Beskrivelse av målet. Dette målet innebærer at god kvalitet skal sikres ved all behandling med legemidler, og gjelder både for humane og veterinære legemidler. God kvalitet ved behandling med legemidler innebærer best mulig effekt, færrest mulig bivirkninger og at pasienten mestrer livet med behandling, på en god måte. God kvalitet forutsetter at pasientsikkerheten er ivaretatt, det vil si at pasienter ikke blir unødig skadet ved bruk av legemidler. Videre innebærer dette målet at kvaliteten skal være god i alle ledd helt fra utvikling av et legemiddel og frem til pasienten bruker medisinen. Dette kan beskrives slik: • Legemidlet må være sikkert og effektivt. Det sikres gjennom kravene til markedsføringstillatelse og krav til kvalitet i produksjonsprosessene. • Forskriver må stille riktig diagnose, og forskrive og dosere riktige legemidler. • Det må legges til rette for brukermedvirkning slik at pasienten får best mulig effekt av behandlingen. For pasienter som trenger hjelp, er det også svært viktig at helsepersonell deler ut riktige legemidler, observerer hvordan pasienten responderer på behandlingen, og rapporterer til behandlende lege.
Beskrivelse av målet. Målet om at legemidler skal ha lavest mulig pris har ligget fast siden midten av 1980-tallet. Legemiddelmarkedet er preget av en rekke forhold som påvirker både tilbud- og etterspørsel-siden, slik at den ordinære markedsmekanismen ikke sikrer effektive markedspriser. De viktigste faktorene som hemmer markedsmekanismene er markedseksklusivitet for patenterte legemidler, tredjepartsfinansiering (offentlige finansieringsordninger) samt ulik kunnskap om legemidler hos lege og pasient (legen forskriver på vegne av pasienten). Markedsforholdene for grossist og distribusjon er i tillegg preget av tre dominerende vertikalt integrerte kjeder. I tillegg er det en utfordring at det blir mer vanlig i europeiske land med skjulte rabatter. Det innebærer at markedet og omgivelsene ikke har innsikt i hva legemidlene egentlig koster. Ettersom markedsforholdene ikke sikrer effektive priser, regulerer myndighetene maksimalprisene for alle legemidler. For byttbare (generiske) legemidler, er det etablert et eget trinnprissystem for å redusere prisene. Hensikten med prisregulering er å sørge for lave utgifter for det offentlige, og lavest mulig utgifter for pasientene. Målet om lavest mulig pris må imidlertid balanseres mot målet om sikker tilgang til legemidler i Norge. Prisene kan derfor ikke være så lave at leverandørene ikke velger å lansere eller selge sine legemidler i Norge. Spørsmålet om tilgjengelighet av legemidler på det norske markedet drøftes mer inngående i tilknytning til målet om likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler samt i avsnitt 3.4 om håndtering av risikomomenter.
Beskrivelse av målet. Målet om likeverdig og rask tilgang kan deles i to delmål hvor hovedhensikten er å • sikre at legemidler er faktisk tilgjengelige på det norske markedet, det vil si at leverandører lanserer og leverer de legemidlene norske pasienter og det norske helsevesen har bruk for • sikre likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler, uavhengig av den enkeltes betalingsevne I dette avsnittet drøfter vi hvilken konsekvens innføring av anbud kan ha på hvert av disse to tilgangsaspektene både når det gjelder tilgang til legemidler generelt og til PCSK9-hemmere som følge av anbudspiloten. For å sikre tilgang for pasientene må legemidlene faktisk være tilgjengelige på det norske markedet. Denne målsetningen ivaretas blant annet gjennom Norges deltakelse i det europeiske legemiddelsamarbeidet. Dette sikrer at legemidler får markedsføringstillatelse i Norge gjennom de samme godkjenningsprosedyrene som resten av EØS. En slik markedsføringstillatelse (MT) er en forutsetning for å kunne selge det aktuelle legemidlet i Norge. Myndighetene kan imidlertid ikke pålegge industrien å markedsføre legemidler