhet.64 Läkemedelsverket belyser denna diskussion i Bilaga 3 och betonar där att de grundläggande principerna för god- kännande inte har ändrats utan att det är produkterna som ändrats. TLV har till utredningen framfört att tidigt godkännande för fram- för allt cancerläkemedel, ibland baserat på studier utan kontrollarm, är en faktor som gjort att osäkerheten i kostnadseffektivitetsbedöm- ningarna ökat under senare år. Andra viktiga faktorer som TLV lyft är ökningen av särläkemedel och att det kommer in allt fler indirekta jämförelser.
Ett generellt problem som blivit mer påtagligt är att processerna för godkännande och pris/subvention är dåligt synkroniserade. Pro- cesserna har olika utgångspunkter för sitt beslutsfattande och behö- ver därför olika typer av information, men pris- och subvention beslutas som regel baserat på den information som tas fram för det
62 Se exempelvis Eichler m.fl. 2015. From Adaptive Licensing to Adaptive Pathways: Deliver- ing a Flexible Life-Span Approach to Bring New Drugs to Patients. Clin Pharmacol Ther., Vol. 97(3): 234–46.
00 Xxxxxxxxxxxx X, Xxxxxxx XX, Xxxxx XX. Precision medicine and the changing role of regulatory agencies. Nat Rev Drug Discov. 2016 Dec;15(12):805–806.
64 Xxxxx Xxxxxxxx, Xxxx Xxxxxxx, Xxxxxxxx Xxxxx, Xxxxxxxxx Xxxxx, Xxxxx Xxxxxx, Xxxxxxxx Xxxx et al. Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approv- als 2009–13 BMJ 2017; 359 :j4530.
Xxx X, Xxxxxx X. Cancer Drugs Approved on the Basis of a Surrogate End Point and Subse- quent Overall Survival. An Analysis of 5 Years of US Food and Drug Administration Approvals. JAMA Intern Med. 2015;175(12):1992–1994.
regulatoriska godkännandet. Läkemedelsverket påpekar också i Bilaga 3 att det är ineffektivt och dyrt för samhället om regulatoriska myndigheter och HTA myndigheter agerar isolerat och även om regulatoriska beslutsfattare och HTA-myndigheter redan i dag sam- verkar så behöver samarbetet utveckals ytterligare. Utvecklingen mot mer strömlinjeformade och flexibla regulatoriska program blir mindre meningsfull om patienternas tillgång till läkemedlen riskerar att stoppas av de som betalar för behandlingarna.65 Det pågår ett ut- vecklingsarbete inom olika internationella fora för att möjliggöra djupare samarbete inom HTA. Ökat samarbete kring utvärdering av ny medicinsk teknologi och möjligheten att samla och analysera data från olika källor både inom och utanför Sveriges gränser, baserat på gemensamma standarder och modeller för datahantering, kommer troligen kunna bidra att minska osäkerheten kring värdet av ny teknologi. Vinsten av en eventuell ökad europeisk samordning av utvärderingen av medicinsk teknologi måste dock vägas mot risken för en mer byråkratisk och tungarbetad process.
Ytterligare en faktor som förefaller tala för mer samordnade processer är att läkemedelsutveckling numera sällan är inriktad mot ett enda användningsområde. Läkemedel testas ofta i många pröv- ningar, även efter det initiala godkännandet, i olika indikationer och i kombination med andra behandlingar.66 För att få ett korrekt estimat av ett läkemedels effekt måste bedömningen då ta hänsyn till att ett flertal behandlingseffekter har skattats i en portfölj av prövningar. Till exempel prövades cancerläkemedlet sorafenib i 203 kliniska prövningar under 13 år, på 26 olika tumörtyper och i 67 läkemedelskombinationer.67
I förlängningen av utvecklingen av de regulatoriska processerna ligger att produkter skulle kunna fasas in i allt större patientpopu- lationer och engångsbeslut skulle ersättas med en sekvens av regu- latoriska beslut allteftersom kunskapen om en produkts effekt och biverkningar i rutinsjukvård utvecklas68. En stor utmaning för dem som beslutar om pris och subvention är att de också i stor ut- sträckning fattar engångsbeslut. Med en gradvis introduktion och
65 Eichler m.fl. 2015.
66 Xxxxxxxxx X. et al. 2017. Drug Development at the Portfolio Level Is Important for Policy, Care Decisions and Human Protections JAMA 318 (11), 1 003–1 004.
67 Ibid.
68 Xxxxxxxxxxxx et al. 2016.
ackumulation av kunskap om hur en produkt fungerar i verklig vård så skulle även dessa beslut behöva vara mer kontinuerliga och förändras då värdet av produkten för olika patienter framträder tydligare. Det har också spekulerats i att minskade kostnader för kliniska prövningar på lång sikt eventuellt kan medföra lägre priser på läkemedel eftersom de stora kliniska prövningsprogrammen står för en mycket stor andel av utvecklingskostnaderna för läkeme- del.69 Mot detta kan argumenteras att företagen inte sätter pris på patenterade produkter efter kostnad, utan efter värde. En alternativ mekanism för lägre priser skulle kunna vara att produkterna kan lanseras mer ”ofärdiga” och att vården/samhället tar större ansvar för den värdeskapande, sista delen av utvecklingen av produkterna.
Hela konceptet med sekventiella introduktioner och utvärde- ringar av klinisk effekt, säkerhet och kostnadseffektivitet bygger på att det finns tillgång till ändamålsenliga data och funktionella IT- system. Dessutom måste det finnas institutioner som kan och får analysera och använda de data som tas fram. Det innebär att insti- tutionerna måste ha analyskapacitet och kompetens, men det krävs också ändamålsenlig lagstiftning om tillgång till data och skydd av individens integritet.
3.3 Internationella trender
Mycket av de senaste årens internationella debatt kring läkemedel har färgats av en ny generation läkemedel med mycket höga priser. Framför allt introduktionen av nya Hepatit C läkemedlen följt av den vågen med nya cancerläkemedel satte prisfrågan på den internatio- nella dagordningen. Debatten i Europa har förts i ljuset av de ut- maningar som Europas hälso- och sjukvårdssystem brottas med – en förändrad demografisk profil med ökade hälso- och sjukvårds- kostnader som i kombination med tio år av ekonomisk kris följt av svag ekonomisk tillväxt70 sätter press på de sociala trygghetssystemen. Debatten går också het i USA. Amerikanska myndigheter har historiskt sett låtit marknaden reglera prissättningen. I takt med att den offentliga sjukvården breddats till att omfatta fler människor
69 Xxxxxxx, Xxxx‑Xxxxx, Xxxx Xxxxx, Xxxx Xxxxxx, and Xxxxx Xxxx. 2016. Drug Regulation and Pricing – Can Regulators Influence Affordability? N Engl j Med 374;19.
