Utvärdering från myndigheter i andra länder. Emgality har i Norge utvärderats för subvention av profylaktisk behandling till patienter med kronisk migrän. Effekt och biverkningsprofil bedömdes som jämförbara i en indirekt jämfö- relse mot Aimovig. Läkemedlet subventioneras för patienter med kronisk migrän som miss- lyckats med minst tre olika profylaktiska migränläkemedel.
Utvärdering från myndigheter i andra länder. National Institute for Health and Care Excellence (NICE) i England har publicerat en utvärde- ring av Poteligeo [33] där det beslutas att läkemedlet inte ska rekommenderas för rutinmässig användning. Beslutet grundar sig främst på den osäkerhet som uppkommit till följd av att fö- retaget har tvingats justera för en stor andel cross-over. NICE anser att företaget, trots försöket att validera metoden för cross-over (IPCW) med externa data, inte har visat att deras modell korrekt skattar överlevnaden hos de patienter som idag får standardbehandling vid kutant T- cellslymfom i andra linjen. Vidare bedömer NICE att detta sannolikt beror på att patientpopu- lationen i externa data skiljer sig från patientpopulationen i England som är aktuell för be- handling med Poteligeo. NICE poängterar i sin utredning att valet av extrapoleringsfördelning har stor inverkan på kostnaden per QALY, och då mogna OS-data inte fanns att tillgå i MAVORIC är alla skattningar osäkra. NICE menar även att det råder osäkerhet kring de nyttovikter företaget skattat med hjälp av data från MAVORIC och det saknas en tydlig motivering till varför anhörigas nytto- vikter ska inkluderas. Att inkludera patienter som genomgår stamcellstransplantation i anslut- ning till nuvarande behandling antas leda till dubbelräkning, varför NICE väljer att exkludera dessa. Vidare bedöms andelen patienter som genomgår stamcellstransplantation vara över- skattad i företagets modell, samtidigt som modellen inte tar hänsyn till att tidpunkten för transplantation kan variera. Företaget har överklagat NICE:s beslut och en ny utvärdering på- går. Analysen är delvis att betrakta som motsvarande den svenska för ITT-populationen, då metotrexat och bexaroten ingår bland identifierade jämförelsealternativ. NICE bedömde dock att vorinostat inte är att betrakta som en giltig proxy för standardbehandling i England, varför den kliniska effekten i kontrollarmen i stället är baserad på data från registerdata (HES). Inga subgrupper analyseras.
Utvärdering från myndigheter i andra länder. National Institute for Healthcare Excellence, NICE, i Storbritannien har gjort en utvärdering av Vimizim år 2015. NICE rekommenderar att Vimizim används med förutsättning att företa- get tillhandahåller läkemedlet inom en ”managed patient access agreement”. Överenskommel- sen inkluderar följande: Ett rabatterat avtalat pris för Vimizim. Ett protokoll om kriterier för insättning och utsättning Vimizim. Att företaget ska samarbeta med relevanta patientorganisationer för att säkerställa att uppföljningsdata om Vimizim tas fram och registreras i ett MPS IVA register. Protokollet för insättning och utsättning av Vimizim var inte färdigställt i NICE rapport och NICE hade inte möjlighet att utvärdera de ekonomiska konsekvenserna av ett behandlingspro- tokoll. I Skottland har Scottish Medicines Consortium, SMC, rekommenderat att inte använda Vimizim. Detta med anledningen av att hälsovinsterna inte var rimliga i proportion till be- handlingskostnaderna. I Kanada har Canadian Agency for Drugs and Technologies and Health, CADTH, rekommen- derat att använda Vimizim under följande förutsättningar: En substantiell rabatt på läkemedlet Behandlingen ska ordineras av specialistläkare med erfarenhet av sjukdomen. Behandlingsmål ska framtas individuellt för varje patient och utsättning av behand- lingen ska ske om behandlingsmålet inte uppfylls.
