（ 4 5 7 1 東 証 マ ザ ー ズ ）問合せ先 取締役CFO兼社⻑室⻑ 松⼭哲⼈電 話 番 号 0 3 - 3 2 4 1 - 0 5 5 3

＜各位＞

平成 29 年 11 ⽉ 6 ⽇

ナ ノ キ ャ リ ア 株 式 会 社代 表 取 締 役 社 ⻑ x x x x

（ 4 5 7 1 x x マ ザ ー ズ ）問合せ先 取締役CFO兼社⻑室⻑ xxx⼈電 話 番 号 0 3 - 3 2 4 1 - 0 5 5 3

VBL 社の画期的な遺伝⼦治療薬に関する国内ライセンス契約締結のお知らせ

当社は、VBL Therapeutics社（NASDAQ: VBLT、本社：イスラエル、以下「VBL」）が所有する遺伝⼦治療薬で、⽶国を中⼼に第Ⅲ相臨床試験などを実施中の「VB-111」について、⽇本における独占的な開発・販売権に関するサブライセンス付きのライセンス契約を締結しましたので、お知らせいたします。

こうがしゅ

VBLが実施中の最も先⾏しているVB-111の臨床試験は、再発悪性神経膠芽腫（rGBM）を対象とする第Ⅲ相試験で、既に患者登録が完了しています。経過観察期間を経て2018年第1四半期には、試験結果の速報が出る予定です。この第Ⅲ相試験は、⽶国FDAによるSpecial Protocol Assessment (SPA)※１を受けています。また、VB-111は、欧⽶でオーファンドラッグ指定※２および⽶国でファストトラック指定※３を受けており、臨床試験の結果に基づいた迅速的な審査および承認取得が期待されます。⽶国中⼼に実施されたアバスチンとの併⽤による第Ⅱ相試験の成績は、OSが2倍近くに延⻑しています。さらに第Ⅰ相試験では本剤投与群には5年以上⽣存している例も認められており、rGBMの標準治療法になるポテンシャルが期待できます。

国内では新規に脳腫瘍を発症する患者数は年間約2万⼈と⾔われています。悪性神経膠芽腫

（GBM）は脳腫瘍の中の約10％を占めますが、5年⽣存率は8%以下で脳腫瘍の中でも最も難治性であり、標準的な治療を⾏ってもほぼ全例が再発すると⾔われています。rGBMの薬物療法にはアバスチン、テモダール、ギリアデルなどが使われていますが、今のところ標準治療法は確⽴していません。

VB-111は、ファーストインクラスの遺伝⼦治療薬で、静脈注射により全⾝投与をするのでいかなる固形がんに対しても有効性を⽰す可能性があります。実際、rGBMに加え、プラチナ製剤に耐性となった卵巣がん、ならびに放射性ヨウ素内⽤療法後の再発甲状腺がんを対象にした第Ⅱ相臨床試験でPOCが検証されています。

本剤は、腫瘍⾎管を標的としてがんを兵糧攻めにすると共に、腫瘍免疫を惹起します。⼀⽅、当社のミセル化ナノ粒⼦製剤は、腫瘍細胞を標的にした治療薬を⽬指しています。当社は、２つの異なるメカニズムによる治療薬をパイプラインに持つことで、がん領域全般での地位を確

⽴し、社会貢献するものと確信しています。また、本製品が医薬品として早期に実⽤化することで、当社の経営基盤が早い段階で強化されるものと期待しています。さらに、両社が有する技術の融合により、将来に渡って研究開発分野でシナジーを発揮し、さらなる画期的新薬を⽣む可能性を秘めています。

本契約に基づき、VBLは当社にVB-111を供給し、当社は⽇本における商業化に向けた臨床開発および販売を担当します。当社は、VBLに契約⼀時⾦として15百万ドルを⽀払います。また、開発段階に応じたマイルストンや、上市後は売り上げに応じた対価を⽀払います。

尚、平成30年3⽉期の業績への影響につきましては、本⽇別途開⽰します「業績予想の修正に関するお知らせ」をご参照ください。

VBL Therapeuticsと遺伝⼦治療薬「VB-111」について： xxx.xxxxx.xxx

Vascular Biogenics Ltd.（CEO: Dr. Xxxx Harats）は、2000年に設⽴されたイスラエルの バイオテクノロジー企業で、VBL Therapeuticsとして⽶国NASDAQ (VBLT)に上場しています。主⼒製品のVB-111（⼀般名：ofranergene obadenovec）は⾮増殖型の5型アデノウイルスベ クターを⽤いた⼆つの構成要素からなる遺伝⼦治療薬で、腫瘍⾎管をターゲットとする特異的 な遺伝⼦発現制御配列（改変型エンドセリンプロモーター：PPE-1-3x プロモーター）により、 腫瘍の維持・増殖に必須である新⽣⾎管の内⽪細胞を選択的にアポトーシスに誘導する遺伝⼦ を発現させ、その結果として、抗腫瘍効果を発現します。またVB-111は、腫瘍免疫の引き⾦ となる免疫刺激因⼦としても働き、CD8陽性T-細胞を誘導し、腫瘍細胞にアポトーシスを引き 起こします。

※１Special Protocol Assessment (SPA)

新薬の販売承認申請のために必要と考えられる臨床データの詳細について、臨床試験のデザイン、主要及び副次評価項⽬や解析計画をFDAとの協議により事前に合意し、試験終了後は合意内容に基づき、そのまま承認審査での承認要件として認める制度です。この制度を利⽤することにより、より確実に医薬品の市場投⼊が期待できます。

※２オーファンドラッグ指定（希少疾病⽤医薬品指定）

FDA が⽶国における患者数 20 万⼈以下の希少疾病に対する新薬開発を促進するために与えるもので、この指定を受けると 7 年間の排他的先発販売権が与えられます。また、⽶国政府からの補助

⾦の獲得、臨床研究費⽤の税額控除、FDA 申請における医薬品審査⼿数料の免責、治験実施計画書の審査に対しての優遇措置が受けられます。

※３ファストトラック指定（優先承認審査制度）

重篤、または⽣命を脅かす恐れのある疾患やアンメットメディカルニーズの⾼い疾患に対し、治療効果が期待される画期的新薬についてFDAが優先的に審査し、早期実⽤化を促す制度です。

尚、本リリースに記載されている医療⽤医薬品（開発品を含む）の情報は、当該製品を宣伝・広告するものではなく、投資家への情報開⽰を⽬的とするものであって、その製品化を保証するものではありません。

以上