70 Eurosta, Key figures on Europe, 2016 edition.
(via Medicare och Medicade) har också det offentligas intresse av att kontrollera prissättningen ökat. Kritiker ifrågasätter varför USA ska betala mer för läkemedel än andra länder. Tillsammans med ett antal mycket uppmärksammade fall där priset på gamla läkemedel utan konkurrens höjts med flera tusen procent efter att de köpts upp av investerare,71 bidrog det till att göra läkemedelspriser till en fråga i det senaste presidentvalet. Xxxxxx Xxxxx har som president gjort flera uttalanden om orimliga priser och behovet av att se till att andra delar av världen inte åker snålskjuts.72 Om USA gör verk- lighet av sina uttalanden kan det innebära ett ökat tryck på Europa och andra delar av världen att ta ett större ansvar för finansieringen av framtidens läkemedel. Det behöver inte bara vara negativt. Om den amerikanska andelen av världsmarknaden minskar skulle också Europa och resten av världens inflytande över vilka läkemedel som utvecklas öka.
I takt med att priserna på nya läkemedel blivit allt högre har in- tresset för internationellt samarbete ökat. Inom flera olika fora förs diskussioner om allternativa lösningar för hur man kan skapa inci- tament för forskning och utveckling som levererar mot patienters och samhällets behov till en kostnad som är hållbar för alla inblan- dade, inte minst de offentliga hälso- och sjukvårdssystemen.
3.3.1 EU-samarbetet kring läkemedel förändras och fördjupas
Medlemstaterna har enligt EU-fördragets artikel 168.7 ansvaret för att organisera sina hälsovårdssystem och tillhandahålla hälsovårds- tjänster och medicinsk vård, i vilket fördelningen av de resurser som tilldelats för dessa ingår. Inom denna ram kan alla medlems- stater vidta åtgärder för att styra läkemedelsförbrukningen, reglera läkemedelspriserna eller fastställa villkoren för offentlig finansier- ing av läkemedel. Samtidigt har kommissionen en bred kompetens när det gäller införlivandet av den inre marknaden. Dessa två prin-
71 Xxxxxx, X. Why Did That Drug Price Increase 6,000%? It’s The Law. Forbes, 10 februari 2017.
72 Xxxxxxxxx X. Xxxxxx Xxxxx Just Sent Drug Stocks Tumbling – Again. Fortune, 10 mars 2017.
xxxxx har flera gånger lett till konflikter mellan medlemsstaterna och EU:s institutioner.
Kompetensfrågan är känslig, vilket blev mycket tydligt vid för- handlingarna kring transparensdirektivet 2012–2015. Kommissio- nen lade 2012 fram ett förslag till revidering av transparensdirek- tivet 89/105/EEG. Syftet var modernisera lagstiftningen för att bättre svara mot medlemsstaternas alltmer komplicerade pris- och ersätt- ningssystem samt kodifiera den rättspraxis som utvecklats sedan direktivet införandes. Kommissionen ville också förtydliga direk- tivets angivna tidsfrist för pris- och ersättningsbeslut. Förslaget togs emot mycket negativt i ministerrådet. En mängd praktiska, politiska och juridiska problem identifierades. Kritiken bottnade i en oro för att direktivet skulle få en kostnadsdrivande effekt, bakbinda med- lemsstaternas möjlighet att styra sina prioriteringsbeslut och på sikt leda till en kompetensförskjutning.
Trots att Europaparlamentet tog en pragmatisk hållning och tog till sig delar av medlemsstaternas kritik, lyckades kommissionen aldrig övertyga medlemsstaterna om mervärdet av en revidering.73 Kommissionens ställning blev inte bättre av industrins ljumma in- tresse för förslaget, där oron för ökade krav på transparens kring faktiska priser överskuggade utsikterna att få ett tydligare regelverk och kortare handläggningstider. Förslaget drogs formellt tillbaka i mars 2015.
Även om pris- och ersättningsfrågor ligger inom medlemssta- ternas kompetensområde finns ett ökat intresse för samarbete på frivillig basis. Xxxxx rapporter har tagits fram och en rad nya arbets- grupper tillsatts i syfte att understödja samarbete inom prioriterade områden.74
Sedan den ekonomiska krisen 2008–2009 har läkemedelpriser och hälso- och sjukvårdens hållbarhet varit en återkommande fråga på ministerrådets dagordning. En sammanställning av rådets slutsatser sedan 2013 visar på flera återkommande teman.
73 Ändrat förslag till EUROPAPARLAMENTETS OCH RÅDETS DIREKTIV om insyn i de åtgärder som reglerar prissättningen på humanläkemedel och deras inordnande i de all- männa sjukförsäkringssystemen. 2012/0035 (COD).
74 Xxxxxx, Xxxxxxxxxx, Xxxxxxxxx, Xxxxxxxxxx: 2015. Study on enhanced cross-country coor- dination in the area of pharmaceutical product pricing. s. 6–11.
• • • • • • | |
• • • • • • | |
• • • • • • | |
• • • • |
• • • | |
• |
Slutsatserna från Hollands ordförandeskap 2016 anses särskilt vik- tiga och vägledande för den framtida utvecklingen. Där lyfter man fram behovet av utökat samarbete och samordnade prisförhandlingar, ett fördjupat EU samarbete kring HTA, ökade investeringar både på nationell och EU-nivå för att öka tillgången till data kring både utfall av läkemedelsanvändning och forskningsdata. Mycket av detta är högst relevant ur ett svenskt perspektiv. Man talar också om behovet av att se över EU:s incitament för läkemedelsutveckling för att säker- ställa en god tillgång till kostnadseffektiva läkemedel. Tillgång och sortimentsbredd är en fråga som särskilt engagerar EU:s små och köpsvaga länder som upplever att många läkemedel antingen lanseras sent eller till ett pris som inte står i proportion till landets köpkraft. Kommissionen arbetar nu med att utvärdera om EU:s incitaments- struktur är ändamålsenlig eller behöver förändras. Det handlar bland annat om tilläggsskyddet i förordningen (EG) nr 469/2009, särläke- medelsförordningen (EG) nr 141/2000, samt barnläkemedelsförord- ningen (EG) nr 1901/2006.