Utvärdering från myndigheter i andra länder. Brittiska NICE [24] rekommenderar användningen av Qarziba inom ramen för ett återbärings- avtal mellan NHS och det marknadsförande företaget. Skotska SMC [25] rekommenderar användningen av Qarziba. Irländska NCPE [30] konstaterade att, till gällande pris, kunde användningen av Xxxxxxx vid HRNBL inte betraktas som kostnadseffektiv. Irländska HSE (Health Service Executive) sub- ventionerar dok Qarziba sedan 2019 till följd av konfidentiellt avtal med det marknadsförande företaget. Statens legemiddelverk i Norgebe [26] bedömer att Qarziba har en acceptabel kostnadseffek- tivitet trots rådande osäkerheter kring den långsiktiga effekten av Qarziba vid HRNBL. Myn- dighetens Uppskattningen är att kostnaden per vunnet QALY med Qarziba är 1,2 norska kronor. Kanadensiska CATDH [31] har utvärderat Unituxin (dinutuximab ”alfa”) som är den ameri- kanska motsvarigheten till Qarziba (dinutuximab beta). Myndighetens beslut var att bevilja subvention för Unituxin för användning i kombination med GM-CSF + IL-2 + isotretinoin d.v.s. den kombination som utvärderades i den amerikanska ANBL0032-studien. TLV presenterar här några av de diskussioner som förts av några internationella myndigheter i deras underlag. Brittiska NICE, Statens legemiddelverk i Norge och SMC anser att 2014 års data från ANBL0032-studien är bäst lämpad för kontrollarmen. Dessa myndigheter lyfter även att det råder osäkerheter vad gäller den långsiktiga effekten av behandling med Qarziba jäm- fört med RA i monoterapi. NICE diskuterar valet av fördelning för OS och EFS samt diskuterar hur valet av fördelning påverkar den relativa effekten över tid. De konstaterar att det finns stora osäkerheter i valet av fördelning, men att Xxxxxxxx eller så kallade spline models är mest rimliga. Vidare diskuterar NICE när antagandet om bot är mest rimligt. De konstaterar att antagande om bot vid tio är kan vara rimligt eftersom det tar hänsyn till att händelser kan ske under de senare åren av den kortsiktiga modellen, samtidigt menar de att antagande om bot kan vara rimligt även vid fem år. IL-2 antas inte ingå i behandlingen med Qarziba+RA enligt både NICE och Statens legemiddelverk i Norge.
Utvärdering från myndigheter i andra länder. Takhzyro är rekommenderat av NICE för användning sedan oktober 2019 utifrån följande förutsättningar: • Patienter ska ha minst två anfall i veckan över en åtta veckors period trots oral be- handling. • Endast den lägsta dosfrekvensen av Takhzyro används i enlighet med produktre- sumén. • Företaget tillhandahåller Takhzyro med en rabatt enligt ”the commercial agreement” C1-INH, Cinryze och Berinert är sedan tidigare subventionerade i Storbritannien. Motsvarande HTA-myndighet i Kanada (CADTH) har år 2019 rekommenderat att Takhzyro ska subventioneras utifrån ett flertal kriterier bland annat: • Subventionen gäller endast för patienter som har minst tre anfall i månaden. • Tydliga uppföljningskriterier på patienterna. • En rabatt på läkemedelskostnaderna. HTA-myndigheten i Skottland (SMC) har år 2019 rekommenderat en begränsad subvention för Takhzyro endast för patienter som annars skulle ha behandlats med C1-inhibitorer.
Utvärdering från myndigheter i andra länder. Det finns en preliminär utvärdering från National Institute for Health and Care Excellence, NICE, i Storbritannien. Enligt den preliminära utvärderingen rekommenderar NICE inte kom- binationen Tecentriq + nab-paklitaxel för patienter med icke-resekterbar lokalt avancerad el- ler metastaserad trippelnegativ bröstcancer (TNBC) med tumörer som har ett PD-L1 utryck ≥ 1% och som inte tidigare fått behandling med kemoterapi för metastaserad sjukdom. NICE preliminära rekommendation grundar sig i stora drag på att de inte ser hur Tecentriq + nab- paklitaxel ska kunna nå kostnadseffektivitet.
Utvärdering från myndigheter i andra länder. Inga andra jämförbara länder har ännu publicerat någon utvärdering av Ajovy.