作用机理 样本条款

作用机理. HS 发病机制尚未完全明确，约 30%-40%患者有家族史。研究显示多种细胞因子在 HS 免疫发病机制中发挥作用，包括肿瘤坏死因子 TNF-α、白细胞介素

作用机理. 肿瘤免疫治疗是应用免疫学原理和方法，提高肿瘤细胞的免疫原性和对效应细胞杀伤的敏感性，激发和增强机体抗肿瘤免疫应答，并应用免疫细胞和效应分子输注宿主体内，协同机体免疫系统杀伤肿瘤、抑制肿瘤生长。

作用机理. 凝血因子 X 激活剂“注射用 STSP-0601”是由圆斑蝰蛇毒液分离纯化而得的凝血因子 X 激活剂。该蛋白含有高度复杂的糖基化修饰，所携带糖链多为富含唾液酸的多天线糖型。从作用机理看，凝血因子 X 激活剂注射用 STSP0601 可特异性地激活凝血因子 X（FX），使活性部位充分暴露生成凝血因子 X 激活剂（FXa）， FXa 进而与损伤部位激活的血小板、FVa 以及钙离子形成凝血酶原复合物，从而增加凝血酶生成，凝血酶激活损伤部位的血小板和凝血因子 V（FV）、凝血因子 VIII 并通过纤维蛋白原向纤维蛋白的转换形成止血栓，达到帮助出血患者止血的目的。

作用机理. 在 H1N1 感染小鼠、H5N1 感染小鼠、H7N9 感染非洲绿猴等研究中，发现补体系统过度激活，具体表现为 C3、C5a、C5b-9、MBL-c 等补体系统相关分子在肺部沉积以及 MASP2、C3aR、C5aR 的上调等，大量产生的 C5a，使得以中性粒细胞为代表的多形核白细胞大量趋化至肺部，进而导致 C5a 浓度在肺部快速上升并形成一个正向循环式级联反应，诱发细胞因子风暴，最终发展为重症肺炎和急性呼吸窘迫综合征，危及患者生命。使用抗 C5a 抗体抑制补体系统的激活可有效降低 H5N1 和 H7N9 导致的急性肺损伤，提示抑制 C5a 活性是治疗补体过度激活导致的肺损伤的可行方案。上述研究提示抗人 C5a 人源化单克隆抗体 BDB-001 可能是治疗冠状病毒感染造成的肺部病理变化的良好手段。

作用机理. AAV 的发病机制目前尚未完全明确，既往研究认为经典 AAV 发病机制是慢性感染或炎症通过白介素-1（IL-1）、肿瘤坏死因子（TNF）等细胞因子激活中性粒细胞，从而诱导中性粒细胞脱颗粒，释放活性氧与蛋白酶，进而导致血管内皮细胞的裂解和破坏。 研究发现，补体活化所形成的下游活化产物 C5a 是 AAV 发病机制中的核心环节之一。C5a 通过和 C5a 受体的结合发挥其生物学功能一系列生物学效应。 C5a 受体在炎症相关细胞广泛表达，包括中性粒细胞、嗜酸性粒细胞、嗜碱性粒细胞和单核细胞等，C5a 作为炎症反应的重要趋化因子，能够诱导上述细胞向炎症部位聚集及激活，与 AAV 发病密切相关。因而阻断 C5a 生物学效应可以被认为是一个针对 ANCA-AAV 的潜在治疗手段。一系列临床试验证明抑制 C5a 信号通路能有效地治疗活动性 AAV，并且可替代激素诱导疾病缓解，从而避免大量使用糖皮质激素带来的副作用，提高患者生活质量。 BDB-001 注射液是针对 C5a 靶点的特异性单克隆抗体，可以高效、特异性 地抑制 C5a 信号通路，具有治疗 AAV 的良好潜力。

作用机理. VEGF（血管内皮生长因子）作为目前发现的最为强大和专一的刺激内皮细胞增 生的因子，其主要生理功能都是通过激活 VEGFR-2 来实现。VEGF 能调节新生血管的生成，促进血管内皮细胞分裂、增殖，诱导肿瘤血管增生，并促使其肿瘤细胞生长转移。

作用机理. 公司研发的具有自主知识产权的国家 I 类治疗用生物制品 STSG-0002，是携带抑制 HBV 病毒复制的 shRNA 表达框的肝嗜性复制缺陷重组腺相关病毒，靶向嗜肝性强。其采用重组腺相关病毒作为载体，将目的基因序列导入细胞转录生成 shRNA，shRNA 在细胞质中剪切为单链 siRNA，随后通过 RNAi 机制，特异性地沉默 HBV 复制相关的 pgRNA 和 HBV 蛋白表达相关的 sRNA，阻断 HBV病毒复制。初步机制探索和临床前研究发现，STSG-0002 可剂量依赖性降低 HBV pgRNA 和 sRNA、HBc 蛋白、HBV 衣壳以及 cccDNA 的含量。STSG-0002 注射液单次给药有望实现 HBV RNA，HBsAg 及其他乙肝病毒蛋白的长期抑制，从而在较早期阻断 HBV 的生命周期，有望显著降低并彻底清除患者体内的 HBsAg，实现慢性乙肝临床治愈，为慢性乙肝治疗提供新的选择。