Vi har valt att fokusera på tre frågor som vi anser är av särskild relevans för utredningen: (1) ökat informationsutbyte kring priser och ersättningssystem, (2) försök till samordnade multilaterala pris- förhandlingar och (3) ökat samarbete kring hälsoekonomiska utvär- deringar. Dessa och andra frågor kopplade till läkemedel, innovation, prissättning och hållbarhet förväntas återkomma på ministerrådets dagordning de kommande åren. Enligt uppgift planerar Österrike att lyfta dessa frågor igen under sitt ordförandeskap hösten 2018.
Ökat informationsutbyte kring priser
I och med att extern prisjämförelse är så utbrett i Europa har flera försök gjorts att bygga en gemensam prisdatabas för att på så sätt förenkla insamlandet av validerade data. Den senaste plattformen EURIPID är ett samarbete mellan alla EU:s medlemsstater utom Tyskland som tillhandahåller detaljerade priser på produktnivå. Det innehåller också information om medlemsstaternas pris och ersätt- ningssystem. Sedan 2013 är samarbetet i huvudsak finaniserat via medlemsavgifter. Kommissionen deltar också och bidrar med en del pengar för utvecklingsarbete, till exempel för att förbättra data- innehållet och göra det mer ändamålsanpassat.
Databasen innehåller i dag inga uppgifter om faktiska priser, utan är baserat på listpriser. Det finns dock planer på att börja rap- portera för vilka produkter det finns rabatter och avtal om ordnat införande, även om man inte kan rapportera rabatternas storlek på grund av sekretess. XXXXXXX ger en överblick över prisutvecklingen vilket är till nytta för de länder som använder ett formellt eller in- formellt referensprissystem. Utan tillgång till faktiska priser minskar dock systemets relevans. I ett framtidsscenario där alltfler nya pro- dukter introduceras med hjälp av sekretessbelagda riskdelningsavtal finns det en uppenbar risk att EURIPID data och externa referens- prissystem generellt inte längre representerar verkligheten då skill- naden mellan listpriser och faktiska priser blivit alltför stor.
Multilaterala prisförhandlingar och gemensam upphandling
För att öka förhandlingsstyrkan gentemot industrin kring nya dyra läkemedel pågår försök till samordnad prisförhandling eller gemen- sam upphandling mellan flera olika länder.
I kölvattnet av svininfluensan 2008–2009 har EU:s kommission utvecklat ett system för gemensam upphandling av vaccin och andra medel mot influensa. Systemet är frivilligt och baserat på artikel 5 i rådets och Europaparlamentets beslut 1082/2013 EU om allvarliga gränsöverskridande hälsohot. En majoritet av EU:s medlemsstater har anslutit sig till systemet, dock inte Sverige. Ett par pilotupp- handlingar har diskuterats, en för skyddsmasker och annan skydds- utrustning och en för vaccin mot årlig influensa. Trots flera år av diskussion har systemet ännu inte testats i praktiken. Det kan ha
flera förklaringar, dels att det är tungt att praktiskt samordna så många parter med olika prioriteringar och behov, dels att det finns en oro att ett sådant samarbete på sikt leder till en maktförskjut- ning på ett område som historiskt legat hos medlemsstaterna.
Det kan också förklara varför flera länder nu i stället fokuserar på informellt samarbete i mindre konstellationer utanför den for- mella EU-strukturen.
BENELUXA är det mest utvecklade samarbetet som inleddes 2015 och i dag omfattar Belgien, Holland, Luxemburg och Österrike. Det fokuserar på fyra områden: (1) framtidsspaning (horizon scan- ning), (2) samordnad analys av nya läkemedels relativa effektivitet,
(3) informationsutbyte och (4) samordnade processer för prisför- handlingar. Under 2017 presenterades en rapport med förslag på en gemensam process för framtidsspaning på liknande sätt som imple- menterats i flera olika länder, bland andra Sverige, genom livscykel- funktionen i SKL:s samverkansmodell. Belgien och Xxxxxxx har också nyligen genomfört en samordnad prisförhandling rörande Vertex nya läkemedel Orkambi mot cystisk fibros. Försöket stran- dade dock i maj 2017 utan att man nått en överenskommelse vilket fått Xxxxxxx att gå vidare själv då Belgiens lagstiftning inte tillåter förnyade förhandlingar förrän tidigast sex månader efter det att den förra förhandlingsomgången avslutats. Trots bakslaget fortsätter sam- arbetet och flera länder har uttryckt intresse av att medverka, bland annat Irland och Schweiz.
Liknande samarbetsförsök pågår i flera olika konstellationer. 2016 skrev Bulgarien och Rumänien under en gemensam deklaration om samarbete. I mars 2017 skrev Visegradländerna dvs. Polen, Slovakien, Tjeckien och Ungern plus Lettland och Litauen under en avsikts- förklaring om rättvisa och överkomliga läkemedelspriser. Spanien och Portugal har för avsikt att upprätta en process för gemensam upphandling i syfte att pressa läkemedelspriserna. I maj 2017 under- tecknade flera medelhavsländer Xxxxxxx-deklarationen om fördjupat samarbete. Xxxxxxxx initiativ pågår också inom ramen för Nordiska ministerrådet.
Mot en centraliserad europeisk HTA-modell?
Det europeiska samarbetet kring utvärdering av medicinsk tek- nologi (HTA) har utvecklats gradvis under mer än tio års tid. 2004 uppmanade EU:s ministrar kommissionen att etablera ett nätverk för HTA. I dag har EUnetHTA över 70 partners där TLV, SBU och LV deltar från svensk sida. Arbetet inom EUnetHTA har framför allt fokuserat på metodfrågor och kunskapsutbyte. En ge- mensam modell för att utvärdera den kliniska nyttan av nya terapier har utvecklats och i viss mån testats via ett mindre antal pilot- projekt. Samarbetet har lett till en ökad förståelse av de modeller som olika medlemsstater använder för att värdera läkemedel. Den europiska kommissionen genomförde mellan oktober 2016 och januari 2017 en enkätundersökning kring förutsättningarna för en utökad samordning kring utvärderingen av det kliniska värdet av nya läkemedel och mediciniska terapier. Både läkemedelsindustrin och medlemstaterna framstår som allt mer positiva till någon form av samarbete. Det kan förklaras av den ökade indelningen av sjuk- domar med hjälp av biomarkörer med allt smalare terapier som följd, vilket minskar kretsen av experter som har kompetens och kapacitet att utreda nya terapier. Det stora antalet nya terapier i industrins pipeline, inte minst inom cancerområdet, riskerar också sätta stor press på många länders system. Allt fler behandlingar kommer dessutom initialt behöva godkännas med begränsat underlag om dess kostnadseffektivitet. Arbetet med att göra uppföljnings- studier är svårt och resurskrävande. Allt detta sammantaget driver på ett utökat samarbete.
