Klinisk effekt exempelklausuler
Klinisk effekt. De kliniska effektmått som används i den hälsoekonomiska modellen är EFS och OS. Företa- gets indirekta jämförelse visar att behandling med Qarziba+RA leder till statistisk signifikant längre EFS än behandling med RA. Numerär men inte statistisk signifikant längre total över- levnad har även visats. Dock visar två olika indirekta jämförelser av data från R2-studien och historiska kontroller (APN311-302-R1) på statistiskt signifikant längre OS vid behandling med Qarziba jämförd med enbart RA (se 2.4.2). De första tio åren i modellen benämns av företaget som den kortsiktiga modellen och reste- rande tid benämns som den långsiktiga modellen. Företaget använder KM-estimat så länge det finns tillgängligt, vilket är 80 månader för inter- ventionsarmen och 70 månader för kontrollarmen.
Klinisk effekt. De viktigaste kliniska effektmåtten i modellen är progressionsfri överlevnad (PFS) och total överlevnad (OS). Kliniska data i modellen har hämtats från studien IMpassion130. I modellen skattas kurvorna för Tecentriq- och kontrollarmen separat från varandra. Eftersom uppföljningsperioden i IMpassion130 var betydligt kortare än 35 år extrapolerar fö- retaget sitt data med hjälp av parametriska funktioner. Den statistiska passformen, det vill säga hur väl de skattade fördelningarna överensstämmer med bakomliggande Kaplan-Meier- estimat, har utvärderats med AIC och BIC. I företagets grundscenario extrapoleras både PFS och OS med en log-logistisk funktionsform. Detta gäller för båda behandlingsarmarna. Före- taget menar att risken för progression och mortalitet initialt drivs av patienter med sämre pro- gnos. Med tiden kommer risken att progrediera eller dö huvudsakligen att drivas av patienter med mindre aggressiva prognoser. Sammantaget menar företaget att detta skulle motivera en log-logistisk funktionsform, som på lång sikt genererar avtagande progressions-/mortalitets- riskrisk. Avseende OS har företaget dessutom hänvisat till SEER-registrets14 information om femårsöverlevnad vilket korresponderar tämligen väl med uppskattad femårsöverlevnad i kon- trollarmen. För PFS används KM-estimaten fram till ungefär 11 i kontrollarmen och 13 månader i Te- centriq-armen. För OS används KM-estimaten fram till ungefär 24 månader i kontrollarmen och 27 månader i Tecentriq-armen Därefter tar extrapoleringarna vid. Figuren har belagts med sekretess med stöd av 30 kap 23 § offentlighets- och sekre- tesslagen (2009:400)
Klinisk effekt. Övergångssannolikheterna för Vimizim och standardbehandling baseras på kliniska studie- data för rullstolsanvändning och lungfunktion som har kompletterats med antaganden. Över- gångssannolikheterna delas in två tidsperioder, den ena är upp till två år vilket motsvarar studielängden i MOR-001, den andra är långtidsuppföljning efter två år. I Tabell 4 redovisas en sammanfattning av dessa.
Klinisk effekt. Se FINOSE-rapport för Tecentriq. Av rapporten (avsnitt 3.1.1) framgår sammanfattningsvis att företaget huvudsakligen har använt data från den pivotala fas III-studien IMPOWER-150. Denna data har extrapolerats för att fånga förloppet under hela patientens livstid.
Klinisk effekt. Klinisk effekt baseras framför allt på fas III-studien MAVORIC där Poteligeo jämfördes mot vorinostat. Överlevnad, tid till nästa behandling (NTFS) samt tid på behandling (ToT) baseras på MAVORIC.