i Norge, og ikke alle legemidler som godkjennes i sentral prosedyre ender opp med at legemidlene lanseres i Norge. Dette kan skyldes at legemidlene ikke benyttes i Norge, eller fordi markedet er så lite at produsenten ikke velger å markedsføre det her. Det kan også tenkes at leverandører vil være tilbakeholdne med å lansere eller opprettholde legemidler på det norske markedet dersom prisene blir så lave at det ikke er lønnsomt. Fra firmaenes side vil slike beslutninger baseres blant annet på kommersielle vurderinger. Eksempler på slike kommersielle vurderinger kan være • hvor stort et marked eller terapiområde er, i form av antall pasienter og økonomisk potensiale for det aktuelle legemidlet • hvilke konkurrerende behandlinger som er tilgjengelige og etablert, og hvor krevende eller kostbart det vil være å konkurrere med disse • hvor stor medisinsk gevinst en ny behandling medfører, og hvor raskt den nye behandlingen forventes å bli tatt opp i helsevesenet • graden av offentlig finansiering, og muligheten for at et nytt legemiddel kan innlemmes • eventuell betalingsvilje i det privatfinansierte markedet (legemidler på hvit resept) • akseptabelt prisnivå, og eventuell mulighet til å inngå konfidensielle prisavtaler uten at de offisielle listeprisene reduseres Legemiddelfirmaene legger også gjennomgående sterk vekt på hensynet til pasientene, og sitt omdømme overfor helsevesen...
Beskrivelse av målet. Å legge til rette for forskning er et mål som skal bidra til å oppnå bedre folkehelse og bedre kvalitet og pasientsikkerhet ved behandling med legemidler. I tillegg kan det bidra til næringsutvikling. Målet omfatter forskning knyttet til utvikling av legemidler, forskning knyttet til bruk av legemidler i klinisk praksis og forskning knyttet til organisering av tjenestene, brukermedvirkning og pasientens opplevelse av legemiddelbehandlingen og egen helse. Forskning bidrar til ny kunnskap og er en viktig premiss for en kunnskapsbasert helsetjeneste med god kvalitet. Å legge til rette for innovasjon skal også bidra til bedre folkehelse, bedre kvalitet og økt pasientsikkerhet, i tillegg til at det også kan bidra til å legge et grunnlag for næringsutvikling. Innenfor legemiddelområdet vil omfattende næringsutvikling gjerne avhenge av innovasjon på ett eller flere felt. Innovasjon kan være alt fra utvikling av et nytt virkestoff som kan bli et kommersielt legemiddel til innovative metoder for å bedre brukermedvirkning eller utvikling av nye digitale løsninger og ulike apper for pasienter. Tilrettelegging for næringsutvikling må skje innenfor rammene i EØS-avtalen og gjeldende relevant lovverk. Arbeidet med å legge til rette for næringsutvikling innen legemiddelområdet skjer med utgangspunkt i den generelle nærings, - kunnskaps- og forskningspolitikken. I områdegjennomgangen for legemidler under folketrygden, (Vista Analyse & EY, rapport 01/2021) ble forholdet mellom anbud og belønning av legemiddelinnovasjon nærmere drøftet i rapportens avsnitt 13.1.4, jf. tekst i figuren nedenfor. Hovedkonklusjonen fra områdegjennomgangen var at anbud ikke bryter med prinsippet om å belønne innovasjon og respektere patentbeskyttelsen av legemidler. Tvert imot kan anbud øke insentivene til å utvikle og forske frem behandlingstilbud som representerer vesentlige og reelle forbedringer og nyvinninger. Det er ikke i samfunnets interesse å belønne oppfinnelser som gir liten eller ingen ekstra nytte med en høyere pris enn eksisterende behandlings-alternativ, i like stor grad som for unike nyvinninger som dekker hittil uløste medisinske behov. Fra et pasientperspektiv er det derfor neppe grunnlag for å hevde at anbud vil svekke utsikten til mer effektiv behandling i fremtiden, snarere tvert imot. At likeverdige innovative legemidler utsettes for anbud, kan også føre til en bedre utnyttelse av samfunnets samlede ressurser. Lønnsomhet for legemidlet som er anbudsvinner kan sikres gjennom...