Kommissionen har ännu inte publicerat någon officiell rapport, men verkar försiktigt optimistisk om möjligheten att kunna lägga ett förslag. Enligt uppgift arbetar de för närvarande på ett lagförslag som förväntas komma i december 2017.
Förutsatt att den ekonomiska utvärderingen lämnas till med- lemsstaterna bör det finns utrymme att ta steg framåt, mot ett centraliserat förfarande. Centralt är frågan om i vilken utsträckning en framtida gemensam utvärdering kommer vara bindande för den fortsatta pris-, ersättnings- och upphandlingsbeslut på nationell nivå. En annan fråga är vilken myndighet som i så fall ska få uppgiften och hur verksamheten ska finansieras. Givet den nuvarande kom-
missionens ambition om ett smalare men vassare EU75, är inrättan- det av en ny EU myndighet inom hälsoområdet mycket osannolik. Brexit och det avbräck det lär betyda för EU-budgeten ökar kost- nadsmedvetenheten i Bryssel ytterligare. Att ge EMA ett utökat ansvar framstår som den mest realistiska lösningen. Det går också hand i hand med trenden mot ett livscykelperspektiv med joint early advice, ordnat införande, ökad integration mellan forskning, utveckling, regulatoriska beslut, HTA utvärdering, pris- och sub- ventionsbeslut och krav på uppföljningsstudier.
Flytten av EMA kan komma påverka hur snabbt en europeisk HTA-process kan implementeras. Hur lång omställningsperioden blir påverkas av vilket land som får stå värd för myndigheten i fram- tiden.
3.3.2 OECD en allt tyngre aktör inom hälsoområdet
I takt med att EU:s aktivitet på hälsoområdet avtagit, verkar OECD tagit över mycket av ledarskapet kring hälso- och läkemedelsfrågorna. De senaste åren har de lagt fram ett flertal rapporter om framtidens, kunskapsdrivna hälso- och sjukvård.76 Vid ett ministermöte i januari 2017 uttryckte OECD oro över de mycket höga kostnader som den nya generationens teknologi medför och dess inverkan på hälso- systemen.77 Ökat internationellt samarbete och förbättrade system för att samla in och analysera den data som genereras inom vården framhölls, liksom HTA som en nyckel för att bättre förstå värdet av dessa nya teknologier. Tillgången till effektiva nya behandlingar måste balanseras mot sytemens hållbarhet och incitamenten för fortsatt forskning och utveckling.
Ministrarnas uttalande baserades bland annat på en rapport om hur man ska öka kostnadseffektiviteten i sjukvården genom att sluta investera i saker som inte leder till bättre hälsa. Ett avsnitt som tillägnas läkemedel lyfter fram tre åtgärdsområden.
75 Juncker JC. A New Start for Europe: my agenda for jobs, growth, fairness and demo- graphic change, European Commission 2014.
76 OECD 2017. New Health Technologies: Managing Access, Value and Sustainability, 2017; OECD 2016. Pharmaceutical Expenditure And Policies: Past Trends and Future Challenges; OECD 2015. Dementia Research and Care: Can Big Data Help.
77 OECD 2017. Ministerial Statement ”The Next Generation of Health Reforms”.
För det första uppmanas länder minska mängden läkemedel som går till spillo, både inom öppen- och slutenvården. Det kan bero på dålig matchning mellan behandlingens längd och mängden läkeme- del som förskrivs eller att behandlingen avbryts i förtid, antingen av behandlande läkare eller på grund av bristande följsamhet från patientens sida. Andra orsaker kan vara felaktiga eller suboptimala beslut och organisatoriska tillkortakommanden inom slutenvården som leder till onödigt svinn. För det andra pekas generikamarkna- den ut som ett område där det finns mer att hämta.
För det tredje lyfts upphandling fram som en grundläggande strategi för att maximera kostnadseffektiviteten. Författarna kon- staterar att det finns betydande prisskillnader mellan, men också inom, OECD länderna. Samtidigt konstaterar man att upphandling är komplext inom ett område där det ofta finns ett begränsat antal säljare och där köparen inte är den traditionella konsumenten, vilket gör det svårt att bedöma patientens betalningsvilja. Man framhåller också att även om priset är viktigt, måste andra aspekter också vägas in, till exempel förmågan att tillhandahålla rätt produkt i rätt tid, sett från behandlande läkare och patientens perspektiv. Upp- handlingsorganisationen måste också klara av att balansera intresset av ett lågt pris på kort sikt mot sortimentbredd över tid. Trots denna komplexitet, framhåller OECD potentialen av en mer centraliserad upphandlingsprocess som instrument för att kontrollera kostnads- utvecklingen och minimera dubbelarbetet som flera parallella upp- handlingsförfaranden medför. För att fungera effektivt, måste in- formationsflödet och förankringen med professionen och patienter fungera så att upphandlingssystemet kan svara mot förändrade kli- niska behov och patientens förväntningar.
3.3.3 WHO tar ett bredare anslag kring läkemedelsfrågor
Världshälsoorganisationens fokus har förändrats de senaste åren. Tidigare begränsades deras arbete till att främja en jämlik och glo- bal tillgång till nödvändiga mediciner (essential medicines). På senare år har agendan utvidgats till att omfatta tillgång till läkemedel i bred bemärkelse. WHO tittar bland annat på alternativa lösningar för hur samhället kan skapa incitament för forskning och utveck- ling som bättre levererar mot patienters och samhällets behov på
ett sätt som är hållbart, inte minst de offentliga hälso- och sjuk- vårdssystemen. Inom ramen för WHO:s Fair Pricing Forum går en del mycket långt och menar att det behövs en total översyn av patentsystem eller att det offentliga borde villkora forskningsstöd så att det offentliga garanteras en rätt att ta del av resultaten. Andra radikala idéer skulle innebära ett skifte från en värdebaserad till en kostnadsbaserad modell där man reglerar hur mycket avkastning som anses skäligt för de produkter som når marknaden. För när- varande verkar de flesta länder förkasta idén om ett totalt system- skifte. Flera anser till exempel att en kostnadsbaserad modell riskerar leda fel, där investeringar riktas mot nya terapier med låg risk i stället för att satsa på områden där det finns störst medicinskt behov. Forskning kring nya, innovativa terapier riskerar ratas då de löper större risk att misslyckas. Det skulle heller inte ge några incita- ment att hålla nere utvecklingskostnaderna, kanske snarare tvärt om.
