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CONTRATTO PER LA CONDUZIONE DELLA SPERIMENTAZIONE CLINICA SU MEDICINALI “Studio di fase III, in doppio cieco, randomizzato, controllato‑ con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico per valutare la sicurezza, tollerabilità ed efficacia di 2000 mg/kg di Trappsol® Cyclo™ (idrossipropil-β-ciclodestrina) e terapia standard rispetto a placebo e terapia standard in pazienti affetti da malattia di Niemann-Pick di tipo” C1 CLINICAL INVESTIGATION AGREEMENT FOR THE DRUGS “A Phase 3, Double-blind, Randomized, Placebo-controlled, Parallel-group, Multicenter Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of 2000 mg/kg of Trappsol Cyclo (Hydroxypropyl- β-cyclodextrin) and Standard of Care Compared to Placebo and Standard of Care in Patients with Nieman-Pick Disease Type C1”

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