Steady state. =Efter en tid av kontinuerlig tillförsel av ett läkemedel uppnås en jämvikt mellan elimination och absorption som resulterar i en jämn koncentration av läkemedel i kroppen. Detta kallas steady state. HELP-04 är en pågående öppen förlängningsstudie med syfte att utvärdera långtidseffek- ter och säkerhet av lanadelumab under 52 behandlingsveckor. I denna studie inkludera- des både patienter som avslutat HELP-03 men även patienter som inte deltog i HELP-03. I HELP-04 krävdes det att patienterna skulle ha haft ett bekräftat anfall under de senaste 12 veckorna för att inkluderas i studien. Totalt inkluderades 212 patienter i studien, 109 från HELP-03 (”rollover patienter”) och 103 som inte hade inkluderats i HELP-03 (”non- rollover patienter”). Non-rollover patienterna bestod både av patienter som stod på ru- tinmässig preventionsbehandling och patienter som stod på akutbehandling. Resultaten som presenteras är från en interimanalys av studiens första sex månader. För patienter som tidigare behandlats med lanadelumab i HELP-03-studien så kvarhölls ef- fekten avseende HAE-anfallsfrekvensen. För patienter som inte tidigare behandlats med lanadelumab sågs en reduktion av anfallsfrekvensen i likhet med den som observerats under HELP-03. Ungefär 50 procent av patienterna var anfallsfria under behandlingspe- rioden fram till insamlingen till interimanalysen. En förbättring av livskvaliteten uppmätt med det sjukdomsspecifika måttet observerades för alla inkluderade patienter. HELP-03-studien inkluderade hela patientgruppen som omfattas av Takhzyros godkända indikation. Företagets subventionsansökan avser dock patienter med minst fyra HAE-an- fall i månaden. Med anledning av detta har företaget inkommit med effektdata för denna subpopulation av patienter i HELP-03-studien. Subgruppen patienter med minst fyra HAE-attacker vid baslinjen bestod av totalt 45 pa- tienter i HELP-03-studien. Resultatet av subgruppsanalys för perioden dag 0-182 pre- senteras i Tabell 5. Medelantal anfall under run in (SD) Medianantal anfall under run in [----] [----] [----] Medelantal anfall per månad (SD) Mediananfall per månad [----] [----] [----] Individer med måttligt svåra anfall (%) [----] [----] [----] Individer med svåra anfall (%) [----] [----] [----] Totala antalet anfall [----] [----] [----] Anfall som krävde akut behandling (%) [----] [----] [----] Antal individer med minst ett anfall som krävde akut behandling [----] [----] [----] Stabilt anfallsfria dag 70-182 (%) [----] [----] [...