Däremot finns det stöd för att se över delar av nuvarande system, tillexempel kring särläkemedel. Det finns också en öppenhet att överväga nya modeller i de fall där nuvarande system inte fungerar. Hitintills verkar det dock bara vara antibiotikaområdet där det finns bredare samsyn om behovet av reform, men andra områden kan tillkomma. Eftersatta tropiska sjukdomar nämns ibland i detta sammanhang.
3.3.4 Fördjupat nordiskt samarbete
Även om många av hälso- och sjukvårdens utmaningar är gemen- samma för de nordiska länderna, har varje land sina specifika pro- blem, beroende på sin storlek, landets ekonomi och hur man valt att finanisera och organisera vården, inklusive läkemedelsanvändingen. Danmark har infört en ny modell för att prioritera bland nya sjuk- husläkemedel. Finland har ägnat mycket tid och kraft åt struktur- reformer för att effektivisera vården och säkerställa en geografiskt jämlik tillgång till vård. Norge har arbetat med att förbättra vårdens styrning så att behandlingsriktlinjer följs.
Frågan om hur man ska hantera nya, dyra läkemedel står högt på dagordningen i alla länder. Sverige och Norge har kommit relativt långt när det gäller att utveckla modeller för införande av dyra, inno- vativa läkemedel. Danmark rör sig mot en modell med ökat inslag av
kostnadseffektivitetsanalys för att prioritera och styra resurserna rätt. Även Finland och Island överväger hur man ska hantera de ut- maningar som dessa produkter medför.78 En annan utmaning är hur man ska säkerställa en rimlig effektivitet på konkurrensutsatta mark- nader i och med den ökande andelen biosimilarer.
De gemensamma utmaningarna har diskuterats inom det nor- diska ministerrådet. 2014 presenterade Xx Xxxxxxx en rapport med 14 rekommendationer till fördjupat nordiskt samarbete. Flera av dessa har sedan dess ministerrådet tagit fasta på. Flera av dessa be- rör utredningens område, men framför allt rekommendation tolv om utökat samarbete för större kostnadseffektivitet och ökad säker- het på läkemedelsområdet.79
I mars 2017 beslutade rådet att tillsätta en arbetsgrupp för infor- mations- och erfarenhetsutbyte om pris och subventioner på läke- medelsområdet. Beslutet fattades på grundval av en rapport som kartlägger de nordiska pris- och ersättningssystemen.80 Där konsta- teras skillnader i vilken utsträckning man använder sig av värde- baserad prissättning, utrymme för att via förhandling skapa prispress för att kontrollera kostnadsutvecklingen. Möjligheten att styra resur- ser med stöd av hälsoekonomisk analys beror till viss mån på landets regulatoriska kapacitet, då arbetet ofta är mer arbetskrävande än att driva ett referensprissystem. Rapporten tittar också på hur länderna hanterar analoga behandlingar och biosimilarer och vad man anser är likvärdiga produkter ur behandlingsperspektiv. Alla nordiska länder har nått långt när det gäller att genom priskonkurrens kost- nadseffektivisera vården med hjälp av generika och biosimilarer, som står för majoriteten av läkemedelsanvändningen.
Liksom inom OECD står upphandling högt på agendan. Kon- kurrensverket konstaterade nyligen i en rapport betydande skillna- der i de nordiska ländernas förmåga att förhandla priser och upp- handla läkemedel. På rekvisitionsområdet är läkemedlen dyrare i Sverige jämfört med Norge och Danmark, sannolikt på grund av deras centraliserade upphandlingsorganisationer.81 En mer centrali-
78 KORA (Det Nationale Institut for Kommuers og Regioners Analyse och Forskning) 2017. Kortlaeggning av laegemiddelområdet i de nordiske lande.
79 Könberg B, Det framtida nordiska hälsosamarbetet, Nordiska Ministerrådet 2014.
80 KORA 2017.
81 Konkurrensverket 2017. Prismodeller och prispress på läkemedelsmarknaden. Rapport 2017:9.
serad svensk upphandlingsorganisation skulle kunna leda till ökad prispress men måste vägas mot ökad byråkrati som en samordning av nuvarande åtta upphandlingskonstellationer innebär.
Med stöd av Xxxxxx planerar Island, Norge och Danmark att genomföra gemensam upphandling under 2017. Sverige medverkar som observatör genom marknadsfunktionen i landstingens sam- verkansmodell.
På liknande tema planerar Finland, Norge och Sverige ett försök till gemensam utvärdering inom ramen för EUnetHTA. Diskus- sioner pågår med ett par företag inför piloten som beräknas starta hösten 2017.
4 Nuvarande system för prissättning
4.1 Olika krav för godkännande och prissättning påverkar prissättningen
Kraven för att få ett läkemedel godkänt skiljer sig från kraven för att ett läkemedel ska få ingå i läkemedelsförmånerna och bli prissatt. Lagstiftningen om försäljningstillstånd för läkemedel är reglerad på EU-nivå och därmed gemensam för hela EU, medan lagstiftningen om subvention och prissättning av läkemedel till stor del är reglerad på nationell nivå.
Det krävs ett tillstånd för att få sälja ett läkemedel i Sverige. Ett godkännande för försäljning gäller i princip i fem år och kan därefter förnyas. Godkännandena kan i vissa fall kombineras med villkor som årligen ska följas upp. Ett grundläggande krav för godkännande1 är att läkemedlet är av god kvalitet och ändamålsenligt. Läkemedlet är ändamålsenligt om det är verksamt för sitt ändamål och vid normal användning inte har skadeverkningar som står i missförhållande till den avsedda effekten (4 kap. 1 och 2 §§ läkemedelslagen[2015:315]). För att få ett försäljningstillstånd för ett läkemedel ställs inget krav på att läkemedlet ska vara kostnadseffektivt. Bestämmelserna om godkännande av läkemedel bygger uteslutande på medicinska och vetenskapliga kriterier rörande kvalitet, säkerhet och effekt och ett nytt läkemedel behöver inte tillföra något utöver befintlig terapi och behöver därmed inte vara bättre än ett redan godkänt läkemedel.2 Syftet med den EU-rättsliga regleringen som läkemedelslagen åter-
1 Det finns olika typer av försäljningstillstånd såsom godkännande för försäljning, registrer- ing för försäljning (t.ex. traditionellt växtbaserade läkemedel) och annat tillstånd till försälj- ning (t.ex. licensläkemedel).
2 Prop. 2001/02:63 De nya läkemedelsförmånerna, s. 28.
speglar är främst att värna folkhälsan genom att bl.a. säkerställa att läkemedlen är säkra, effektiva och av god kvalitet.
