Hälsoekonomi. Studier har visat på stor besparingspotential vid införandet av AFL®-metoden. För en normalstor förlossningsavdelning med 4 000 förlossningar per år kan det innebära en netto- besparing på 2,5 miljoner kronor per år för akuta kejsarsnitt. Besparingarna kommer främst genom: • Minskat antal akuta kejsarsnitt • Minskat antal komplikationer under och efter förlossningen • Färre antal vårddygn För Sverige som helhet uppgår enligt bolagets beräkningar nettobesparingen till 70 miljoner kronor, men det gäller då endast besparingar för de akuta kejsarsnitten. Xxxxxxx kom- mer besparingar genom en förväntad minskning av stora postpartum blödningar. Postpartum blödningar är den van- ligaste orsaken till att kvinnor dör under förlossning globalt. Händelser i bolagets utveckling • ObsteCare AB grundas baserat på initiala forskning- supptäckter om hur mjölksyra i fostervatten kan använ- das vid behandling av värksvaga förlossningar. • ObsteCare antas till Inkubatorn STING i Stockholm. • Bolaget genomför första finansieringsrundan vilket även innebär att bolagets ägarkrets utökas. • En första laboratorieprototyp utvecklas. • Test och utveckling av instrument för en första klinisk utvärdering. • Framtagande av kvalitetssystem i enlighet med det medicintekniska regelverket. • Sista patient rekryterad i multicenterstudie om 825 patienter utförd på egen laktatmätutrustning. Initiala forskningsan-taganden om att det är ett samband mel- lan halten mjölksyra i fostervatten och hur förlossningen sker vid värksvaga förlossningar konfirmeras. • CE-märkt produkt. • Avtal klart för utkontrakterad tillverkning av förbruknings- artiklar. • Tillverkning av en batch av mätsystem. • Start av en internationell multicenterstudie i fyra länder och med tio deltagande kliniker. • Bolaget fokuserar verksamheten på försäljning och klinisk implementering. • En från företaget oberoende forskningsstudie från Dub- lin publiceras. Den bekräftar tidigare forsknings- resultat om att det är ett samband mellan halten mjölksyra i fostervatten och hur förlossningen sker vid värksvaga förlossningar. • Initiering av ett internationellt samarbets-projekt mellan olika förlossningskliniker i Europa för implementering i klinisk praktisk vård. • Turku University Hospital börjar använda AFL®- metoden • Resultaten från studien på 3 000 patienter publiceras i vetenskaplig tidskrift. Studien bekräftar resultaten från tidigare publicerade studier. • Kliniskt utbildningsprogram utvecklas och utprovas på Södersjukhuse...
Hälsoekonomi. Enligt TLV:s bedömning är Aimovig och Ajovy de relevanta jämförelsealternativen till Emga- lity och effekten mellan dessa bedöms av TLV som jämförbar vid behandling av patienter med migrän som tidigare misslyckats med två till fyra olika profylaktiska behandlingar. I samband med subventionsansökan för Aimovig (dnr 1558/2018) och Ajovy (dnr 1362/2019) tecknades sidoöverenskommelser mellan regionerna och företagen som marknadsför respek- tive läkemedel. Återbäringsnivåerna i sidoöverenskommelserna omfattas av sekretess, varför informationen inte kan tillföras detta ärende. TLV kan därför inte genomföra en jämförelse där behandlingskostnaderna av Emgality jämförs med den faktiska behandlingskostnaderna3 för Aimovig och Ajovy. TLV kan däremot göra en kostnadsjämförelse via resultaten i företagens hälsoekonomiska modeller, genom att använda ett gemensamt jämförelsealternativ. På så sätt kan TLV göra en bedömning som tar hänsyn till de sidoöverenskommelser som tillfördes ären- det för Aimovig och ärendet för Ajovy. TLV har tidigare tillämpat detta tillvägagångssätt i utredningen av Verzenios (dnr 503/2019), Braftovi och Mektovi (dnr 2740/2018 och 2739/2018) samt Kisqali (dnr 1781/2017) och Ajovy (1362/2019).
