Hälsorelaterad livskvalitet. Den hälsorelaterade livskvaliteten förknippas med det hälsotillstånd som patienten befinner sig och om patienten behandlas med Vimizim eller standardbehandling. Hälsotillstånden in- kluderar även livskvalitetsviktsförluster till följd av kirurgiska ingrepp och den förlust av livs- kvalitet som anhöriga upplever genom den vård som behöver utföras i hemmet.
Hälsorelaterad livskvalitet. Den hälsorelaterade livskvaliteten antas variera med de olika hälsotillstånden i modellen. De livskvalitetsvikter som förknippas med varje hälsotillstånd innebär att ett ökat antal ledskador ger en livskvalitetsförsämring. Det livskvalitetsinstrument som använts var det självrapporterade SF-36-formuläret och baserades på skattningar för patienter med svår hemofili tillhörande Malmös hemofilicenter. Instrumentet är ett generiskt instrument där bland annat dimensioner som speglar patientens smärta och förmåga till rörlighet mäts. De livskvalitetsvikter som användes i modellen baserades på skattningar för patienter med svår hemofili i Malmö som behandlades profylaktiskt mellan år 2000 och 2009 enligt Tabell 2. Tabell 2 Hälsorelaterad livskvalitet för patienter med svår hemofili 0 ledskador (S0) 1 ledskada (S1) 2 ledskador (S2) 3 ledskador (S3) 4 ledskador (S4) 5 ledskador (S5) 6+ ledskador (S6+) Profylaktisk behandling 0,803 0,774 0,764 0,759 0,728 0,742 0,729 Standard- avvikelse 0,015 0,022 0,020 0,021 0,024 0,026 0,025 För jämförelsearmen, det vill säga för patienter som inte får behandling med faktor VIII- koncentrat, användes i modellen livskvalitetsvikter hämtade från en svensk studie [19] på patienter med reumatisk artrit (RA), en ledsjukdom, i ett stadie där patienten inte svarar på konventionell RA-behandling. De livskvalitetsvikter som ingick i jämförelsearmen var en vikt på 0,28 för samtliga hälsotillstånd (S0-S6) i modellen. Detta värde användes för samtliga hälsotillstånd i jämförelsearmen, oberoende av antalet ledskador och även i tillstånd S0 (patienter utan någon ledskada).
Hälsorelaterad livskvalitet. TLV har beställt nya data från Koagulationsmottagningen i Malmö för åren 2015 och 2016 för att uppdatera de livskvalitetsvikter som användes till modellens behandlingsarm. Denna data inkluderar både läkemedelsanvändning10 samt livskvalitetsdata. Livskvalitetsdata består av enkätsvar som har samlats in med det självrapporterade SF-36- formuläret. I TLV:s grundscenario antas, i likhet med den ursprungliga HE-modellen, att livskvaliteten varierar med de olika hälsotillstånden i modellen. TLV har beräknat livskvalitetsvikter baserade på dessa svar genom den algoritmen som framtagits av Xxxxxxx med kollegor [20]. I Tabell 6 visas de livskvalitetsvikter som använts i TLV:s grundscenario uppdelat på antal ledskador. Medelvärde 0,831 0,768 0,663 0,706 0,741 0,719 0,677 Standardavvikelse 0,094 0,153 0,095 0,131 0,156 0,156 0,135
Hälsorelaterad livskvalitet. För att skatta livskvalitet hos patienterna som behandlas med Poteligeo respektive standard- behandling har företaget använt data från ett flertal källor, se nedan.
Hälsorelaterad livskvalitet. Hälsorelaterad livskvalitet i modellen baseras på uppgifter från befintliga studier eftersom livs- kvalitet inte mättes i studierna av Qarziba. Studierna har identifierats genom en systematisk litteraturgenomgång samt ytterligare litteratursökningar. För att uppskatta hälsorelaterad livskvalitet i tillstånden EFS och FS görs ett procentuellt av- drag från åldersspecifik livskvalitet i den generella befolkningen, se tabell 5. Det procentuella avdraget för tillståndet EFS är 7,3 procent, vilket baseras på uppgifter från Portwine m.fl. [20]. För tillståndet FS är avdraget 41,7 procent, baserat på uppgifter från Barr m.fl. [21]. Både dessa studier har uppskattat hälsorelaterad livskvalitet med instrumentet HUI2. För att uppskatta det procentuella avdraget för EFS och FS relaterade företaget hälsorelaterad livskvalitet i studierna av Portwine m.fl. och Barr m.fl till hälsorelaterad livskvalitet bland barn 5-12 år i generell befolkning, vilket är 0,96 [20]. Instrumentet HUI3 användes för att uppskatta livskvalitet bland dessa barn. Hälsorelaterad livskvalitet är densamma i båda behandlingsarmarna. Företaget inkluderar inget avdrag för biverkningar eftersom de inte har identifierat någon studie som rapporterar detta. De argumenterar även för att biverkningarna främst uppstår under behandlingsfasen, det vill säga de första fem månaderna, och bör därmed ha en liten effekt på kostnaden per vunnet QALY. EFS 7,3 % Portwine m.fl. (2016) FS 41,7% Barr m.fl. (1999) Åldersspecifik hälsorelaterad livskvalitet i befolkningen är hämtad från Läkemedelsverket i Norge (NoMA, 2018). De har i sin tur använt uppgifter från Xxxxxxxx m.fl. [22] och Sun m.fl. [23] som har mätt hälsorelaterad livskvalitet i den svenska befolkningen med formuläret EQ- 5D-3L. Företaget har estimerat hälsorelaterad livskvalitet för varje specifik ålder genom att använda logistisk regression, se figur 23.
Hälsorelaterad livskvalitet. Som en del av IMpassion130 har patienters hälsorelaterade livskvalitet undersökts med EQ- 5D-5L som därefter transformerats till EQ-5D-3L. Med hjälp av en brittisk tariff [10] har dessa svar översatts till nyttovikter.