Med hänsyn till folkhälsoskäl kan ett s.k. villkorat godkännande (conditional marketing authorisation)3 beviljas för vissa läkemedel när fördelarna för folkhälsan av att läkemedlet i fråga omedelbart blir tillgängligt på marknaden är större än de risker det medför att ytter- ligare uppgifter fortfarande krävs. För dessa läkemedel krävs att läke- medelsföretaget efter godkännandet kompletterar med ytterligare uppgifter om läkemedlet. När tillräckligt omfattande uppgifter har kommit in kan det villkorade godkännandet omvandlas till ett s.k. fullständigt godkännande. Sedan år 2006 då processen för villkorat godkännande introducerades har 30 läkemedel beviljats ett sådant godkännande varav 11 har omvandlats till ett fullständigt godkän- nande. I genomsnitt tog det fyra år för företaget att uppfylla villko- ren för att få ett fullständigt godkännande.4
Ett godkännande under särskilda omständigheter (approval under exceptional circumstances) kan beviljas när det inte är möjligt att lämna fullständiga uppgifter om effekt och säkerhet vid normal användning av läkemedlet, på grund av att de indikationer för vilka produkten i fråga är avsedd uppträder så sällan att den sökande inte rimligen kan förväntas kunna tillhandahålla fullständig bevisning, eller att den vetenskapliga kunskapen som har uppnåtts vid ansöknings- tillfället inte medger fullständiga upplysningar, eller att det skulle strida mot allmänt vedertagna medicinsketiska principer att insamla sådana uppgifter.5 Ett sådant tillstånd kan förnyas men leder i regel inte till ett fullständigt godkännande.
När ett läkemedel godkänns kan det alltså finnas vetenskapliga kunskapsluckor men patientnyttan bedöms överväga de potentiella riskerna, se bilaga 3. Begränsad information om ett läkemedels effekt påverkar dock den osäkerhet som finns vid bedömningen av subvention och prissättning.
3 Art. 4 i Kommissionens förordning (EG) nr 507/2006 av den 29 mars 2006 om villkorligt godkännande för försäljning av humanläkemedel som omfattas av Europaparlamentets och rådets förordning (EG) nr 726/2004.
4 EMA, Conditional marketing authorisation Report on ten years of experience at the European Medicines Agency, 2006–2016, s. 3 och 8.
5 Art. 22 i Europaparlamentets och rådets direktiv 2001/83/EG av den 6 november 2001 om upprättande av gemenskapsregler för humanläkemedel samt art. 14.8 i Europaparlamentets och rådets förordning (EG) 726/2004 av den 31 mars 2004 om inrättande av gemenskapsförfaran- den för godkännande och tillsyn över humanläkemedel och veterinärmedicinska läkemedel samt om inrättande av en europeisk läkemedelsmyndighet.
4.2 Prissättning av läkemedel som omfattas av läkemedelsförmånerna
Läkemedel prissätts på olika sätt beroende på flera faktorer, bland andra om de är avsedda att förskrivas och omfattas av läkemedelsför- månerna eller om de är avsedda att rekvireras.
Läkemedel som förskrivs i vissa syften och till en angiven per- sonkrets kan omfattas av läkemedelsförmånerna (4 och 6 § lagen [2002:160] om läkemedelsförmåner m.m.). Läkemedelsförmånerna är ett skydd mot höga kostnader för patienten vid inköp av förmåns- berättigade varor och innebär en reducering av den enskildes kostna- der för sådana varor, ett s.k. högkostnadsskydd (se avsnitt 5.4.1).
Huvudregeln är att endast receptbelagda läkemedel kan ingå i läkemedelsförmånerna men även ett receptfritt läkemedel får ingå om Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) har beslutat om detta och fastställt ett försäljningspris för läkemedlet.6
4.2.1 Processen för ansökan om subvention och prissättning
För ett receptbelagt läkemedel kan läkemedelsföretaget ansöka om att läkemedlet ska ingå i läkemedelsförmånerna och få ett inköpspris och försäljningspris fastställt av TLV. Läkemedelsföretaget ska visa att villkoren för subvention är uppfyllda och lägga fram den utredning som behövs för att fastställa inköps- och försäljningspris (8 § lagen om läkemedelsförmåner m.m.). Handläggningstiden är reglerad och får inte överstiga 180 dagar från det att en fullständig ansökan har kommit in till TLV (9 § förordningen (2002:687) om läkemedels- förmåner m.m.). Sökande läkemedelsföretag och landsting har rätt att överlägga med myndigheten (9 och 13 §§ lagen om läkemedels- förmåner m.m.).
TLV beslutar i regel om generell subvention men om det finns särskilda skäl kan TLV även besluta om begränsad subvention som innebär att ett läkemedel får ingå i läkemedelsförmånerna endast för ett visst användningsområde. TLV får även förena beslutet om sub- vention med andra särskilda villkor, exempelvis att företaget efter en
6 17 § lagen om läkemedelsförmåner m.m. och 3–4 §§ Läkemedelsförmånsnämndens före- skrifter (LFNFS 2003:2) om receptfria läkemedel enligt lagen (2002:160) om läkemedelsför- måner m.m.
tid ska redogöra för hur läkemedlet används i vården eller att det i marknadsföringen för läkemedlet ska framgå på vilket sätt subven- tionen är begränsad (11 § lagen om läkemedelsförmåner m.m.).
TLV får på eget initiativ besluta att ett läkemedel som ingår i läkemedelsförmånerna inte längre ska göra det eller besluta om prisändring. Även ett landsting får begära att TLV initierar ett ärende om prisändring (9 § lagen om läkemedelsförmåner m.m.). Beslut om subvention och prissättning av nya originalläkemedel fattas av ett särskilt beslutsorgan inom myndigheten som benämns Nämnden för läkemedelsförmåner. Nämnden består av en ordförande och sex leda- möter. Regeringen utser ordföranden och ledamöterna samt deras personliga ersättare för en bestämd tid.7 Nuvarande ledamöter är en överläkare från Landstinget Västernorrland, en professor emeritus i hälsoekonomi från Linköping universitet, ett oppositionslandstings- råd från Stockholms läns landsting, ordföranden i NT-rådet, för- bundsordföranden i riksförbundet Sällsynta diagnoser samt en över- läkare och professor i klinisk farmakologi från Göteborgs univer- sitet.8
De av TLV fastställda priserna ska tillämpas av öppenvårdsapo- teken, dock med vissa undantag. Öppenvårdsapotek får köpa in läkemedel, som inte är utbytbara mot generiska läkemedel, till priser som understiger det inköpspris som TLV har fastställt. De får även köpa in och sälja parallellimporterade läkemedel som är utbytbara till priser som understiger de av TLV fastställda priserna (7–7 b §§ lagen om läkemedelsförmåner m.m.). (Se vidare avsnitt 4.4).