Hälsoekonomi. Som beskrivs i den gemensamma FINOSE-rapporten redovisas endast analyser för de subgrupper som företaget har valt att fokusera på, patienter med EGFR/ALK-positiva tumörer (EGFR/ALK+) och patienter med levermetastaser. I denna rapport genomför TLV nationella scenarier för dessa analyser med svenska kostnader. Vad gäller patienter med levermetastaser är osäkerheten för stor för att TLV ska presentera egna hälsoekonomiska resultat. 1 xxx.xxx.xx
Hälsoekonomi. Företaget har kommit in med en hälsoekonomisk analys i form av en markovmodell som jäm- för Vimizim mot bästa understödjande vård (standardbehandling). Att behandlas med Vimizim i jämförelse med standardbehandling resulterar i att sjukdomsrelaterade symtom för- bättras och att progressionen av sjukdomen går långsammare. Detta resulterar i att en större andel patienter är i ett hälsotillstånd som förknippas med en ökad fysisk rörlighet vilket ger upphov till högre livskvalitet och lägre vårdrelaterade kostnader. I modellen skattas kostnader och hälsoeffekter i form av kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs) för en genomsnittlig patient. Patienten kan förflyttas mellan sex olika hälsotillstånd och ett tillstånd som motsvarar död. Fyra av hälsotillstånden definieras utifrån grad av rullstolsan- vändning och symtom av muskuloskeletala komplikationer för att återspegla den naturliga progressionen av MPS IVA, Tabell 3. Det femte tillståndet motsvarar förlamning (paraplegi4) till följd av ett kirurgiskt ingrepp och i det sista tillståndet behöver patienten assisterad venti- lation. Hälsotillstånden där sjukdomen försvåras förknippas med ökade kostnader för kirur- giska ingrepp, ökad dödlighet och sämre hälsorelaterad livskvalitet i jämförelse med ett friskare hälsotillstånd. Patientkaraktäristika används från MOR-001 studien vilket var en internationell longitudinell observationsstudie för standardbehandling med en uppföljningstid på två år [5]. Patienterna som deltog i studien var i genomsnitt 14,5 år och hade försämrats i sjukdomen i olika grad innan studien påbörjades. Företaget använder data på rullstolsanvändning från inledningsfa- sen i MOR-001 för att fördela patienterna i hälsotillstånden. Cirka hälften av patienterna bör- jar i hälsotillståndet ”Ingen rullstol”, 34 procent i ”Ibland rullstol”, 13 procent i ”Alltid rullstol” och fem procent i det symtomfria hälsotillståndet. I hälsotillståndet ”Symtomfri” har patienten inga muskuloskeletala symtom, däremot milda symtom i mjuka vävnader. Patientens start- ålder och vikt skiljer sig mellan hälsotillstånden för att återspegla patientpopulationen i stu- dien. Hälsotillstånd Andel Beskrivning Ålder Vikt Symtomfri 5 % Avsaknad av allvarligt utvecklade muskuloskeletala kom- plikationer. Milda symptom i mjuka vävnader vilket ger upphov till hörselsvårigheter och en något begränsad and- ning. <1 år 12 kg Ingen rullstol 48 % Delvis utvecklade muskuloskeletala komplikationer och begränsad uthållighet 12 år 23 kg Ibland...
Hälsoekonomi. Ansökan omfattar patienter som har minst fyra HAE-anfall i månaden. Företaget anger att dessa patienter har en svår sjukdomsbild och således en hög användning av anfallskuperande läkemedel (Cinryze, Berinert och Firazyr). Företaget har kommit in med en kostnadsjämförelse som jämför preventiv behandling med Takhzyro mot ingen preventiv behandling (endast akut behandling av HAE-anfall). Analysen jämför de totala kostnaderna mellan patienter som behandlas med Takhzyro och patienter utan preventiv behandling månadsvis över två års tid. Analysen baseras på tidigare ansökan för Takhzyro (dnr 1791/2020, dnr 1087/2019). Företaget anser att preventiv behandling med Takhzyro resulterar i kostnadsbesparingar för samhället genom att minska antalet HAE-an- fall och således kostnader som förknippas med att behandla dessa anfall. Takhzyro administreras som en subkutan injektion. Ansökt pris är 121 037 kronor och till- handahålls med styrkan 300 mg antingen i en förfylldspruta eller som lösning i en injektions- flaska. Den rekommenderade dosen är 300 mg varannan vecka, vilket motsvarar en läkemedelskostnad per 28 dagar på 242 075 kronor till ansökt AUP. Enligt produktresumén kan en utglesning av dosen till 300 mg var fjärde vecka övervägas om patienten är stabilt an- fallsfri. Detta motsvarar en kostnad på 121 037 kronor per månad. I företagets analys halve- ras läkemedelskostnaderna med Takhzyro för andelen patienter (77 procent) som antas halvera doseringsintervallet efter sex månader.