4.2.2 Prissättningen sker utifrån den etiska plattformen
En förutsättning för att ett läkemedel ska kunna omfattas av läke- medelsförmånerna är att kostnaderna för användning av läkemedlet, med beaktande av bestämmelserna i 3 kap. 1 § hälso- och sjukvårds- lagen (2017:30) HSL, framstår som rimliga från medicinska huma- nitära och samhällsekonomiska synpunkter och det inte finns andra tillgängliga läkemedel eller behandlingsmetoder som enligt en sådan avvägning mellan avsedd effekt och skadeverkningar som aktuali-
7 5 och 11 §§ förordningen (2007:1206) med instruktion för Tandvårds- och läkemedelsför- månsverket.
8 xxx.xxx.xx/xxx/xxxxxxxxxxxx/xxxxxxx-xxx-xxxxxxxxxxxxxxxxxx/
seras i ett godkännandeförfarande är att bedöma som väsentligt mer ändamålsenliga (15 § lagen om läkemedelsförmåner m.m.).
I 3 kap. 1 § HSL anges att målet för hälso- och sjukvården är en god hälsa och en vård på lika villkor för hela befolkningen, att vården ska visa respekt för alla människors lika värde och för den enskilda människans värdighet, samt att den som har det största behovet av hälso- och sjukvården ska ges företräde till vården. Vid beslut om subvention och pris ska TLV alltså göra en samlad bedömning med utgångspunkt i tre principer som utgör den etiska plattformen för all svensk hälso- och sjukvård, nämligen
• människovärdesprincipen, som innebär att vården ska ges med respekt för alla människors lika värde och för den enskilda män- niskans värdighet,
• behovs- och solidaritetsprincipen, som innebär att den som har det största behovet av hälso- och sjukvården ska ges företräde till vården, och
• kostnadseffektivitetsprincipen som innebär att en rimlig relation mellan kostnader och effekt, mätt i förbättrad hälsa och förhöjd livskvalitet, bör eftersträvas vid val mellan olika verksamheter och åtgärder.9
Det finns inga ytterligare bestämmelser som preciserar vilka krite- rier TLV ska tillämpa vid beslut om subvention och pris. Reger- ingen har uttalat att det inte är lämpligt eller möjligt att på lagnivå ytterligare precisera dessa kriterier. Det är i stället TLV som genom föreskrifter och allmänna råd bör lämna en mer detaljerad vägled- ning. En jämförelse kan i detta sammanhang göras med läkemedels- lagstiftningen, där kriterierna för ett försäljningstillstånd också kan betecknas som relativt allmänt hållna.10
För att kunna bedöma kostnaden för användning av läkemedlet behöver TLV information om aktuell patientgrupp och volym, exem- pelvis om hur många patienter som kommer att behöva använda läkemedlet och under hur lång tid. TLV tar även ställning till om det finns risk för att läkemedlet används utanför en eventuell begräns- ning av subventionen vilket i så fall riskerar att vara en användning
9 Prop. 2001/02:63 De nya läkemedelsförmånerna, s. 44.
10 Prop. 2001/02:63, s. 47.
som inte är kostnadseffektiv. Kunskapen om hur läkemedlet kom- mer att användas finns framför allt i landstingen. Denna kunskap är viktig för att TLV ska kunna bedöma om kostnaden för läkemedlet är rimlig.
4.2.3 Prissättningens utveckling
Sedan år 2002 då lagen om läkemedelsförmåner m.m. tillkom har reglerna och processen för subvention och prissättning av för- månsläkemedel gradvis förändrats. Ändringar i lagstiftningen och i TLV:s praxis har genomförts bl.a. i syfte att tillmötesgå de praktiska problem som har uppstått vid tillämpning av reglerna och för att mer effektivt kunna hantera läkemedelskostnaderna. Ett flertal special- regleringar har därmed tillkommit. Nedan följer ett urval av de ändringar som genomförts sedan lagens tillkomst.
TLV (tidigare Läkemedelsförmånsnämnden) har utvecklat en praxis för hur kriterierna för subvention och prissättning ska till- lämpas. År 2003 tog myndigheten fram allmänna råd som i stor ut- sträckning baseras på internationella riktlinjer för hälsoekonomiska utvärderingar, men som också knyter an till vissa mer praktiska fråge- ställningar, t.ex. val av jämförelsealternativ. De allmänna råden riktar sig till läkemedelsföretag som avser att ansöka om subvention och prissättning av ett läkemedel och beskriver hur myndigheten anser att en hälsoekonomisk analys bör utföras. Flertalet av de punkter som presenteras i de allmänna råden är värda att beaktas redan vid planering och genomförande av hälsoekonomiska studier som ska användas vid kommande ansökningar om subvention och prissättning (Läke- medelsförmånsnämndens allmänna råd [LFNAR 2003:2] om ekono- miska utvärderingar, senast ändrad genom TLVAR 2017:1).
Utgångspunkten när lagen tillkom var att subventionssystemet i huvudsak skulle vara produktbaserat – för att en produkt ska kunna ingå i förmånerna bör den vara kostnadseffektiv för en stor del av användningen inom den godkända indikationen – och att subven- tionsbegränsningar endast skulle användas i undantagsfall.11 Så är lagen utformad även i dag i och med att begränsningar av subven- tionen endast medges om det föreligger särskilda skäl, och detta har
11 Prop. 2001/02:63, s. 37 ff.
också bekräftats i domstolspraxis.12 Under de senaste åren har emel- lertid andelen subventionsbeslut för nya originalläkemedel som inklu- derar någon form av begränsning varit mellan 30 och 40 procent.13 Det har således skett en tydlig praxisförändring från ett pro- duktbaserat till ett indikationsbaserat system. Subventionsbegräns- ningar kan vara ett sätt att hantera produkter där det är känt att ytterligare indikationer kommer att godkännas. Emellertid är sub- ventionsbegränsningar även förknippade med praktiska svårigheter vad gäller att informera om begränsningen till hälso- och sjukvården och patienterna samt att följa upp och kontrollera att användningen sker enligt subventionsbegränsningen.
TLV har sedan 2004 gjort strukturerade genomgångar av terapi- områden för att pröva om läkemedel som sedan tidigare ingått i läke- medelsförmånerna ska kvarstå. Genom dessa genomgångar har det bl.a. etablerats en praxis om hur värdet av sortimentsbredd kan bedömas.14 De strukturerade genomgångarna har ersatts av att myn- digheten identifierar områden där marknadsförändringar (t.ex. patent- utgångar) medför att prissänkningar kan uppnås genom ompröv- ningar av subventionsbeslut. En särskild praxis har vuxit fram för hur dessa omprövningar ska initieras, genomföras och avslutas.
År 2009 införde TLV nya takprisregler som innebär att det högsta priset på ett subventionerat originalläkemedel sänks med 65 procent när patentet löpt ut och en stabil generisk konkurrens uppstått. Det nya priset blir ett tak, ett högsta pris, för att läkemedlet ska ingå i högkostnadsskyddet (3–3 c § TLV:s föreskrifter [TLVFS 2009:4] om prissättning av utbytbara läkemedel och utbyte av läkemedel m.m., ändrad och omtryckt genom TLVFS 2014:10).
Utifrån en överenskommelse mellan regeringen och Läkemedels- industriföreningen (LIF)15 tillkom den s.k. 15-årsregeln för att säkerställa kostnadseffektivitet över hela läkemedlets livscykel. 15-årsregeln har sedermera reglerats och innebär att priserna på läke- medel som är äldre än 15 år, räknat från tidpunkten för beslutet om försäljningstillstånd sänks med 7,5 procent, om inget annat takpris tidigare fastställts (4 b § förordningen om läkemedelsförmåner m.m.
12 Högsta förvaltningsdomstolens dom meddelad den 14 mars 2008 i mål 2713-05.
13 TLV:s årsredovisning 2009, 2011, 2014 och 2016.
14 LFN, Genomgången av läkemedel mot sjukdomar orsakade av magsyra, april 2006.
15 Överenskommelse om utveckling av den svenska takprismodellen för läkemedel 15 år efter marknadsgodkännande, dnr S2013/6192/FS.
och TLV:s föreskrifter [TLVFS 2014:9] och allmänna råd om prissättning av vissa äldre läkemedel).
TLV har genomfört en översyn av hur myndigheten ska tillämpa den etiska plattformen vid beslut om subvention och pris. Över- synen har lett till ändringar i de allmänna råden om hälsoekonomiska beräkningar (p. 6 LFNAR 2003:2, ändrad genom TLVAR 2015:1). Tidigare har TLV tagit hänsyn till det ekonomiska värdet av den extra produktion som sker när människor kan återgå i arbete. En av ändringarna som översynen lett till avser behandlingar som förlänger livet. Eftersom sättet att räkna inte får riskera att någon diskri- mineras på grund av att man inte deltar i arbetskraften räknar myndigheten inte längre in förväntat deltagande i arbetskraften under de vunna levnadsåren som en behandling ger. Den andra ändringen rör behandlingar som påverkar livskvaliteten, och sam- tidigt påverkar arbetsförmågan, där myndigheten kommer att utveckla en praxis för i vilka situationer det är rimligt att beakta det ekonomiska värdet av att en patientgrupp kan återgå i arbetet.
Under år 2017 har TLV i sina allmänna råd förtydligat de praxis- förändringar som skett under de senaste åren, bl.a. att myndigheten i vissa fall gör jämförelser med läkemedel trots att de inte är godkända för en särskild användning (p. 3 LFNAR 2003:2, ändrad genom 2017:1). Samma år trädde ny lagstiftning i kraft som möjliggör för TLV att besluta om tillfällig subvention i avvaktan på att subven- tionsansökan har prövats (16 a § lagen om läkemedelsförmåner m.m.). Detta avser nya läkemedel som ersätter tidigare licens- läkemedel som har ingått i läkemedelsförmånerna.
4.2.4 Trepartsöverläggningar och sidoöverenskommelser
TLV inledde i mitten av år 2014 arbetet med att genomföra trepartsöverläggningar i samband med handläggningen av förmåns- ärenden. Regeringen har i förarbetsuttalanden från 2014 anfört att TLV bör utreda om det är möjligt att låta landstingen utnyttja sin rätt till att begära prisändringar och överlägga med TLV i besluts- ärenden i väsentligt större omfattning än som sker i dagsläget.16 De
16 Prop. 2013/14:93 Ökad tillgänglighet och mer ändamålsenlig prissättning av läkemedel, s. 59.
första läkemedlen som TLV hanterade inom ramen för en tre- partsöverläggning var läkemedel mot hepatit C och mot prostata- cancer. TLV har utvärderat erfarenheter av genomförda överlägg- ningar och uppföljningar och har bedrivit ett arbete för att skapa enkla och tydliga rutiner kring deltagandet i trepartsöverläggningar.17 I dokumentet Utveckling av trepartsöverläggningar anger TLV att en trepartsöverläggning innebär att landstingen och läkemedels- företaget tillsammans med TLV överlägger inom ramen för hanter- ingen av en ansökan om subvention och prissättning hos TLV. En trepartsöverläggning kan sägas syfta till att bl.a. hantera den osäker- het som kan finnas i beslutsunderlaget, exempelvis kring hur många patienter som kommer att behöva använda läkemedlet och under hur lång tid samt om det finns risk för att läkemedlet används utanför en
eventuell begränsning av subventionen.
TLV anger vidare att landstingen och företagen har rätt till över- läggningar i vissa ärenden oavsett vilket läkemedel det är fråga om men ger även exempel på läkemedel som kan lämpa sig för treparts- överläggningar, nämligen
• nya läkemedel med stor förväntad budgetpåverkan (större mark- nadsförändringar med osäkerhet),
• läkemedel för sällsynta och svåra sjukdomstillstånd (medicinskt angelägna men svårhanterade i dag),
• läkemedel i tidiga faser där information om klinisk effekt är begränsad (angelägna läkemedel med stor osäkerhet) och
• läkemedel som omprövas (för att säkerställa kostnadseffektiv användning under läkemedels hela cykel).
En trepartsöverläggning kan avslutas utan att diskussionerna får någon betydelse för TLV:s beslut. TLV beslutar då utifrån be- fintligt underlag. En trepartsöverläggningen kan också utmynna i att läkemedelsföretaget och landstingen ingår en sidoöverens- kommelse som får betydelse för TLV:s beslut om subvention och pris. TLV beaktar sidoöverenskommelsen i bedömningen av om förutsättningarna för att läkemedlet ska ingå i läkemedelsför-
17 TLV, Uppdrag att redovisa arbetet med att utveckla den värdebaserade prissättningen för läkemedel inom förmånerna, dnr. 1133/2016, s. 18.