Hälsoekonomi. Företaget har kommit in med en hälsoekonomisk analys baserad på en markovmodell där kost- nader och effekter (QALYs) utvärderas för Lupkynis som tillägg till standardbehandling i jäm- förelse med inget tillägg till standardbehandling. Med standardbehandling avses MMF i kombination med prednisolon.
Hälsoekonomi. Företaget har kommit in med en hälsoekonomisk modell som jämför Onpattro mot andra be- handlingsstrategier inom hATTR amyloidos i Sverige. Företagets huvudalternativ är en jämfö- relse av Onpattro utöver bästa möjliga omvårdnad (BSC) med endast BSC. Vad BSC består av baseras på fas 3-studien APOLLO och inkluderar analgetika (paracetamol, acetylsalicylsyra), antiepileptika (pregabalin, gabapentin), diuretika (furosemid) och läkemedel mot gastrointes- tinala symptom (loperamid, omeprazol). I en scenarioanalys jämför företaget även Onpattro mot Vyndaqel (tafamidis). I APOLLO-studien användes två klassificeringssystem för olika neuropatistadier, FAP (famil- jär amyloidos med polyneuropati) och PND (polyneuropathy disability). Följande tabell visar hur de olika FAP-stadierna har matchats mot PND-stadier, enligt publicerade studier [12]. On- pattros indikation för familjär amyloidos med polyneuropati i stadium 1 eller 2 baseras på FAP- skalan. 0 = inga symptom 0 = inga symptom 1 = bevarad gångförmåga 1 = känselstörning i extremiteter, men bevarad gångförmåga 2 = behov av gånghjälpmedel 2 = svårigheter att promenera, men behöver inte käpp 3A = en käpp behövs för promenad 3B = två käppar behövs för promenad 3 = rullstolsbunden eller sängbunden 4 = rullstolsbunden eller sängbunden PND skalan användes i den hälsoekonomiska modellen för att definiera sjukdomstillstånd ba- serat på symptom kopplade till det perifera nervsystemet. Eftersom sjukdomen även påverkar hjärtat har företaget använt NT-proBNP för att definiera relevanta hälsotillstånd med hjärtpå- verkan i den hälsoekonomiska modellen. I observationsstudier har NT-proBNP visat ett pro- gnostiskt värde för patienter med amyloidos [13-16], med ett etablerat tröskelvärde på 3 000 pg/ml11 för en ökad mortalitetsrisk. Företagets hälsoekonomiska modell är en så kallad Markovmodell. Totalt består modellen av 15 hälsotillstånd. Avseende polyneuropatin delas patienter in i sex PND-stadier: 0, 1, 2, 3A, 3B, och 4. Gällande hjärtpåverkan grupperas patienter efter NT-proBNP värden: under 3 000 pg/ml eller minst 3 000 pg/ml. Detta resulterar i 12 sjukdomsstadier. Dessutom kan en liten andel patienter (2,5 % av patienter i PND 1 och med NT-proBNP under 3 000 pg/ml [17]) ge- nomgå en levertransplantation (OLT) och därefter befinna sig i ett separat hälsotillstånd (post- OLT). Följande figur illustrerar strukturen på företagets modell. 11 3 000 pg/ml (picogram/ml) motsvarar 3 000 ng/l (nanogram/l) Modellen har en cykellängd p...
Hälsoekonomi. Företaget har kommit in med en hälsoekonomisk analys som jämför Tecentriq + nab- paklitaxel med nab-paklitaxel. Den hälsoekonomiska analysen är baserad på en partitioned survival model. I två känslighetsanalyser har jämförelsealternativet ändrats till paklitaxel re- spektive docetaxel. Modellen är uppdelad i tre olika sjukdomstillstånd: progressionsfri sjukdom, progredierad sjukdom, och död. Vid inträde i modellen befinner sig samtliga patienter i tillståndet progress- ionsfri sjukdom. Andel patienter i respektive tillstånd i respektive cykel beror på modellerad progressionsfri överlevnad (PFS) och modellerad total överlevnad (OS). Överlevnad har mo- dellerats med hjälp av Kaplan-Meier-estimat från klinisk prövning. Dessa estimeringar har ex- trapolerats till en längre tidsperiod än vad som ryms inom den kliniska studien (IMpassion130) med hjälp av parametrisk extrapolering. Då paklitaxel och docetaxel inte stu- deras inom ramen för IMpassion130 har PFS respektive OS för dessa läkemedel uppskattats med hjälp av varsin MAIC-analys, som beskrevs i avsnittet 2.4.2.